Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Une phase 2, étude ouverte du DISC-3405 chez les participants atteints de polycythémie Vera (PV)

26 mai 2026 mis à jour par: Disc Medicine, Inc

Une phase 2, une étude ouverte de la sécurité, de la tolérabilité, de la pharmacocinétique, de la pharmacodynamique et de l'efficacité du DISC-3405 chez les participants atteints de polycythémie (PV)

Cette étude d'escalade à dose à participation ouverte, multicentrique et intra-participants examinant jusqu'à 2 niveaux de dose de DISC-3405 évaluera la sécurité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du DISC-3405 chez les participants atteints de polycythémie vera (PV).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85054
        • Recrutement
        • Mayo Clinic in Arizona
        • Chercheur principal:
          • Jeanne Palmer, M.D.
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90033
        • Recrutement
        • Usc Norris Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Caitlin O'Neill
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • Recrutement
        • UCLA Health
        • Chercheur principal:
          • Gary Schiller, M.D.
        • Contact:
        • Contact:
      • Newport Beach, California, États-Unis, 92663
        • Recrutement
        • Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
        • Chercheur principal:
          • Caitlin O'Neill
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32224
        • Recrutement
        • Mayo Clinic in Florida
        • Chercheur principal:
          • Candido Rivera, M.D.
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic in Minnesota
        • Chercheur principal:
          • Naseema Gangat, M.B.B.S.
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Recrutement
        • Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Stephen Oh
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Recrutement
        • Atrium Health - Levine Cancer Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Anne Wofford
        • Sous-enquêteur:
          • Michael Grunwald
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
        • Recrutement
        • Duke University
        • Contact:
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Lindsay Rein, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Recrutement
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Anne Wofford
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Chercheur principal:
          • Aaron Gerds, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • Recrutement
        • Ohio State University
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jennifer E Vaughn, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Chercheur principal:
          • Joseph Shatzel
        • Contact:
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • MD Anderson Cancer Center
        • Chercheur principal:
          • Naveen Pemmaraju, M.D.
        • Contact:
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Recrutement
        • University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • Chercheur principal:
          • Anna Halpern
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  1. Âgé de 18 ans ou plus au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).
  2. Rencontrez les critères révisés de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) révisés pour le diagnostic du PV.
  3. Compléter les valeurs de l'intrigue sanguine avant le jour 1 de HCT <45% ou HCT <48% si elle est suivie d'une phlébotomie dans les 2 semaines précédant la ligne de base, les globules blancs de 4000 / μl à 20 000 / μl (inclus) et les plaquettes de 100 000 / μl à 1 000 000 / μl (inclusif).
  4. Au moins 3 phlébotomies en 26 semaines avant le traitement de l'étude ou au moins 5 phlébotomies en 52 semaines avant le traitement de l'étude. Au moins 1 phlébotomie doit être dans les 12 semaines précédant le dépistage.
  5. Les participants recevant une thérapie cytoréductive doivent avoir pris depuis au moins 6 mois et être sous un régime de thérapie photovoltaïque stable depuis au moins 2 mois pour l'hydroxyurée, l'interféron-alpha ou le ruxolitinib sans aucun besoin prévu d'ajustements de dose au cours de l'étude, ou de réduire la dose (avec l'approbation du moniteur médical).
  6. Les participants traités par phlébotomie seul ont dû arrêter la thérapie cytoréductive 6 mois avant le dépistage.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Statut de performance 0 ou 1, ou avec l'approbation du moniteur médical, ECOG 2.

  8. Si un homme avec des partenaires sexuels féminins de potentiel de procréation, accepte d'utiliser l'une des méthodes de contraception acceptables suivantes au cours de l'étude et pendant au moins 120 jours après la dernière dose de médicament à l'étude:

    1. Contraceptif hormonal stable (≥ 3 mois; partenaire féminin) en conjonction avec une méthode de barrière (par exemple, préservatif ou diaphragme [partenaire féminine])
    2. Dispositif intra-utérine en place pendant au moins 3 mois (partenaire féminine)
    3. Hystérectomie chirurgicalement stérile, Oriectomie bilatérale ou ligature tubale bilatérale (partenaire féminine) en conjonction avec une méthode de barrière (par exemple, préservatif [mâle ou femme] ou diaphragme)
    4. Vasectomie réussie confirmée en conjonction avec une méthode de barrière (par exemple, préservatif [mâle ou femelle] ou diaphragme)

  9. S'il est femelle, alors post-ménopause, définie comme au moins 12 mois d'aménorrhée naturelle et spontanée et d'hormones stimulant les follicules sériques> 40 MIU / ml au dépistage, ou au moins 6 semaines après la ménopause chirurgicale (oophorectomie bilatérale ou hystérectomie); Ou agréable à l'utilisation d'une contraception très efficace (énumérée ci-dessous) le jour 1 (ou plus tôt) pendant au moins 120 jours après la dernière dose de médicament à l'étude:

    1. Contraceptif hormonal stable (≥3 mois) en conjonction avec une méthode de barrière (par exemple, préservatif [mâle ou femelle] ou diaphragme)
    2. Dispositif intra-utérine en place pendant au moins 3 mois
    3. Ligation tubaire ou partenaire masculin unique avec une vasectomie en conjonction avec une méthode de barrière (par exemple, préservatif [mâle ou femme] ou diaphragme)
  10. Test de grossesse négatif (femmes de potentiel de procréation).
  11. Capable de comprendre les objectifs, les procédures et les exigences de l'étude et de donner un consentement éclairé écrit.
  12. Capable de se conformer à toutes les procédures d'étude.

Critères d'exclusion:

  1. Anomalies de laboratoire cliniquement significatives lors du dépistage.
  2. Les participants qui ont besoin de phlébotomie aux niveaux HCT <45%.
  3. Thrombose cliniquement significative (par exemple, thrombose veineuse profonde ou thrombose veineuse splénique) dans les 2 mois précédant le traitement de l'étude.
  4. Des saignements actifs ou chroniques cliniquement significatifs, considérés comme significatifs en consultation avec le moniteur médical, dans les 6 mois précédant le traitement de l'étude.
  5. Dysfonctionnement rénal significatif, comme en témoigne le taux de filtration glomérulaire estimé <30 ml / min / 1,73 M2 à la visite de dépistage, comme évalué localement.
  6. Histoire des tumeurs malignes envahissantes au cours des 5 dernières années, à l'exception du cancer de la prostate et du cancer du col utérin localisés, ou d'autres tumeurs malignes jugées acceptables par le sponsor.
  7. Les participants atteints de carcinome épidermoïde in situ ou de stade 1 de la peau, carcinome basal de stade 1 in situ ou de stade 1 de la peau, ou le mélanome in situ de la peau identifiée pendant le dépistage à moins que le cancer ne soit correctement traité avant l'entrée de l'étude.
  8. A reçu du busulfan, du pipobroman ou du phosphore-32 dans les 7 mois précédant le dépistage.
  9. Chirurgie majeure dans les 8 semaines avant le dépistage ou la récupération incomplète de toute intervention chirurgicale antérieure.
  10. Une histoire ou une réaction allergique connue à tout excipie de produit d'enquête ou des antécédents d'anaphylaxie à tout aliment ou médicament.
  11. Antécédents de dépendance à l'alcool ou de consommation excessive d'alcool, telle qu'évaluée par l'enquêteur.
  12. Le virus actif de l'immunodéficience humaine (VIH), l'hépatite B ou C. Une hépatite positive ou un résultat VIH doit être discuté entre l'investigateur et le sponsor avant l'inscription.
  13. Une autre condition médicale ou psychiatrique ou constatation en laboratoire n'est pas spécifiquement notée ci-dessus que, dans le jugement de l'enquêteur ou du sponsor, mettrait le participant à risque inacceptable ou empêcherait autrement le participant de participer à l'étude.
  14. État ou médicament concomitant qui confondre la capacité d'interpréter les données cliniques, y compris une maladie psychiatrique majeure qui a eu une exacerbation ou une hospitalisation nécessitant des 6 derniers mois.
  15. Si femme, enceinte ou allaitée.
  16. Participation à tout autre protocole clinique ou étude d'enquête qui implique l'administration de la thérapie expérimentale et / ou des dispositifs thérapeutiques dans les 30 jours suivant le dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Escalade de dose intra-participante
Il s'agit d'une étude d'escalade à dose à participation à l'ouverture, multicentrique, examinant jusqu'à 2 niveaux de dose de DISC-3405.
Médicament: DISC-3405
DISC-3405 est administré par voie sous-cutanée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE
Délai: Jusqu'à 365 jours
Proportion de participants avec des événements indésirables émergents au traitement
Jusqu'à 365 jours
Incidence des signes vitaux cliniquement anormaux
Délai: Jusqu'à 365 jours
Proportion de participants ayant des changements dans les signes vitaux
Jusqu'à 365 jours
Incidence de l'examen physique cliniquement anormal
Délai: Jusqu'à 365 jours
Proportion de participants ayant des changements d'examen physiques
Jusqu'à 365 jours
Incidence des électrocardiogrammes cliniquement anormaux
Délai: Jusqu'à 365 jours
Proportion de participants ayant des changements dans les électrocardiogrammes (ECG)
Jusqu'à 365 jours
Incidence des résultats anormaux des tests de laboratoire
Délai: Jusqu'à 365 jours
Proportion de participants ayant des changements dans les résultats de laboratoire clinique
Jusqu'à 365 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de participants atteignant une réponse thérapeutique, définie comme l'absence d'admissibilité à la phlébotomie, pendant la période de maintenance
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Nombre de phlébotomies pendant les périodes de maintenance et d'optimisation
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Proportion de participants atteignant une réponse thérapeutique, définie comme l'absence d'admissibilité à la phlébotomie, pendant la période d'optimisation
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Proportion de participants ayant des valeurs HCT <45% tout au long de l'étude
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Zone sous la concentration plasmatique en fonction de la courbe temporelle (ASC) après la première dose
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Concentration plasmatique maximale (CMAX) après la première dose
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Élimination de la demi-vie (t½el) après la première dose
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Addition apparente (CL / F) après la première dose
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Concentration maximale à l'état d'équilibre (CMAX_SS) après avoir répété les doses
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Concentration pré-dose du creux (ctrough) après avoir répété les doses
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Changement de la ligne de base pour HCT
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Changement de la ligne de base pour la Hepcidin-25 en sérum
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Changement de la ligne de base pour le fer sérique
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours
Volume apparent de distribution (Vd/F)
Délai: Jusqu'à 365 jours
Jusqu'à 365 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Disc Medicine, Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 août 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 février 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 mai 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 mai 2025

Première publication (Réel)

22 mai 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2026

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DISC-3405-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Essais cliniques sur Polyglobulie Vera (PV)

Essais cliniques sur DISC-3405

Rechercher des essais similaires

Sponsors et collaborateurs

Les conditions médicales

Interventions en matière de drogue

CROs by country

CROs in Uruguay

Conditions

Maladies rares

Interventions en matière de drogue

Compléments alimentaires

Commanditaire / collaborateurs

Emplacements

S'abonner