Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 2, open-label-undersøgelse af DISC-3405 hos deltagere med polycythemia vera (PV)

30. juli 2026 opdateret af: Disc Medicine, Inc

En fase 2, open-label-undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af DISC-3405 hos deltagere med polycythemia vera (PV)

Denne open-label, multicenter, inden for deltagerens eskaleringsundersøgelse af dosis, der undersøger op til 2 dosisniveauer af DISC-3405, vil vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​DISC-3405 i deltagere med polycythemia vera (PV).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85054
        • Mayo Clinic in Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Health
      • Newport Beach, California, Forenede Stater, 92663
        • Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic in Florida
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic in Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Atrium Health - Levine Cancer Center
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF).
  2. Mød reviderede 2022 Verdenssundhedsorganisation (WHO) kriterier for diagnose af PV.
  3. Komplette blodtællingsværdier før dag 1 af HCT <45% eller HCT <48%, hvis de efterfulgt af en phlebotomi inden for 2 uger før basislinjen, hvide blodlegemer 4000/μL til 20.000/μl (inkluderende) og blodplader 100.000/μl til 1.000.000/μl (inklusive).
  4. Mindst 3 phlebotomies i 26 uger før undersøgelsesbehandling eller mindst 5 phlebotomies i 52 uger før undersøgelsesbehandling. Mindst 1 phlebotomy skal være inden for de 12 uger før screening.
  5. Deltagere, der modtager cytoreduktiv terapi, skal have taget i mindst 6 måneder og være på en stabil PV-terapi-regime i mindst 2 måneder til hydroxyurea, interferon-alfa eller ruxolitinib uden et forventet behov for dosisjusteringer under undersøgelsen eller har faldende dosis (med medicinsk overvågningsgodkendelse).
  6. Deltagere, der blev behandlet med phlebotomy alene, må have stoppet cytoreduktiv terapi 6 måneder før screening.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status 0 eller 1, eller med godkendelse af medicinsk monitor, ECOG 2.

  8. Hvis mand med kvindelig seksuel partner (er) af det fødedygtige potentiale, accepterer det at bruge en af ​​følgende acceptable præventionsmetoder under undersøgelsen og i mindst 120 dage efter den sidste studiedosis:

    1. Stabil hormonel prævention (≥3 måneder; kvindelig partner) i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom eller membran [kvindelig partner])
    2. Intrauterin enhed på plads i mindst 3 måneder (kvindelig partner)
    3. Kirurgisk steril hysterektomi, bilateral oophorektomi eller bilateral tubal ligation (kvindelig partner) i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom [mandlig eller kvindelig] eller membran)
    4. Bekræftet vellykket vasektomi i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom [mandlig eller kvindelig] eller membran)

  9. Hvis kvindelige, enten enten postmenopausal, definerede som mindst 12 måneders naturlige, spontane amenoré- og serumfollikelstimulerende hormon> 40 miu/ml ved screening eller mindst 6 uger efter kirurgisk overgangsalder (bilateral oophorektomi eller hysterektomi); Eller behagelig at bruge meget effektiv prævention (anført nedenfor) på dag 1 (eller tidligere) i mindst 120 dage efter den sidste dosis af studiemedicin:

    1. Stabil hormonel prævention (≥3 måneder) i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom [mandlig eller kvindelig] eller membran)
    2. Intrauterin enhed på plads i mindst 3 måneder
    3. Tubal ligering eller enlig mandlig partner med vasektomi i forbindelse med en barriere -metode (f.eks. Kondom [mandlig eller kvindelig] eller membran)
  10. Negativ graviditetstest (hunner af fødedygtige potentiale).
  11. I stand til at forstå undersøgelsesmålene, procedurerne og kravene og give skriftligt informeret samtykke.
  12. I stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikante laboratorie abnormiteter ved screening.
  2. Deltagere, der har brug for phlebotomy ved HCT -niveauer <45%.
  3. Klinisk signifikant trombose (f.eks. Dyb venetrombose eller miltvene -trombose) inden for 2 måneder før undersøgelsesbehandlingen.
  4. Klinisk signifikant aktiv eller kronisk blødning, der betragtes som meningsfuld i samråd med den medicinske monitor, inden for 6 måneder før undersøgelsesbehandlingen.
  5. Betydelig nyredysfunktion, beviset ved estimeret glomerulær filtreringshastighed på <30 ml/min/1,73 M2 ved screeningsbesøget, som vurderet lokalt.
  6. Historie om invasive maligniteter inden for de sidste 5 år, undtagen lokaliseret hærdede prostatacancer og livmoderhalskræft, eller andre maligniteter, der anses for acceptabelt af sponsoren.
  7. Deltagere med in situ eller fase 1 pladecellecarcinom i huden, in situ eller trin 1 basalcellekarcinom i huden eller in situ melanom i huden, der er identificeret under screening, medmindre kræft behandles tilstrækkeligt før studieindgang.
  8. Modtaget busulfan, pipobroman eller fosfor-32 inden for 7 måneder før screening.
  9. Større kirurgi inden for 8 uger før screening eller ufuldstændig bedring fra enhver tidligere operation.
  10. En historie eller kendt allergisk reaktion på eventuelle efterforskningsproduktekipienter eller historie af anafylaksi til ethvert mad eller stof.
  11. Historie om alkoholafhængighed eller overdreven alkoholforbrug, som vurderet af efterforskeren.
  12. Aktiv human immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller C. Et positivt hepatitis- eller HIV -resultat skal diskuteres mellem efterforskeren og sponsoren inden tilmelding.
  13. Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratoriefinding, der ikke specifikt er bemærket ovenfor, ville under efterforskerens eller sponsorens dom sætte deltageren på uacceptabel risiko eller på anden måde udelukke deltageren i at deltage i undersøgelsen.
  14. Tilstand eller samtidig medicin, der ville forvirre evnen til at fortolke kliniske data, herunder en større psykiatrisk tilstand, der har haft en forværring eller krævet indlæggelse i de sidste 6 måneder.
  15. Hvis hun er kvinder, gravid eller amning.
  16. Deltagelse i enhver anden klinisk protokol eller undersøgelsesundersøgelse, der involverer administration af eksperimentel terapi og/eller terapeutiske anordninger inden for 30 dage efter screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inden for deltagerdosis-eskalering
Dette er en open-label, multicenter, inden for deltagende dosis-eskaleringsundersøgelse, der undersøger op til 2 dosisniveauer af DISC-3405.
Medicin: DISC-3405
DISC-3405 administreres subkutant.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger som vurderet af CTCAE
Tidsramme: Op til 365 dage
Andel af deltagere med bivirkninger af behandlingsfremstilling
Op til 365 dage
Forekomst af klinisk unormale vitale tegn
Tidsramme: Op til 365 dage
Andel af deltagere med ændringer i vitale tegn
Op til 365 dage
Forekomst af klinisk unormal fysisk undersøgelse
Tidsramme: Op til 365 dage
Andel af deltagere med ændringer i fysiske undersøgelser
Op til 365 dage
Forekomst af klinisk unormale elektrokardiogrammer
Tidsramme: Op til 365 dage
Andel af deltagere med ændringer i elektrokardiogrammer (EKG'er)
Op til 365 dage
Forekomst af unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: Op til 365 dage
Andel af deltagere med ændringer i kliniske laboratorieresultater
Op til 365 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af deltagerne, der opnår terapeutisk respons, defineret som fravær af phlebotomy -støtteberettigelse i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Antal phlebotomies i vedligeholdelses- og optimeringsperioderne
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Andel af deltagere, der opnår terapeutisk respons, defineret som fravær af phlebotomy -støtteberettigelse, i optimeringsperioden
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Andel af deltagere med HCT -værdier <45% i hele undersøgelsen
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Område under plasmakoncentrationen versus tidskurve (AUC) efter den første dosis
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Peak Plasma Concentration (CMAX) efter den første dosis
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Elimination Half-Life (T½el) efter den første dosis
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Tilsyneladende godkendelse (CL/F) efter den første dosis
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Maksimal koncentration ved stabil tilstand (CMAX_SS) efter gentagelse af doser
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Pre-dosis trugkoncentration (CTROUGH) efter gentagelse af doser
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Skift fra baseline for HCT
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Skift fra baseline for serum hepcidin-25
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Skift fra baseline for serumjern
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage
Tilsyneladende distributionsvolumen (Vd/F)
Tidsramme: Op til 365 dage
Op til 365 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. maj 2025

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

31. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2026

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DISC-3405-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner