Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Precíziós diagnosztika és gondozás tüdőfibrózisban szenvedő családok számára Írországban (PRECISE-PF)

2024. november 20. frissítette: Royal College of Surgeons, Ireland

Precíziós diagnosztika és gondozás tüdőfibrózisban szenvedő családok számára Írországban [PRECISE-PF]

A tanulmány célja annak megértése, hogy a gének és a környezet hogyan befolyásolhatják és okozhatják a tüdőfibrózist. Azon gének és egyéb tényezők jelenlétének azonosításával, amelyek az embereket a tüdőfibrózis kialakulásának kockázatának tehetik ki, tanulmányozható ezeknek a tényezőknek a betegség progressziójára gyakorolt ​​hatása.

Az intersticiális tüdőbetegség (ILD) a tüdő ugyanazon részét, az intersticiumot érintő, hasonló tünetekkel járó tüdőbetegségek egy csoportjára utaló orvosi kifejezés. E betegségek némelyikében a gyulladás a tüdő hegesedéséhez, fibrózisként ismert. Az idiopátiás tüdőfibrózis (IPF) ezen betegségek egyike; sajátos mintázata van a számítógépes tomográfiás (CT) vizsgálatokon. Az IPF „idiopátiás”, mivel még nem teljesen ismert, miért történik. Rossz prognózisú. Az átlagos túlélési idő a diagnózis után három-öt év. Míg az új antifibrotikus gyógyszerek reményt adnak a betegség progressziójának lassítására, a tüdőtranszplantáció az egyetlen gyógymód, és ez jelentős kockázatokkal jár.

Bár nem teljesen ismert, hogy mi okozza az IPF-et, ismert, hogy a genetikai tényezők jelentősen növelik a betegség kialakulásának kockázatát. Úgy tűnik, hogy a családban előforduló IPF-ben szenvedők legfeljebb egynegyede (25%) rendelkezik genetikai variánssal. A családi tüdőfibrózis (FPF), amely azokra az emberekre vonatkozik, akiknek legalább egy rokona IPF-ben szenved, rosszabb betegségben szenvedhet, mint azoknál, akiknél nem szerepel a családban. Ez azonban további kutatást igényel. Úgy tűnik, hogy a specifikus génekkel, a telomerekhez kapcsolódó génváltozatokkal rendelkező betegeknél nagyobb a vérbetegségek kialakulásának kockázata a tüdőtranszplantáció után a szervezet immunrendszerének elnyomására adott gyógyszerek miatt.

A progresszív tüdőfibrózis olyan tüdőfibrózis, amelynél a betegség visszafordíthatatlan súlyosbodása, a tüdőfunkció romlása, légúti tünetek és akár korai halál is következik be. Egyre nagyobb jelentősége van az októl függetlenül, legyen az idiopátiás, családi vagy másodlagos kötőszöveti betegség. Az ILD-t egyre inkább a kötőszöveti betegségek szövődményeként ismerik el. Ez a vezető halálok a szisztémás szklerózisban szenvedők körében. Az új antifibrotikus gyógyszerek lassítják a CTD-ILD progresszióját. Azok a progresszív tüdőfibrózisban szenvedők, akiknél egy év alatt több mint 10%-kal csökkent a tüdőfunkciójuk, az úgynevezett kényszerített vitálkapacitás, a legtöbb hasznot húzzák az antifibrotikus terápiából. A progresszív betegségben szenvedők korai felismerése lehetővé tenné a kezelés gyorsabb megkezdését. Az otthoni spirometria segítségével lehet azonosítani azokat, akik korán rosszabbodnak.

Ez a tanulmány azt feltételezi, hogy a betegség viselkedését és progresszióját befolyásoló tényezők ismeretének bővítésével, valamint a progresszív betegség korai azonosítására szolgáló eszközök értékelésével, mint például az otthoni spirometria és a CT-mintázat mélytanulási elemzéssel történő meghatározása, „precíziós” diagnózist biztosíthatunk. és kezelés. Remélhetőleg ez a jobb megértés segít csökkenteni a tüdőfibrózisban szenvedők és családjaik klinikai kockázatát.

A tanulmány célja 300 beteg felvétele: 100 IPF-ben, 100 FPF-ben és 100 CTD ILD-ben szenvedő beteg. Minden résztvevőt egy évig követnek.

Ez a megfigyeléses tanulmány számos kérdés megválaszolásában kíván segíteni:

  1. Milyen genetikai változatok okozzák az ILD kialakulását az emberekben, és amelyek növelik az ILD kialakulásának kockázatát a vizsgált populációban?
  2. Hogyan viselkedik a tüdőfibrózis azoknál az embereknél, akiknek a családjában előfordult IPF, összehasonlítva azokkal, akiknél nem, illetve a CTD-ILD-ben szenvedőknél?
  3. A tüdőfibrózis különböző típusai progresszívebbek, mint mások, pl. Progresszívebb-e a tüdőfibrózis azoknál, akiknek a családjában előfordult tüdőfibrózis, mint azoknál, akiknek nem volt a családjában?
  4. Rosszabb a betegség azoknál, akiknek genetikai változata ILD-t okoz, mint azoknál, akiknek nincs génje?
  5. Segíthet-e az otthoni spirometria a progresszív betegség kockázatának kitett emberek korai azonosításában?
  6. Használható-e a mélytanulási elemzés (AI) a CT-vizsgálati minták meghatározására annak előrejelzésére, hogy mikor romlik a tüdőfibrózis?

A tanulmány áttekintése

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

300

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

      • Dublin, Írország, D09V2N0
        • Toborzás
        • Beaumont Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

A vizsgálati kritériumoknak megfelelő résztvevőket a Beaumont Hospital, az írországi dublini felsőfokú kórház reumatológiai és légúti klinikáiról toborozzák.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Képes és hajlandó írásos, tájékozott beleegyezést adni.
  • Fibrózisos ILD MDT diagnózisa, amely a következő három kategória egyikébe tartozik;

    1. Multidiszciplináris csapat (MDT) diagnózisa fibrotikus intersticiális tüdőbetegségről, amely egy vagy több rokonról számol be az ILD fibrotikus formájával
    2. Az IPF MDT-diagnózisa a konszenzuskritériumok, az ATS, ERS, JRS, ALAT irányelvek szerint, anélkül, hogy a családban szerepelt tüdőfibrózis.
    3. Teljesítse az American College of Rheumatology/European League Against Rheumatizmus kritériumait a rheumatoid arthritis, a scleroderma, a Sjogren-szindróma, az idiopátiás gyulladásos myopathia és a szisztémás lupus erythematosus vonatkozásában.

Kizárási kritériumok:

  • Jelenleg egy intervenciós klinikai vizsgálatban vesz részt.
  • A klinikai fenotípus változása a kezdeti radiológiai diagnózistól a szűrésig.
  • Akut vagy krónikus túlérzékenységi tüdőgyulladás konszenzuskritériumokkal (megfelelő expozíciós kórtörténet, radiológiai jellemzők ± madár- és gombás precipitin).
  • Azbesztózis (megfelelő foglalkozási előzmények és azbesztexpozíció radiológiai bizonyítékai)
  • Bármilyen betegség várható élettartama, beleértve az ILD-t is, <12 hónap (a nyomozó értékelése)
  • Jelentős extrapulmonális fiziológiai korlátozás (pl. mellkasfali rendellenesség, nagy pleurális folyadékgyülem)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Családi tüdőfibrózis csoport
Azok a betegek, akik megfelelnek a vizsgálatba való bevonási kritériumoknak egy fibrotikus intersticiális tüdőbetegség multidiszciplináris csapatának (MDT) diagnosztizálásával, és egy vagy több rokonuknál az ILD fibrotikus formájában szenvednek.
Terhelhetőség felmérése 6MWT végrehajtásával 0, 6 és 12 hónapban.
Radiológiai értékelés CT Thoraxon, lehetőleg nagy felbontású CT thoraxon a vizsgálat megkezdésekor és egy év elteltével. A vizsgálat végén CT-képeket gyűjtenek. Az összes alany CT-képeit három olvasó fogja értékelni, akik elvakódnak minden más értelmezéstől és megfelelnek az ATS-irányelveknek. A CT-vizsgálatokból származó kódolt adatokat megosztjuk munkatársunkkal, Simon Walsh professzorral, a londoni Imperial College-ban, aki számítási módszerekkel azonosítja a páciensünk fibrotikus tüdőbetegségének betegségi viselkedéséhez kapcsolódó új radiológiai fenotípusokat.
Életminőség kérdőívek, beleértve; A módosított Medical Research Council (mMRC) nehézlégzésskála, a The King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (KBILD), a Leister Cough Questionnaire és az EQ-5D-3L kérdőív mérése 0, 6 és 12 hónapos korban történik.
10 ml szérumot gyűjtünk DNS-kivonás céljából, és elemzik a kiváltó és veszélyeztetett genetikai mutációkat
Kiinduláskor, 6 és 2 hónapos korban spirometriát fogunk végezni, beleértve a tüdő létfontosságú és szén-monoxid-diffundáló kapacitását.
A vizsgálatba való belépéskor olyan szerológiát végeznek, amely az ILD mögöttes diagnózisát jelezheti. Ez magában foglalja a teljes vérképet, a veseprofilt, a májprofilt, a C-reaktív fehérjét, a kreatin-kinázt, az eritrociták ülepedési sebességét, az antinukleáris antitesteket, az anticiklikus citrullinált peptid antitesteket, a rheumatoid faktort, a kiterjesztett myositis ellenanyag panelt, a sjögren antitesteket, a szklerózist és a szklerózist. túlérzékenységi tüdőgyulladás panel, ha klinikailag indokolt.
A betegek folyamatos otthoni monitorozása otthoni digitális spirometriával és pulzoximetriával, valós idejű visszajelzésekkel a páciens és a klinikus számára. A betegeknek szánt okostelefonos alkalmazás, a spirométer és a pulzoximéter Bluetooth-on keresztül csatlakozik az alkalmazáshoz. A betegeket arra kérik, hogy heti 2 mérést végezzenek.
Idiopátiás tüdőfibrózis csoport
Azok a betegek, akik megfelelnek a vizsgálati kritériumoknak IPF MDT-diagnózisával, a konszenzuskritériumok, az ATS, ERS, JRS, ALAT irányelvek szerint, anélkül, hogy a családban szerepelt tüdőfibrózis.
Terhelhetőség felmérése 6MWT végrehajtásával 0, 6 és 12 hónapban.
Radiológiai értékelés CT Thoraxon, lehetőleg nagy felbontású CT thoraxon a vizsgálat megkezdésekor és egy év elteltével. A vizsgálat végén CT-képeket gyűjtenek. Az összes alany CT-képeit három olvasó fogja értékelni, akik elvakódnak minden más értelmezéstől és megfelelnek az ATS-irányelveknek. A CT-vizsgálatokból származó kódolt adatokat megosztjuk munkatársunkkal, Simon Walsh professzorral, a londoni Imperial College-ban, aki számítási módszerekkel azonosítja a páciensünk fibrotikus tüdőbetegségének betegségi viselkedéséhez kapcsolódó új radiológiai fenotípusokat.
Életminőség kérdőívek, beleértve; A módosított Medical Research Council (mMRC) nehézlégzésskála, a The King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (KBILD), a Leister Cough Questionnaire és az EQ-5D-3L kérdőív mérése 0, 6 és 12 hónapos korban történik.
10 ml szérumot gyűjtünk DNS-kivonás céljából, és elemzik a kiváltó és veszélyeztetett genetikai mutációkat
Kiinduláskor, 6 és 2 hónapos korban spirometriát fogunk végezni, beleértve a tüdő létfontosságú és szén-monoxid-diffundáló kapacitását.
A vizsgálatba való belépéskor olyan szerológiát végeznek, amely az ILD mögöttes diagnózisát jelezheti. Ez magában foglalja a teljes vérképet, a veseprofilt, a májprofilt, a C-reaktív fehérjét, a kreatin-kinázt, az eritrociták ülepedési sebességét, az antinukleáris antitesteket, az anticiklikus citrullinált peptid antitesteket, a rheumatoid faktort, a kiterjesztett myositis ellenanyag panelt, a sjögren antitesteket, a szklerózist és a szklerózist. túlérzékenységi tüdőgyulladás panel, ha klinikailag indokolt.
A betegek folyamatos otthoni monitorozása otthoni digitális spirometriával és pulzoximetriával, valós idejű visszajelzésekkel a páciens és a klinikus számára. A betegeknek szánt okostelefonos alkalmazás, a spirométer és a pulzoximéter Bluetooth-on keresztül csatlakozik az alkalmazáshoz. A betegeket arra kérik, hogy heti 2 mérést végezzenek.
A kötőszöveti betegségekhez kapcsolódó intersticiális tüdőbetegség csoport
Azok a betegek, akik megfelelnek a vizsgálatba való bevonási kritériumoknak, és megfelelnek az American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism kritériumainak a rheumatoid arthritis, a scleroderma, a Sjogren-szindróma, az idiopátiás gyulladásos myopathia és a szisztémás lupus erythematosus kritériumaira vonatkozóan
Terhelhetőség felmérése 6MWT végrehajtásával 0, 6 és 12 hónapban.
Radiológiai értékelés CT Thoraxon, lehetőleg nagy felbontású CT thoraxon a vizsgálat megkezdésekor és egy év elteltével. A vizsgálat végén CT-képeket gyűjtenek. Az összes alany CT-képeit három olvasó fogja értékelni, akik elvakódnak minden más értelmezéstől és megfelelnek az ATS-irányelveknek. A CT-vizsgálatokból származó kódolt adatokat megosztjuk munkatársunkkal, Simon Walsh professzorral, a londoni Imperial College-ban, aki számítási módszerekkel azonosítja a páciensünk fibrotikus tüdőbetegségének betegségi viselkedéséhez kapcsolódó új radiológiai fenotípusokat.
Életminőség kérdőívek, beleértve; A módosított Medical Research Council (mMRC) nehézlégzésskála, a The King's Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire (KBILD), a Leister Cough Questionnaire és az EQ-5D-3L kérdőív mérése 0, 6 és 12 hónapos korban történik.
10 ml szérumot gyűjtünk DNS-kivonás céljából, és elemzik a kiváltó és veszélyeztetett genetikai mutációkat
Kiinduláskor, 6 és 2 hónapos korban spirometriát fogunk végezni, beleértve a tüdő létfontosságú és szén-monoxid-diffundáló kapacitását.
A vizsgálatba való belépéskor olyan szerológiát végeznek, amely az ILD mögöttes diagnózisát jelezheti. Ez magában foglalja a teljes vérképet, a veseprofilt, a májprofilt, a C-reaktív fehérjét, a kreatin-kinázt, az eritrociták ülepedési sebességét, az antinukleáris antitesteket, az anticiklikus citrullinált peptid antitesteket, a rheumatoid faktort, a kiterjesztett myositis ellenanyag panelt, a sjögren antitesteket, a szklerózist és a szklerózist. túlérzékenységi tüdőgyulladás panel, ha klinikailag indokolt.
A betegek folyamatos otthoni monitorozása otthoni digitális spirometriával és pulzoximetriával, valós idejű visszajelzésekkel a páciens és a klinikus számára. A betegeknek szánt okostelefonos alkalmazás, a spirométer és a pulzoximéter Bluetooth-on keresztül csatlakozik az alkalmazáshoz. A betegeket arra kérik, hogy heti 2 mérést végezzenek.
A beteg általános értékelése és a klinikai általános értékelési pontszámok 0, 6 és 12 hónapban

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Határozza meg, hogy a családi tüdőfibrózis progresszívebb-e, mint a sporadikus IPF
Időkeret: A tanulmányba lépéstől számított 12 hónap
A betegség progresszióját a relatív FVC ≥10%-os csökkenése vagy halálozás/tüdőtranszplantáció jelenti a vizsgálatba való belépést követő 12 hónapon belül.
A tanulmányba lépéstől számított 12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Minden ok miatti halálozás
Időkeret: A cenzúra ideje vagy 12 hónap
A cenzúra ideje vagy 12 hónap
Azonosítsuk a vizsgálati populációnkban jelenlévő genotípusokat
Időkeret: A tanulmányi felvételt követő első 6 hónapon belül
Azonosítsuk azokat a patogén genetikai változatokat, amelyekről ismert, hogy ILD-t okoznak a vizsgálati populációnkban, valamint a veszélyeztetett allélokat, pl. MUC5B.
A tanulmányi felvételt követő első 6 hónapon belül
Az életminőségi pontszámok változása a kiindulási értékről 1 évre
Időkeret: A vizsgálatba való belépés dátumától (alapállapot) a 12 hónapos értékelő kérdőív kitöltéséig, 12 hónap
Határozza meg azoknak a résztvevőknek a számát, akiknek életminőségük (QOL) pontszáma megváltozott egy tizenkét hónapos időszak alatt, és ha a QOL-pontszám változása nagyobb valószínűséggel társult tényezőkhöz, például genotípushoz. Az életminőséget a kitöltött életminőség-kérdőívek eredményei alapján fogják értékelni, beleértve a Medical Research Council nehézlégzési skáláját, a Leicesteri köhögési kérdőívet, a The King's Brief interstitialis tüdőbetegséget és az EQ-5D-5L-t. A CTD-ILD kohorszban a betegek globális értékelése és a klinikai általános értékelési pontszámok is rögzítve lesznek. Ezeket a lehető legközelebb kell kitölteni a 0 hónaphoz az alappontszámhoz, valamint a 6 és 12 hónaphoz a változás értékeléséhez.
A vizsgálatba való belépés dátumától (alapállapot) a 12 hónapos értékelő kérdőív kitöltéséig, 12 hónap
A 6MWT változása az alapértékről 1 évre
Időkeret: A vizsgálatba való belépéskor (alapállapot) a megfigyelési időszak végéig (12 hónap)
A 6 perces séta teszteket klinikai körülmények között egy képzett gyógytornász végzi el a kiindulási (0), 6 és 12 hónapos korban.
A vizsgálatba való belépéskor (alapállapot) a megfigyelési időszak végéig (12 hónap)
A tüdőfunkciós tesztek változása a kiindulási értékről 1 évre
Időkeret: Kiindulási állapot (0 hónap) – 12 hónapos követés
Felmérik a tüdő kényszervital kapacitásának és szén-monoxid-diffundáló kapacitásának változásait
Kiindulási állapot (0 hónap) – 12 hónapos követés
Változások és minták az otthoni spirometriában a patientMpower alkalmazással
Időkeret: 12 hónap
A patientMpower App használatával a betegek hetente kétszer otthoni spirometriát mérnek, amelyet a spirometriás leolvasások változásai és mintázatai szempontjából elemzik.
12 hónap
Változás a HRCT vizsgálatban
Időkeret: 12 hónap
Összehasonlítás a kiindulási CT Thorax és az 1 évvel későbbi nyomon követett CT vizsgálat között az American Thoracic Society irányelvei alapján annak megállapítására, hogy van-e radiológiai progresszió.
12 hónap
Azonosítsa a tüdőfibrózisban a betegség viselkedéséhez kapcsolódó radiológiai fenotípusokat
Időkeret: 12 hónap
Számítógépes módszerek alkalmazása a betegség viselkedéséhez kapcsolódó új radiológiai fenotípusok azonosítására
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Killian Hurley, RCSI

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. szeptember 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. július 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. június 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 20.

Első közzététel (Becsült)

2024. november 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. november 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. november 20.

Utolsó ellenőrzés

2024. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel