Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2, åpen etikettstudie av DISC-3405 hos deltakere med polycythemia vera (PV)

26. mai 2026 oppdatert av: Disc Medicine, Inc

En fase 2, åpen etikettstudie av sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effekt av DISC-3405 hos deltakere med polycythemia vera (PV)

Denne åpne, multisenter, innen deltakerdose-opptrappingsstudien som undersøker opptil 2 dosenivåer av DISC-3405, vil vurdere sikkerhet, tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk og farmakodynamikk av DISC-3405 hos deltakere med polycythemia vera (PV).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85054
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Arizona
        • Hovedetterforsker:
          • Jeanne Palmer, M.D.
        • Ta kontakt med:
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Rekruttering
        • Usc Norris Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Caitlin O'Neill
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Health
        • Hovedetterforsker:
          • Gary Schiller, M.D.
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Newport Beach, California, Forente stater, 92663
        • Rekruttering
        • Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
        • Hovedetterforsker:
          • Caitlin O'Neill
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Candido Rivera, M.D.
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic in Minnesota
        • Hovedetterforsker:
          • Naseema Gangat, M.B.B.S.
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Stephen Oh
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
        • Rekruttering
        • Atrium Health - Levine Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Wofford
        • Underetterforsker:
          • Michael Grunwald
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Lindsay Rein, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Rekruttering
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Wofford
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Aaron Gerds, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • Rekruttering
        • Ohio State University
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer E Vaughn, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University
        • Hovedetterforsker:
          • Joseph Shatzel
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • MD Anderson Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Naveen Pemmaraju, M.D.
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Rekruttering
        • University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Anna Halpern
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. 18 år eller eldre på tidspunktet for å signere det informerte samtykkeskjemaet (ICF).
  2. Møt Revised 2022 World Health Organization (WHO) kriterier for diagnosen PV.
  3. Komplette blodtellingsverdier før dag 1 av HCT <45% eller HCT <48% hvis fulgt av en flebotomi innen 2 uker før baseline, hvite blodceller 4000/μL til 20 000/μL (inklusive), og blodplater 100 000/μL til 1 000 000/μL (inklusive).
  4. Minst 3 flebotomier i 26 uker før studiebehandling eller minst 5 flebotomier i 52 uker før studiebehandling. Minst 1 flebotomi må være innen 12 ukene før screening.
  5. Deltakere som mottar cytoreduktiv terapi, må ha tatt i minst 6 måneder og være på et stabilt PV-terapiregime i minst 2 måneder for hydroxyurea, interferon-alfa eller ruxolitinib uten forventet behov for dosejusteringer under studien, eller har redusert dose (med medisinsk monitor godkjenning).
  6. Deltakere behandlet med flebotomi alene må ha stoppet cytoreduktiv terapi 6 måneder før screening.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status 0 eller 1, eller med medisinsk monitorgodkjenning, ECOG 2.

  8. Hvis mannlig med kvinnelig seksuell partner (er) med fertilpotensial, samtykker i å bruke en av følgende akseptable prevensjonsmetoder under studien og i minst 120 dager etter den siste studiedosen:

    1. Stabil hormonelt prevensjonsmiddel (≥3 måneder; kvinnelig partner) i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom eller mellomgulv [kvinnelig partner])
    2. Intrauterine enhet på plass i minst 3 måneder (kvinnelig partner)
    3. Kirurgisk steril hysterektomi, bilateral oophorektomi eller bilateral tubal ligering (kvinnelig partner) i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom [hann eller kvinne] eller mellomgulv)
    4. Bekreftet vellykket vasektomi i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom [hann eller kvinne] eller mellomgulv)

  9. Hvis hunn, er enten postmenopausal, definert som minst 12 måneders naturlig, spontan amenoré og serum follikkelstimulerende hormon> 40 miu/ml ved screening, eller minst 6 uker etter kirurgisk overgangsalder (bilateral oophorectomy eller hysterektomi); Eller behagelig å bruke svært effektiv prevensjon (listet nedenfor) på dag 1 (eller tidligere) i minst 120 dager etter den siste dosen av studiemedisinen:

    1. Stabil hormonelt prevensjonsmiddel (≥3 måneder) i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom [hann eller kvinne] eller mellomgulv)
    2. Intrauterin enhet på plass i minst 3 måneder
    3. Tubal ligation eller enkelt mannlig partner med vasektomi i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom [hann eller kvinne] eller mellomgulv)
  10. Negativ graviditetstest (kvinner av fertilpotensial).
  11. I stand til å forstå studien mål, prosedyrer og krav, og gi skriftlig informert samtykke.
  12. I stand til å overholde alle studieprosedyrer.

Eksklusjonskriterier:

  1. Klinisk signifikante laboratorieavvik ved screening.
  2. Deltakere som trenger flebotomi på HCT -nivåer <45%.
  3. Klinisk signifikant trombose (f.eks. Dyp venetrombose eller splenisk venetrombose) innen 2 måneder før studiebehandlingen.
  4. Klinisk signifikant aktiv eller kronisk blødning, ansett som meningsfull i samråd med den medisinske skjermen, innen 6 måneder før studiebehandlingen.
  5. Betydelig nyredysfunksjon, bevist av estimert glomerulær filtreringshastighet på <30 ml/min/1,73 M2 ved visningsbesøket, som vurdert lokalt.
  6. Historie med invasive maligniteter i løpet av de siste 5 årene, bortsett fra lokalisert kurert prostatakreft og livmorhalskreft, eller andre maligniteter som er akseptabel av sponsoren.
  7. Deltakere med in situ eller trinn 1 plateepitelkarsinom i huden, in situ eller trinn 1 basalcellekarsinom i huden, eller in situ melanom i huden identifisert under screening med mindre kreften er tilstrekkelig behandlet før studieinngang.
  8. Mottatt Busulfan, Pipobroman eller fosfor-32 innen 7 måneder før screening.
  9. Større operasjoner innen 8 uker før screening eller ufullstendig utvinning fra tidligere operasjoner.
  10. En historie eller kjent allergisk reaksjon på ethvert undersøkelsesprodukt excipients eller historie med anafylaksi til enhver mat eller medikament.
  11. Historie med alkoholavhengighet eller overdreven alkoholforbruk, som vurdert av etterforskeren.
  12. Aktivt humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller C. Et positivt hepatitt eller HIV -resultat bør diskuteres mellom etterforskeren og sponsoren før påmelding.
  13. Andre medisinske eller psykiatriske tilstand eller laboratoriefunn som ikke er spesifikt bemerket ovenfor at etterforskeren eller sponsorens dom vil sette deltakeren på uakseptabel risiko eller på annen måte utelukke deltakeren fra å delta i studien.
  14. Tilstand eller samtidig medisiner som vil forvirre evnen til å tolke kliniske data, inkludert en viktig psykiatrisk tilstand som har hatt en forverring eller påkrevd sykehusinnleggelse de siste 6 månedene.
  15. Hvis kvinnelig, gravid eller amming.
  16. Deltakelse i all annen klinisk protokoll eller undersøkelsesstudie som involverer administrering av eksperimentell terapi og/eller terapeutiske enheter innen 30 dager etter screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dose dose opptrapping innen deltaker
Dette er en åpen, multisenter, dose-opptrappingsstudie innen deltakere som undersøker opptil 2 dosenivåer av DISC-3405.
Legemiddel: DISC-3405
DISC-3405 administreres subkutant.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE
Tidsramme: Opptil 365 dager
Andel deltakere med bivirkninger av behandling
Opptil 365 dager
Forekomst av klinisk unormale vitale tegn
Tidsramme: Opptil 365 dager
Andel deltakere med endringer i vitale tegn
Opptil 365 dager
Forekomst av klinisk unormal fysisk undersøkelse
Tidsramme: Opptil 365 dager
Andel deltakere med endringer i fysiske undersøkelser
Opptil 365 dager
Forekomst av klinisk unormale elektrokardiogrammer
Tidsramme: Opptil 365 dager
Andel deltakere med endringer i elektrokardiogrammer (EKG)
Opptil 365 dager
Forekomst av unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: Opptil 365 dager
Andel deltakere med endringer i kliniske laboratorieresultater
Opptil 365 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel deltakere som oppnår terapeutisk respons, definert som fravær av phlebotomy kvalifisering, i løpet av vedlikeholdsperioden
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Antall flebotomier i vedlikeholds- og optimaliseringsperioder
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Andel deltakere som oppnår terapeutisk respons, definert som fravær av phlebotomy kvalifisering, i løpet av optimaliseringsperioden
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Andel deltakere med HCT -verdier <45% gjennom hele studien
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Område under plasmakonsentrasjonen kontra tidskurve (AUC) etter den første dosen
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Peak plasmakonsentrasjon (CMAX) etter den første dosen
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Eliminasjonshalveringstid (T½el) etter den første dosen
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Tilsynelatende klaring (cl/f) etter den første dosen
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Maksimal konsentrasjon i stabil tilstand (cmax_ss) etter å ha gjentatt doser
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Pre-dose trau-konsentrasjon (CTrough) etter å ha gjentatt doser
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Endring fra baseline for HCT
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Endring fra baseline for serum hepcidin-25
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Endring fra baseline for serumjern
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager
Tilsynelatende distribusjonsvolum (Vd/F)
Tidsramme: Opptil 365 dager
Opptil 365 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. august 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mai 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. mai 2025

Først lagt ut (Faktiske)

22. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

28. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2026

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DISC-3405-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Polycytemi Vera (PV)

Kliniske studier på DISC-3405

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Korea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere