Essen amyloidosis nyilvántartás (EAR)

Az Essen amyloidosis nyilvántartás (EAR) egycentrikus, prospektív, megfigyelő nyilvántartás, amelynek célja a klinikai, laboratóriumi, képalkotó és eredményadatok szisztematikus gyűjtése a gyanúsított vagy megerősített szisztémás amyloidosisban szenvedő betegektől. A nyilvántartás célja a betegség jellemzőinek, a diagnosztikai útvonalak és a kezelési eredmények megértésének javítása. Míg a szív amiloidózis továbbra is a fő hangsúly, a EAR magában foglalja a szisztémás amiloidózis minden formáját, például a könnyűlánc (AL) amiloidózist, a transzhiretin-amiloidózist (attr, örökletes és vad típusú) és ritkább altípusok.

Az összegyűjtött adatok között szerepelnek a demográfiai információk, a kórtörténet, a komorbiditások, a diagnosztikai eredmények, a kezelési stratégiák, valamint a betegség progressziójára és a terápiás válaszra vonatkozó longitudinális nyomon követési adatok. A szabványosított értékelések tartalmazzák a soros laboratóriumi teszteket, a szív- és más képalkotó módszereket (például echokardiográfia, szív MRI, szcintigráfia) és a funkcionális állapotértékeléseket. A szokásos klinikai gyakorlat részeként a szokásos életminőség-értékeléseket szintén dokumentálják. A betegeknek nem kell kiegészítő tanulmány-specifikus kérdőíveket kitölteniük.

A nyilvántartás tovább integrálja a biobank komponenst, amelyben a biológiai mintákat gyűjtik a biomarker elemzéshez. Tekintettel a rendelkezésre álló diagnosztika jelenlegi korlátaira, mint például a korai betegségek kimutatására vonatkozó elégtelen érzékenység és a terápiás megfigyelés robusztus markerek hiánya-ezek a biospecimensek segíthetnek az új prognosztikai és prediktív biomarkerek azonosításában.

A EAR lehetővé teszi a kockázati tényezők, a betegség progressziójának és a valós klinikai adatokon alapuló hosszú távú eredmények elemzését. A nyilvántartás belső minőség -ellenőrzési eszközként is szolgál, biztosítva a szabványosított adatgyűjtés és a kezelés megfigyelését. A betegek rendszeres klinikai nyomon követése alatt maradnak, a rutin értékelések 3-6 havonta, a betegség stádiumától és a kezelési rendtől függően. Ezek a látogatások általában magukban foglalják a pihenő EKG -ket, a vérvizsgálatokat, a képalkotó vizsgálatok és az eszközök ellenőrzéseit (pacemaker vagy defibrillátorok esetén).

Az Essen amyloidosis nyilvántartás célja egy átfogó adatkészlet létrehozása, amely felhasználható a jövőbeli kutatási projektekhez. A konkrét tudományos kérdésekkel foglalkozó alprojekteket külön etikai kérelmekként benyújtják. A tanulmány a szokásos klinikai gondozási irányelveket követi, a vizsgálatokkal az amyloidosis kezelésére szolgáló szokásos működési eljárások (SOP) szerint végeztek.