Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2, DISC-3405: ​​n avoimen tutkimuksen tutkiminen osallistujilla, joilla on monisyyttia vera (PV)

tiistai 26. toukokuuta 2026 päivittänyt: Disc Medicine, Inc

Vaiheen 2, avoin tutkimus turvallisuudesta, siedettävyydestä, farmakokinetiikasta, farmakodynamiikasta ja DISC-3405: ​​n tehokkuudesta osallistujilla, joilla on Polycythemia Vera (PV)

Tämä avoin, monikeskus, osallistujien sisäinen annoksen eskalaatiotutkimus, jossa tutkitaan jopa 2 DISC-3405: ​​n annostasoa, arvioi DISC-3405: ​​n turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa, joilla on polykytemiavera (PV).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85054
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic in Arizona
        • Päätutkija:
          • Jeanne Palmer, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90033
        • Rekrytointi
        • Usc Norris Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Caitlin O'Neill
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • UCLA Health
        • Päätutkija:
          • Gary Schiller, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92663
        • Rekrytointi
        • Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
        • Päätutkija:
          • Caitlin O'Neill
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic in Florida
        • Päätutkija:
          • Candido Rivera, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic in Minnesota
        • Päätutkija:
          • Naseema Gangat, M.B.B.S.
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Stephen Oh
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Rekrytointi
        • Atrium Health - Levine Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Anne Wofford
        • Alatutkija:
          • Michael Grunwald
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Rekrytointi
        • Duke University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Lindsay Rein, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Rekrytointi
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Päätutkija:
          • Anne Wofford
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
        • Päätutkija:
          • Aaron Gerds, MD
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • Rekrytointi
        • Ohio State University
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jennifer E Vaughn, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University
        • Päätutkija:
          • Joseph Shatzel
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • MD Anderson Cancer Center
        • Päätutkija:
          • Naveen Pemmaraju, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Rekrytointi
        • University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • Päätutkija:
          • Anna Halpern
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 18 -vuotias tai vanhempi tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoittamishetkellä.
  2. Tapaa tarkistetut vuoden 2022 Maailman terveysjärjestön (WHO) kriteerit PV: n diagnoosille.
  3. Täydelliset veren määrän arvot ennen päivää 1 HCT: stä <45% tai HCT <48%, jos sitä seuraa flebotomia 2 viikon kuluessa ennen lähtöviivaa, valkosolujen 4000/μl - 20 000/μl (mukaan lukien) ja verihiutaleet 100 000/μl - 1 000 000/μl (mukaan lukien).
  4. Ainakin 3 flebotomiaa 26 viikossa ennen tutkimuksen hoitoa tai vähintään 5 flebotomia 52 viikossa ennen tutkimusta. Ainakin yhden flebotomian on oltava 12 viikon kuluessa ennen seulontaa.
  5. Sytoreduktiivista terapiaa saaneiden osallistujien on pitänyt ottaa vähintään 6 kuukautta ja olla vakaa PV-terapiaohjelmassa vähintään 2 kuukautta hydroksiurealle, interferoni-alfalle tai ruxolitinibille ilman, että annosmuutosten tarve tutkimuksen aikana tai vähentävät annosta (lääketieteellisen seurannan hyväksymisellä).
  6. Pelkästään flebotomialla hoidetut osallistujien on täytynyt pysäyttää sytoreduktiivinen terapia 6 kuukautta ennen seulontaa.
  7. Itäinen osuuskunnan onkologiaryhmä (ECOG) Suorituskykytila ​​0 tai 1 tai lääketieteellisen näytön hyväksynnän avulla, ECOG 2.

  8. Jos miehet, joilla on naispuolisia seksuaalikumppania (t) lastenpotentiaalia

    1. Stabiili hormonaalinen ehkäisy (≥3 kuukautta; naaraskumppani) yhteydessä estehameneeseen (esim. Kondomi tai kalvo [naispuolinen kumppani])
    2. Kohdunsisäinen laite paikallaan vähintään 3 kuukautta (naispuolinen kumppani)
    3. Kirurgisesti steriili hysterektomia, kahdenvälinen oophorektomia tai kahdenvälinen putken ligaatio (naaraspartneri) yhteydessä esterimenetelmään (esim. Kondomi [uros tai naaras] tai kalvo)
    4. Vahvistettu onnistunut vasektoomia yhdessä estemenetelmän kanssa (esim. Kondomi [uros tai naaras] tai kalvo)

  9. Jos nainen, niin joko postmenopausaalinen, määritetään vähintään 12 kuukauden luonnollisiksi, spontaaniksi amenorreaksi ja seerumin follikkelia stimuloivaksi hormoni> 40 mIU/ml seulonnassa tai vähintään 6 viikkoa kirurgisen vaihdevuosien jälkeen (kahdenvälinen oophorektomia tai hysterektomia); Tai sopivan erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttöä (lueteltu alla) päivänä 1 (tai aikaisemmin) vähintään 120 päivän ajan viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen:

    1. Stabiili hormonaalinen ehkäisy (≥3 kuukautta) yhteydessä estehameneeseen (esim. Kondomi [uros tai naaras] tai kalvo)
    2. Kohdunsisäinen laite paikallaan vähintään 3 kuukautta
    3. MUKKUPAIKKAA TAI YKSI URA -JÄRJESTELMÄ VASECTOMY: n kanssa estemenetelmän kanssa (esim. Kondomi [uros tai naaras] tai kalvo)
  10. Negatiivinen raskaustesti (lastenpotentiaalin naaraat).
  11. Ymmärtää tutkimuksen tavoitteet, menettelyt ja vaatimukset ja antaa kirjallinen tietoinen suostumus.
  12. Pystyy noudattamaan kaikkia opintomenetelmiä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävät laboratorion poikkeavuudet seulonnassa.
  2. Osallistujat, jotka vaativat flebotomia HCT -tasoilla <45%.
  3. Kliinisesti merkitsevä tromboosi (esim. Syvän laskimotromboosi tai pernasuonen tromboosi) 2 kuukauden kuluessa ennen hoitoa.
  4. Kliinisesti merkitsevä aktiivinen tai krooninen verenvuoto, jota pidetään tarkoituksenmukaisena lääketieteellisen näytön kanssa kuuden kuukauden kuluessa ennen tutkimusta.
  5. Merkittävä munuaisten toimintahäiriö, jonka ilmenee arvioitu glomerulaarisen suodatusnopeus <30 ml/min/1,73 M2 seulontavierailulla, kuten arvioidaan paikallisesti.
  6. Invasiivisten pahanlaatuisten kasvainten historia viimeisen viiden vuoden aikana, paitsi paikallinen parantunut eturauhassyöpä ja kohdunkaulan syöpä tai muut sponsorin hyväksymät pahanlaatuiset pahanlaatuisuudet.
  7. Osallistujat, joilla on in situ tai vaiheen 1 okasolusolukarsinooma ihon, in situ tai vaiheen 1 ihon perussolukarsinooma tai seulonnan aikana tunnistetun ihon in situ -melanooma, ellei syöpää hoideta riittävästi ennen tutkimuksen aloittamista.
  8. Vastaanotettu Busulfan, pipobroman tai fosfori-32 7 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
  9. Suuri leikkaus 8 viikon kuluessa ennen seulontaa tai puutteellista toipumista edellisestä leikkauksesta.
  10. Historia tai tunnettu allerginen reaktio mihin tahansa tutkittavaan tuotteen apuaineisiin tai anafylaksian historiaan mihin tahansa ruokaan tai lääkkeeseen.
  11. Alkoholiriippuvuuden tai liiallisen alkoholin kulutuksen historia tutkijan arvioimana.
  12. Ihmisen aktiivisen immuunikatoviruksen (HIV), hepatiitti B tai C. Tutkijan ja sponsorin välillä on keskusteltava positiivisesta hepatiitti tai HIV -tulos ennen ilmoittautumista.
  13. Muut lääketieteelliset tai psykiatriset tilat tai laboratoriohakuutukset, joita ei ole nimenomaisesti havaittu, että tutkijan tai sponsorin tuomiossa asettaisi osallistujalle hyväksyttävälle riskille tai muuten estää osallistujaa osallistumasta tutkimukseen.
  14. Kunto tai samanaikainen lääkitys, joka sekoittaisi kyvyn tulkita kliinisiä tietoja, mukaan lukien merkittävä psykiatrinen tila, jolla on paheneminen tai vaadittu sairaalahoitoa viimeisen kuuden kuukauden aikana.
  15. Jos nainen, raskaana tai imetys.
  16. Osallistuminen mihin tahansa muuhun kliiniseen protokollaan tai tutkintatutkimukseen, joka sisältää kokeellisen hoidon ja/tai terapeuttisten laitteiden antamisen 30 päivän kuluessa seulonnasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Osallistujien sisäinen annoksen lisääntyminen
Tämä on avoin, monikeskus, osallistujien sisäinen annoksen eskalaatiotutkimus, jossa tutkitaan enintään 2 annostasoa DISC-3405.
Lääke: DISC-3405
DISC-3405 annetaan ihonalaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CTCAE: n arvioimien osallistujien lukumäärä, jolla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Osallistujien osuus hoidosta esiintyviä haittavaikutuksia
Jopa 365 päivää
Kliinisesti epänormaalien elintärkeiden merkintöjen esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Osallistujien osuus, joilla on muutoksia elintärkeissä merkkeissä
Jopa 365 päivää
Kliinisesti epänormaalin fyysisen tutkimuksen esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Osallistujien osuus fyysisten tutkimusten muutoksista
Jopa 365 päivää
Kliinisesti epänormaalien elektrokardiogrammien esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Osallistujien osuus, joilla on muutoksia elektrokardiogrammeissa (EKG)
Jopa 365 päivää
Epänormaalien laboratoriotestitulosten esiintyvyys
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Osallistujien osuus, joilla on muutoksia kliinisissä laboratoriotuloksissa
Jopa 365 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Terapeuttisen vasteen saavuttavien osallistujien osuus, joka on määritelty flebotomian kelpoisuuden puuttumiseksi, ylläpitojakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Phlebotomioiden lukumäärä huolto- ja optimointikauden aikana
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Terapeuttisen vasteen saavuttavien osallistujien osuus, joka on määritelty flebotomian kelpoisuuden puuttumiseksi, optimointikauden aikana
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Osallistujien osuus, joiden HCT -arvot ovat <45% koko tutkimuksen ajan
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Plasmakonsentraation alla oleva alue verrattuna aikakäyrään (AUC) ensimmäisen annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Ensimmäisen annoksen jälkeen huippuplasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Elimination Half-Life (t½el) ensimmäisen annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Ilmeinen puhdistuma (CL/F) ensimmäisen annoksen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Suurin pitoisuus vakaan tilan (cmax_ss) toistumisen jälkeen annosten jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Annoksen esikunnan pitoisuus (Ctrough) annosten toistamisen jälkeen
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Vaihda HCT: n lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Vaihda seerumin Hepcidin-25: n lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Vaihda seerumiraudan lähtötasosta
Aikaikkuna: Jopa 365 päivää
Jopa 365 päivää
Näennäinen jakautumistilavuus (Vd/F)
Aikaikkuna: Enintään 365 päivää
Enintään 365 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Disc Medicine, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 12. elokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. helmikuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. helmikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 7. toukokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 14. toukokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 22. toukokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 28. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DISC-3405-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Polycythemia Vera (PV)

Kliiniset tutkimukset DISC-3405

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tanzania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa