Az IkT-001Pro 2. fázisú vizsgálata pulmonális artériás hipertóniában (PAH)
Az IkT-001Pro véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálata pulmonális artériás hipertóniában
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez egy randomizált, kettős-vak, többközpontú, placebo-kontrollos dózistartományú klinikai vizsgálat két IkT-001Pro dózissal, PAH-ban szenvedő betegeken. Ez a tanulmány körülbelül 150 résztvevőt von be, akár 50 helyszínen is.
A vizsgálat két részből áll, egy 26 hetes placebo-kontrollos kezelési időszakból (A rész), majd egy 36 hónapos meghosszabbítási időszakból (B rész). Azokat a résztvevőket, akik átmennek a szűrési folyamaton, a kiindulási vizit során véletlenszerűen besorolják az alacsony dózisú (300 mg) vagy a placebóra 2:1 arányban.
Két hét elteltével a résztvevők visszatérnek a klinikára; Miután megerősítik, hogy a résztvevők tolerálják az adagjukat, az aktív kezelésben részesülőket 1:1 arányban véletlenszerűen 300 mg-os vagy 500 mg-os aktív kezelési ágba osztják. Azok a résztvevők, akik placebót kaptak, továbbra is placebót kapnak a 26 hetes, placebo-kontrollos kezelési időszak hátralévő részében. A 26 hetes placebo-kontrollos kezelési periódus végső randomizációs struktúrája olyan lesz, hogy a résztvevőket 1:1:1 arányban véletlenszerűen besorolják a 300 mg-os, 500 mg-os vagy placebo-csoportokba.
Azok a résztvevők, akik nem hagyták abba korán, 36 hónapos meghosszabbítási időszakra térnek át. Azok a résztvevők, akik áttérnek a meghosszabbítási időszakra, a kéthetes akklimatizációs periódus után is ugyanazt az adagot kapják, amelyre rájuk osztottak. A placebo-csoportba véletlenszerűen besorolt résztvevőket 1:1 arányban újra randomizálják a 300 mg-os vagy az 500 mg-os IkT-001Pro-kezelési csoportba. A vizsgálat nem lesz vak, és a vizsgálók kezelési feladatokat kapnak, amint az elsődleges végpont elemzés befejeződött.
Tanulmány típusa
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak és nők a beleegyezés aláírásának időpontjában 18 és 70 év közötti életkort (beleértve).
- Képes aláírt ICF-et adni.
Dokumentált diagnosztikai jobb szív katéterezés (RHC) a szűrés előtt bármikor, amely megerősíti a WHO 1. csoportú PAH diagnózisát az alábbi altípusok bármelyikében:
- Idiopátiás PAH
- Öröklődő PAH
- Gyógyszer/toxin által kiváltott PAH
- CTD-vel kapcsolatos PAH
- Egyszerű, veleszületett szisztémás-pulmonális shuntokhoz társuló PAH a javítás után legalább 1 évvel
- Tünetekkel járó PH WHO FC II vagy III besorolású
A szűrési időszak alatt elvégzett kiindulási RHC, amely a minimális PVR-t dokumentálja
≥ 400 dyn.sec.cm-5 (≥5 WU) és a pulmonalis kapilláris éknyomás (PCWP) vagy a bal kamrai végdiasztolés nyomás ≤ 15 Hgmm.
a. MEGJEGYZÉS: A vizsgált populáció legalább 50%-ának PVR-nek ≥ 800 dyn.sec.cm-5-nek kell lennie.
Stabil dózisú PAH háttérterápia (vagyis minden egyes már elért terápia betegspecifikus dóziscélja) legalább 90 nappal a szűrés előtt; infúziós prosztaciklinek esetében az optimális dózis 10%-án belüli dózismódosítás megengedett orvosi gyakorlatonként.
a. A sotaterceptet szedők adagolási rendjének stabilnak kell lennie legalább 6 hónapig a szűrés előtt
- 6MWD ≥ 150 és ≤ 500 m kétszer megismételve a szűréskor (legalább 4 órás különbséggel, de legfeljebb 1 héttel mérve), és mindkét érték 15%-on belül van egymáshoz képest (a legmagasabb értéktől számítva).
Kizárási kritériumok:
- A WHO 2., 3., 4. vagy 5. csoportjának PAH diagnózisa
- A következő PAH 1. csoport altípusainak diagnózisa: humán immundeficiencia vírus (HIV) által okozott PAH és portális hipertóniával társult PAH. Az 1. PAH-csoportba tartozó kizárásoknak tartalmazniuk kell a schistosomiasishoz kapcsolódó PAH-t és a tüdővéna-elzáródásos betegséget is.
- Nem kontrollált szisztémás hipertónia, amelyet ülő szisztolés vérnyomás > 160 Hgmm vagy ülő diasztolés vérnyomás > 100 Hgmm bizonyít a pihenőidő utáni szűrővizsgálat során
- Hosszú QT-szindróma (LQTS) vagy hirtelen szívhalál személyes vagy családi anamnézisében
- Tüdőfunkciós tesztek (PFT), amelyeket legkésőbb 24 héttel a szűrési időszak előtt végeztek el (vagy a szűrővizsgálaton végeztek). A következő kritériumok kizárónak minősülnek
- Cerebrovascularis baleset a szűrővizsgálatot megelőző 3 hónapon belül
- Jelenleg mérsékelt vagy erős citokróm P450 (CYP) 3A4/5 induktorokat vagy CYP3A4/5 inhibitorokat kap (kivéve a helyi alkalmazást)
- Jelenleg antikoaguláns kezelésben részesül, vagy várhatóan szüksége van rá
- Jelenleg egynél több thrombocyta-aggregációt gátló gyógyszert kap vagy várhatóan be kell kapnia. A prosztaciklinek alkalmazása nem tekinthető kizáró oknak. Vegye figyelembe, hogy a sotatercept nem tekinthető trombocita-ellenes terápiának
- Kardiopulmonális rehabilitációs edzésprogram indítása a szűrési látogatást megelőző 90 napon belül vagy a vizsgálat alatti tervezett megkezdése (azok a résztvevők jogosultak, akik a program fenntartó szakaszában stabilak és a vizsgálat időtartama alatt folytatják)
- A szűrővizsgálatot megelőző 180 napon belül pitvari septostomia anamnézisében
- Aktuális részvétel egy másik vizsgálati klinikai vizsgálatban és/vagy bármely vizsgálati gyógyszer átvétele a szűrést megelőző 90 napon belül
- Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) < 30 ml/perc/m2 (a vesebetegségben szenvedő étrend módosítása [MDRD] egyenlet alapján)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Placebo Control
Placebo
|
Placebo
|
|
Kísérleti: 300 mg
|
IkT-001Pro
|
|
Kísérleti: 500 mg
|
IkT-001Pro
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A PVR-re gyakorolt hatás értékelése az IkT-001Pro-val kezelt WHO II-III. funkcionális osztályú PAH-ban szenvedő betegeknél, összehasonlítva a placebóval
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
A PVR változása a 26. héten az alapvonalhoz képest
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
|
Két IkT-001Pro dózis biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése PAH-ban
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulási gyakorisága és időbeli profilja típus/természet, súlyosság/intenzitás, súlyosság, valamint a vizsgálati beavatkozáshoz való viszony alapján értékelve
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Két IkT-001Pro dózis hatásának jellemzése a pulmonális artériás hipertónia tüneteire és jellemzőire
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Váltás az alaphelyzetről a 26. hétre 6 perces sétatesztben.
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
|
Két IkT-001Pro dózis hatásának jellemzése a pulmonális artériás hipertónia tüneteire és jellemzőire
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Elhalálozásig eltelt idő vagy az alábbi klinikai rosszabbodási események bármelyikének első előfordulása; Tüdő- vagy szív-tüdő-transzplantáció, pitvari septostomia, PAH súlyosbodása miatti kórházi kezelés (≥ 24 óra) vagy a PAH súlyosbodása, amelyet mindkét alábbi esemény határoz meg, bármely időpontban, még akkor is, ha eltérő időpontban kezdődtek, az alapértékekhez képest .
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
|
Két IkT-001Pro dózis hatásának jellemzése a pulmonális artériás hipertónia tüneteire és jellemzőire
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Azon résztvevők száma, akik javultak a WHO FC-ben, vagy akik fenntartják vagy elérik az alacsony kockázati pontszámot a 26. héten az ESC/ERS 4 rétegű modellt használva az alapvonalhoz képest.
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
|
Az IkT-001Pro PK értékelése PAH-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Az IkT-001Pro PK paraméterei
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
|
B rész: Két IkT-001Pro dózis hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése PAH-ban
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) előfordulási gyakorisága és időbeli profilja típus/természet, súlyosság/intenzitás, súlyosság, valamint a vizsgálati beavatkozáshoz való viszony alapján értékelve
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
|
Két IkT-001Pro dózis hatásának jellemzése a pulmonális artériás hipertónia tüneteire és jellemzőire
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Változás a kiindulási értékről a 26. hétre a pulmonális artériás hipertónia-tünetek és hatások fizikai hatások tartomány pontszámában (PAH-SYMPACT®)
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
|
Két IkT-001Pro dózis hatásának jellemzése a pulmonális artériás hipertónia tüneteire és jellemzőire
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Változás a kiindulási értékről a 26. hétre a pulmonális artériás hipertónia – tünetek és hatások (PAH-SYMPACT®) Cardiopulmonalis Symptoms tartomány pontszámában
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
|
Két IkT-001Pro dózis hatásának jellemzése a pulmonális artériás hipertónia tüneteire és jellemzőire
Időkeret: A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Változás a kiindulási értékről a 26. hétre a kognitív/érzelmi hatások tartomány pontszámában a pulmonalis artériás hipertónia-tünetek és hatások (PAH-SYMPACT®) értékében
|
A vizsgálat befejezéséig átlagosan 26 hét, 36 hónapos meghosszabbítással
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IkT-001Pro-702
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .