Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 2, open-label studie van schijf-3405 bij deelnemers met polycytemia vera (PV)

26 mei 2026 bijgewerkt door: Disc Medicine, Inc

Een fase 2, open-label studie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamica en werkzaamheid van schijf-3405 bij deelnemers met polycytemie vera (PV)

Deze open-label, multicenter, dosis escalatiestudie binnen de deelnemer die onderzoekt tot 2 dosisniveaus van DISC-3405 zal de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DISC-3405 bij deelnemers met polycythemia vera (PV) beoordelen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85054
        • Werving
        • Mayo Clinic in Arizona
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jeanne Palmer, M.D.
        • Contact:
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
        • Werving
        • Usc Norris Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Caitlin O'Neill
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
      • Newport Beach, California, Verenigde Staten, 92663
        • Werving
        • Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
        • Hoofdonderzoeker:
          • Caitlin O'Neill
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic in Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Candido Rivera, M.D.
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic in Minnesota
        • Hoofdonderzoeker:
          • Naseema Gangat, M.B.B.S.
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Stephen Oh
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Werving
        • Atrium Health - Levine Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne Wofford
        • Onderonderzoeker:
          • Michael Grunwald
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke University
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Lindsay Rein, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Werving
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne Wofford
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aaron Gerds, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
        • Werving
        • Ohio State University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer E Vaughn, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health & Science University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joseph Shatzel
        • Contact:
        • Contact:
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • MD Anderson Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Naveen Pemmaraju, M.D.
        • Contact:
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Werving
        • University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anna Halpern
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 18 jaar of ouder op het moment van het ondertekenen van het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF).
  2. Voldoen aan de herziene criteria van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) voor de diagnose van PV.
  3. Volledige bloedtellingwaarden voorafgaand aan dag 1 van HCT <45% of HCT <48% indien gevolgd door een flebotomie binnen 2 weken voorafgaand aan de basislijn, witte bloedcellen 4000/μl tot 20.000/μl (inclusief) en bloedplaatjes 100.000/μl tot 1.000.000/μL (inclusief).
  4. Ten minste 3 flebotomieën in 26 weken vóór de studiebehandeling of ten minste 5 flebotomieën in 52 weken vóór de studiebehandeling. Ten minste 1 flebotomie moet binnen de 12 weken voorafgaand aan de screening zijn.
  5. Deelnemers die cytoreductieve therapie ontvangen, moeten al ten minste 6 maanden hebben geduurd en een stabiel PV-therapie-regime hebben gedurende ten minste 2 maanden voor hydroxyurea, interferon-alfa of ruxolitinib zonder verwachte behoefte aan dosisaanpassingen tijdens de studie, of hebben afnemende dosis (met medische monitor-goedkeuring).
  6. Deelnemers die alleen met flebotomie worden behandeld, moeten 6 maanden vóór de screening cytoreductieve therapie hebben gestopt.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus 0 of 1, of met medische monitorgoedkeuring, ECOG 2.

  8. Als man met vrouwelijke seksuele partner (s) van het vruchtbaar potentieel, stemt ermee in om een ​​van de volgende acceptabele anticonceptiemethoden te gebruiken tijdens de studie en gedurende ten minste 120 dagen na de laatste dosis drugs van de studie:

    1. Stabiel hormonaal anticonceptie (≥3 maanden; vrouwelijke partner) in combinatie met een barrièremethode (bijv. Condoom of diafragma [vrouwelijke partner])
    2. Intra -uteriene apparaat op zijn plaats gedurende minimaal 3 maanden (vrouwelijke partner)
    3. Chirurgisch steriele hysterectomie, bilaterale oophorectomie of bilaterale tubale ligatie (vrouwelijke partner) in combinatie met een barrièremethode (bijv. Condoom [mannelijk of vrouwelijk] of diafragma)
    4. Bevestigde succesvolle vasectomie in combinatie met een barrièremethode (bijv. Condoom [mannelijk of vrouwelijk] of diafragma)

  9. Als vrouwelijk, dan ofwel postmenopauzaal, gedefinieerd als ten minste 12 maanden van natuurlijke, spontane amenorroe en serumfollikelstimulerend hormoon> 40 MIU/ml bij screening, of ten minste 6 weken na chirurgische menopauze (bilaterale ooforectomie of hysterectomie); Of aangenaam voor het gebruik van zeer effectieve anticonceptie (hieronder vermeld) op dag 1 (of eerder) gedurende ten minste 120 dagen na de laatste dosis studiemedicatie:

    1. Stabiel hormonaal anticonceptie (≥3 maanden) in combinatie met een barrièremethode (bijv. Condoom [mannelijk of vrouwelijk] of diafragma)
    2. Intra -uteriene apparaat op zijn plaats gedurende minimaal 3 maanden
    3. Tubale ligatie of enkele mannelijke partner met vasectomie in combinatie met een barrièremethode (bijv. Condoom [mannelijk of vrouwelijk] of diafragma)
  10. Negatieve zwangerschapstest (vrouwtjes van het vruchtbaar potentieel).
  11. In staat om de studie -doelen, procedures en vereisten te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming te bieden.
  12. In staat om te voldoen aan alle onderzoeksprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante laboratoriumafwijkingen bij screening.
  2. Deelnemers die flebotomie nodig hebben op HCT -niveaus <45%.
  3. Klinisch significante trombose (bijv. Diepe adertrombose of miltadertrombose) binnen 2 maanden voorafgaand aan de studiebehandeling.
  4. Klinisch significante actieve of chronische bloedingen, die betekenisvol beschouwd als overleg met de medische monitor, binnen 6 maanden voorafgaand aan de studiebehandeling.
  5. Significante nierdisfunctie, blijkt uit geschatte glomerulaire filtratiesnelheid van <30 ml/min/1.73 M2 bij het screeningbezoek, zoals lokaal beoordeeld.
  6. Geschiedenis van invasieve maligniteiten in de afgelopen 5 jaar, behalve gelokaliseerde uitgeharde prostaatkanker en baarmoederhalskanker, of andere maligniteiten die door de sponsor acceptabel worden geacht.
  7. Deelnemers met in situ of stadium 1 plaveiselcelcarcinoom van de huid, in situ of stadium 1 basaalcelcarcinoom van de huid, of in situ melanoom van de huid geïdentificeerd tijdens screening, tenzij de kanker voldoende wordt behandeld vóór de invoer van de studie.
  8. Busulfan, Pipobroman of Phosphorus-32 ontvangen binnen 7 maanden voorafgaand aan de screening.
  9. Grote chirurgie binnen 8 weken vóór screening of onvolledig herstel van een eerdere operatie.
  10. Een geschiedenis of bekende allergische reactie op eventuele hulpstoffen van het onderzoeksproduct of geschiedenis van anafylaxie op voedsel of medicijn.
  11. Geschiedenis van alcoholafhankelijkheid of overmatig alcoholgebruik, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  12. Actief humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B of C. Een positief hepatitis of HIV -resultaat moet worden besproken tussen de onderzoeker en sponsor voorafgaand aan de inschrijving.
  13. Andere medische of psychiatrische toestand of laboratoriumbevinding niet specifiek hierboven opgemerkt dat, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, de deelnemer een onaanvaardbaar risico zou brengen of anderszins zou uitgaan van deelname aan het onderzoek.
  14. Conditie of gelijktijdige medicatie die het vermogen zou verwarren om klinische gegevens te interpreteren, waaronder een belangrijke psychiatrische aandoening die de afgelopen 6 maanden een verergering of vereiste ziekenhuisopname heeft gehad.
  15. Als vrouwelijk, zwanger of borstvoeding.
  16. Deelname aan elk ander klinisch protocol of onderzoeksonderzoek waarbij wordt toediening van experimentele therapie en/of therapeutische apparaten binnen 30 dagen na screening omvat.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Escalatie binnen de deelnemer
Dit is een open-label, multicenter, dosis escalatiestudie binnen de deelnemer die tot 2 dosis DISC-3405 onderzoekt.
Geneesmiddel: DISC-3405
DISC-3405 wordt subcutaan toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Aandeel deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst
Tot 365 dagen
Incidentie van klinisch abnormale vitale tekenen
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Aandeel deelnemers met wijzigingen in vitale tekenen
Tot 365 dagen
Incidentie van klinisch abnormaal lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Aandeel deelnemers met wijzigingen in fysieke onderzoeken
Tot 365 dagen
Incidentie van klinisch abnormale elektrocardiogrammen
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Aandeel deelnemers met veranderingen in elektrocardiogrammen (ECGS)
Tot 365 dagen
Incidentie van abnormale laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Aandeel deelnemers met veranderingen in klinische laboratoriumresultaten
Tot 365 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Het aandeel deelnemers dat therapeutische respons bereikt, gedefinieerd als afwezigheid van flebotomie in aanmerking komen, tijdens de onderhoudsperiode
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Aantal flebotomieën tijdens de onderhouds- en optimalisatieperioden
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Het aandeel deelnemers dat de therapeutische respons bereikt, gedefinieerd als afwezigheid van flebotomie -geschiktheid, tijdens de optimalisatieperiode
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Aandeel deelnemers met HCT -waarden <45% gedurende het onderzoek
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) na de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Piekplasmaconcentratie (Cmax) na de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Eliminatie halfwaardetijd (t½el) na de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Schijnbare klaring (Cl/F) na de eerste dosis
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Maximale concentratie in stabiele toestand (Cmax_SS) na herhaling van doses
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Pre-dosis trogconcentratie (Ctrough) na herhaling van doses
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Verander van de basislijn voor HCT
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Verander van de basislijn voor serum hepcidin-25
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Verander van de basislijn voor serumijzer
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen
Schijnbaar distributievolume (Vd/F)
Tijdsspanne: Tot 365 dagen
Tot 365 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 augustus 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 februari 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 februari 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 mei 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 mei 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

28 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DISC-3405-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Polycytemie Vera (PV)

Klinische onderzoeken op DISC-3405

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Senegal

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren