Эссен Амилоидоз Реестр (EAR)

Реестр амилоидоза Essen (EAR) представляет собой одноцентровый, проспективный реестр наблюдений, предназначенный для систематического сбора клинических, лабораторных, визуальных и результатов данных от пациентов с подозрением или подтвержденным системным амилоидозом. Реестр направлен на улучшение понимания характеристик заболевания, диагностических путей и результатов лечения. В то время как сердечный амилоидоз остается основным направлением, ухо включает в себя все формы системного амилоидоза, такие как амилоидоз светлой цепи (Al), транстиретиновый амилоидоз (ATTR, как наследственный, так и дикий тип) и более редкие подтипы.

Собранные данные включают демографическую информацию, историю болезни, сопутствующие заболевания, диагностические результаты, стратегии лечения и продольные последующие данные о прогрессировании заболевания и терапии. Стандартизированные оценки включают в себя последовательные лабораторные тесты, сердечные и другие методы визуализации (например, эхокардиография, МРТ сердца, сцинтиграфия) и функциональные оценки статуса. Регулярные оценки качества жизни, как часть стандартной клинической практики, также документированы. Пациенты не будут обязаны заполнять дополнительные анкеты, специфичные для исследования.

Реестр дополнительно интегрирует биобанк -компонент, в котором биологические образцы собираются для анализа биомаркеров. Учитывая текущие ограничения доступной диагностики, такой как недостаточная чувствительность для раннего обнаружения заболеваний и отсутствие надежных маркеров для мониторинга терапии, эти биологические биологибы могут помочь выявить новые прогностические и прогнозирующие биомаркеры.

Ухо позволяет анализировать факторы риска, прогрессирование заболевания и долгосрочные результаты на основе реальных клинических данных. Реестр также служит внутренним инструментом контроля качества, обеспечивая стандартизированный мониторинг сбора данных и лечения. Пациенты остаются под регулярным клиническим наблюдением, с обычными оценками каждые 3-6 месяцев, в зависимости от их стадии заболевания и режима лечения. Эти визиты обычно включают в себя отдых ЭКГ, анализы крови, исследования визуализации и проверки устройств (для пациентов с кардиостимуляторами или дефибрилляторами).

Реестр амилоидоза Essen стремится создать комплексный набор данных, который можно использовать для будущих исследовательских проектов. Подпроекты, адресованные конкретным научным вопросам, будут представлены в качестве отдельных заявок на этику. Исследование последовало за стандартными руководящими принципами клинической помощи, с исследованиями, проводимыми в соответствии со установленными стандартными операционными процедурами (СОП) для лечения амилоидоза.