A 2. fázisú, a DISC-3405 nyílt vizsgálata a Polycythemia Vera (PV) résztvevőknél
2026. július 30. frissítette: Disc Medicine, Inc
A 2. fázis, a biztonság, a tolerálhatóság, a farmakokinetika, a farmakodinamika és a DISC-3405 hatékonyságának nyílt vizsgálata a Polycythemia Vera-ban szenvedő résztvevőknél (PV)
Ez a nyílt, többcentrikus, résztvevőn belüli dózison belüli eszkalációs tanulmány, amely akár 2 dózisszintet is vizsgál a DISC-3405, felméri a Polycythemia VERA (PV) résztvevők biztonságát, tolerálhatóságát, hatékonyságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
60
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
- Mayo Clinic in Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- UCLA Health
-
Newport Beach, California, Egyesült Államok, 92663
- Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic in Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Egyesült Államok, 28204
- Atrium Health - Levine Cancer Center
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Egyesült Államok, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
- University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Befogadási kritériumok:
- 18 éves vagy annál idősebb a tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF) aláírásának idején.
- Megfelel a felülvizsgált 2022 -es Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumainak a PV diagnosztizálására.
- Teljes vérszám -értékek a HCT <45% vagy a HCT <48% első napja előtt, ha a kiindulási állapotot megelőző 2 héten belül flebotomia, 4000/μl - 20 000/μl (inclusive), és a vérlemezkék 100 000/μl - 1 000 000/μl (beleértve).
- Legalább 3 flebotómiát a vizsgálati kezelés előtti 26 hét alatt, vagy legalább 5 flebotómiát a vizsgálati kezelés előtti 52 hét alatt. Legalább 1 flebotómiának a szűrést megelőző 12 héten belül kell lennie.
- A citoreduktív terápiát kapó résztvevőknek legalább 6 hónapig kell eljutniuk, és legalább 2 hónapig stabil PV-terápiás renden kell lenniük a hidroxi-karbamid, az interferon-alfa vagy a ruxolitinib esetében, a vizsgálat során a dózis kiigazításának várható szükségessége nélkül, vagy csökken az adag (az orvosi monitor jóváhagyásával).
- A szűrés előtt 6 hónappal a szűrés előtt le kellett állítaniuk a citoreduktív terápiát.
- Keleti szövetkezeti onkológiai csoport (ECOG) teljesítmény állapota 0 vagy 1, vagy orvosi monitor jóváhagyásával, ECOG 2.
Ha a nők szexuális partnerrel (k) gyermekek potenciállal rendelkeznek, akkor vállalja, hogy a vizsgálat során a következő elfogadható fogamzásgátlási módszerek egyikét és az utolsó vizsgálati gyógyszeradagot követő legalább 120 napig alkalmazza:
- Stabil hormonális fogamzásgátló (≥3 hónap; női partner) egy gát módszerrel együtt (pl. Óvszer vagy membrán [női partner])
- Intrauterin eszköz a helyén legalább 3 hónapig (női partner)
- Sebészi úton steril hiszterektómia, bilaterális oophorectomia vagy bilaterális tubális ligáció (női partner) egy gát módszerrel együtt (pl. Condom [férfi vagy nő] vagy membrán)
- Megerősített sikeres vazektómia gát módszerrel (pl. Condom [férfi vagy nő] vagy membrán) együttesen
Ha a nőstény, akkor akár posztmenopauzális, legalább 12 hónapos természetes, spontán amenorrhoea és szérum tüsző-stimuláló hormonnak, amelynek szűréskor, vagy legalább 6 héttel a műtéti menopauza után (kétoldalú oophorectomy vagy hysterectomia); Vagy elfogadható a nagyon hatékony fogamzásgátlás (az alábbiakban felsorolt) használatához az 1. napon (vagy korábban) legalább 120 napig a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követően:
- Stabil hormonális fogamzásgátló (≥3 hónap) gát módszerrel együtt (pl. Condom [férfi vagy nő] vagy membrán)
- Legalább 3 hónapig a helyén belüli eszköz a helyén
- Tubális ligáció vagy egyszemélyes férfi partner, vazektómiával, gát módszerrel (pl. Órán [férfi vagy nő] vagy membrán)
- Negatív terhességi teszt (gyermekvállalási potenciál nőstények).
- Képes megérteni a tanulmányi célokat, eljárásokat és követelményeket, és írásbeli tájékozott beleegyezést nyújthat.
- Képes megfelelni az összes vizsgálati eljárásnak.
Kizárási kritériumok:
- Klinikailag szignifikáns laboratóriumi rendellenességek a szűréskor.
- Azok a résztvevők, akiknek a HCT szintjén flebotómiát igényelnek, <45%.
- Klinikailag szignifikáns trombózis (pl. Mélyvénás trombózis vagy lép -véna trombózis) a vizsgálatot megelőző 2 hónapon belül.
- Klinikailag szignifikáns aktív vagy krónikus vérzés, amelyet az orvosi monitorral konzultálva értelmesnek tartanak, a kezelés előtti 6 hónapon belül.
- Jelentős vesefunkció, amelyet a becsült glomeruláris szűrési sebesség <30 ml/perc/1,73. M2 az átvilágítási látogatáson, a helyben értékelés szerint.
- Az invazív rosszindulatú daganatok története az elmúlt öt évben, kivéve a lokalizált gyógyított prosztatarákot és a méhnyakrákot, vagy a szponzor által elfogadhatónak tekinthető más rosszindulatú daganatokat.
- A bőr in situ vagy 1. stádiumú, a bőr in situ vagy az 1. stádiumú bazális sejtkarcinómájának, a bőr in situ vagy az 1. stádiumú bazális sejtkarcinómájában, vagy a szűrés során azonosított bőr in situ melanómájában történő
- A szűrést megelőző 7 hónapon belül megkapta a Busulfan, Pipobroman vagy Phosphorus-32-t.
- Fontos műtét a szűrés előtti 8 héten belül, vagy a korábbi műtétek hiányos gyógyulása.
- Történelem vagy ismert allergiás reakció bármely vizsgálati termék segédanyagára vagy anafilaxia előzményeire bármilyen élelmiszer vagy gyógyszer esetében.
- Az alkoholfüggőség vagy a túlzott alkoholfogyasztás története, a vizsgáló által értékeltek szerint.
- Az aktív humán immunhiány vírus (HIV), a hepatitis B vagy C. pozitív hepatitist vagy HIV -eredményt kell megvitatni a vizsgáló és a szponzor között a beiratkozás előtt.
- Más orvosi vagy pszichiátriai állapot vagy laboratóriumi megállapítások, amelyek nem kifejezetten a fent említettek, a nyomozó vagy a szponzor ítéletében elfogadhatatlan kockázatra tenné a résztvevőt, vagy más módon megakadályozná a résztvevőt a vizsgálatban való részvételtől.
- Olyan állapot vagy egyidejű gyógyszer, amely megzavarhatja a klinikai adatok értelmezésének képességét, ideértve egy olyan nagy pszichiátriai állapotot, amely súlyosbodott vagy kórházi ápolást igényelt az elmúlt 6 hónapban.
- Ha nő, terhes vagy szoptat.
- Bármely más klinikai protokollban vagy vizsgálati tanulmányban való részvétel, amely magában foglalja a kísérleti terápia és/vagy terápiás eszközök beadását a szűréstől számított 30 napon belül.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Résztvevőn belüli dózis eszkalációja
Ez egy nyílt, multicentrikus, résztvevőn belüli dózis-eszkalációs tanulmány, amely akár 2 dózisszintet is vizsgál a DISC-3405-nél.
|
A DISC-3405-et szubkután adják be.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezeléssel kapcsolatos mellékhatásokkal rendelkező résztvevők száma a CTCAE által értékelt
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
A kezelés-kiemelt káros eseményekkel rendelkező résztvevők aránya
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
A klinikailag rendellenes életképek előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
A résztvevők aránya az életképes jelek változásaival
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Klinikailag rendellenes fizikai vizsgálat előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
A résztvevők aránya a fizikai vizsgálatok változásaival
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Klinikailag rendellenes elektrokardiogramok előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
A résztvevők aránya az elektrokardiogramok (EKG) változásaival
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
A rendellenes laboratóriumi teszt eredmények előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
A résztvevők aránya a klinikai laboratóriumi eredmények változásaival
|
Legfeljebb 365 nap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A résztvevők aránya, amely eléri a terápiás választ, amelyet úgy határoznak meg, hogy a karbantartási időszakban a flebotómia jogosultságának hiánya van
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
A flebotómiák száma a karbantartási és optimalizálási periódusok során
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
A résztvevők aránya, amely eléri a terápiás választ, amelyet úgy határoznak meg, hogy a flebotómia jogosultságának hiánya, az optimalizálási időszak alatt
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
A vizsgálat során a HCT -értékek aránya <45% <45% -kal rendelkező résztvevők aránya
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
A plazmakoncentráció alatti terület az első dózis utáni időgörbével (AUC)
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Plazmakoncentráció (CMAX) az első dózis után
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Eliminációs felezési idő (T½el) Az első adag után
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Látszólagos clearance (cl/f) az első adag után
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
A maximális koncentráció egyensúlyi állapotban (CMAX_SS) az adagok megismétlése után
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
A dózis előtti vályúkoncentráció (CTrough) az adagok megismétlése után
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Változtassa meg a kiindulási értéket a HCT -hez
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Változtassa meg a szérum hepcidin-25-es alapvonalat
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Változtassa meg a szérum vas alapjától
Időkeret: Legfeljebb 365 nap
|
Legfeljebb 365 nap
|
|
Látszólagos terjesztési térfogat (Vd/F)
Időkeret: Akár 365 nap
|
Akár 365 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. augusztus 12.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2027. február 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2029. február 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. május 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. május 14.
Első közzététel (Tényleges)
2025. május 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. július 31.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. július 30.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DISC-3405-201
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .