Фаза 2, открытое исследование DISC-3405 у участников с полицитемией Vera (PV)
30 июля 2026 г. обновлено: Disc Medicine, Inc
Фаза 2, открытое исследование безопасности, переносимости, фармакокинетики, фармакодинамики и эффективности диска-3405 у участников с полицитемией Vera (PV)
Это открытое многоцентровое исследование в рамках эскалации дозы в рамках дозы, изучающее до 2 уровней дозы DISC-3405, оценит безопасность, переносимость, эффективность, фармакокинетику и фармакодинамику диска-3405 у участников с полицитемией Vera (PV).
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
60
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85054
- Mayo Clinic in Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- UCLA Health
-
Newport Beach, California, Соединенные Штаты, 92663
- Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Mayo Clinic in Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
- Atrium Health - Levine Cancer Center
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- В возрасте 18 лет и старше во время подписания формы информированного согласия (ICF).
- Познакомьтесь с пересмотренными критериями Всемирной организации здравоохранения 2022 года для диагностики PV.
- Полные значения количества крови до 1 -го дня HCT <45% или HCT <48%, если с последующей флеботомией в течение 2 недель до исходного уровня, белые кровяные клетки от 4000/мкл до 20 000/мкл (включительно) и тромбоциты от 100 000/мкл до 1 000 000/мкл (включительно).
- По меньшей мере 3 флеботомии за 26 недель до изучения лечения или по меньшей мере 5 флеботомий за 52 недели до учебы. По меньшей мере 1 флеботомия должна быть в течение 12 недель до скрининга.
- Участники, получающие циторедуктивную терапию, должны были проходить в течение не менее 6 месяцев и находиться в стабильной режиме PV терапии в течение не менее 2 месяцев для гидроксимочевины, интерферона-альфа или руксолитиниба без ожидаемой необходимости корректировки дозы во время исследования или имеют снижение дозы (с одобрением медицинского монитора).
- Участники, получавшие только флеботомию, должны были остановить циторедуктивную терапию за 6 месяцев до скрининга.
- Восточная кооперативная онкологическая группа (ECOG) Статус исполнения 0 или 1 или с одобрением Medical Monitor, ECOG 2.
Если мужчина с женским сексуальным партнером (и) детородного потенциала, соглашается использовать один из следующих приемлемых методов контрацепции во время исследования и в течение не менее 120 дней после последней дозы препарата:
- Стабильный гормональный контрацептив (≥3 месяцев; женский партнер) в сочетании с барьером (например, презерватив или диафрагма [женский партнер])
- Внутриутробное устройство на месте в течение не менее 3 месяцев (партнерство)
- Хирургически стерильная гистерэктомия, двусторонняя оофорэктомия или двусторонняя лигирование труб (женское партнер) в сочетании с барьерным методом (например, презерватив [мужчина или самка] или диафрагма)
- Подтвержденная успешная вазэктомия в сочетании с барьером (например, презерватив [мужчина или самка] или диафрагма)
Если самка, то либо постменопауза, определяемое как минимум 12 месяцев природного, спонтанного аменореи и сывороточного фолликулового стимулирующего гормона> 40 мИУ/мл при скрининге или по меньшей мере 6 недель после хирургической менопаузы (двусторонняя оофорэктомия или гистерэктомия); Или приятно использовать высокоэффективную контрацепцию (перечисленная ниже) в день 1 (или ранее) в течение не менее 120 дней после последней дозы учебного препарата:
- Стабильный гормональный контрацептив (≥3 месяцев) в сочетании с барьером (например, презерватив [мужчина или самка] или диафрагма)
- Внутриматочное устройство на месте не менее 3 месяцев
- Лигирование труб или одиночный мужчина с вазэктомией в сочетании с методом барьеры (например, презерватив [мужчина или самка] или диафрагма)
- Отрицательный тест на беременность (самки детородного потенциала).
- Способен понять, что исследование целей, процедуры и требования и предоставить письменное информированное согласие.
- Способен соблюдать все процедуры обучения.
Критерии исключения:
- Клинически значимые лабораторные аномалии при скрининге.
- Участники, которым требуется флеботомия на уровнях HCT <45%.
- Клинически значимый тромбоз (например, тромбоз глубокой вены или тромбоз селезеночной вены) в течение 2 месяцев до изучения лечения.
- Клинически значимое активное или хроническое кровотечение, которое считается значимым в консультации с медицинским монитором, в течение 6 месяцев до учебы.
- Значительная почечная дисфункция, подтверждаемая расчетной скоростью клубочковой фильтрации <30 мл/мин/1,73 M2 при посещении скрининга, как оценивается на местном уровне.
- История инвазивных злокачественных новообразований в течение последних 5 лет, за исключением локализованного вылеченного рака предстательной железы и рака шейки матки, или другие злокачественные новообразования, которые считаются приемлемыми спонсором.
- Участники с плоскоклеточным раком кожи in situ или стадии 1, базальной клеточной карциномы кожи in situ или стадии 1 или меланомы кожи in sit
- Получил Бусульфан, Пипроброман или Phosphorus-32 в течение 7 месяцев до проверки.
- Основная операция в течение 8 недель до скрининга или неполного выздоровления от любой предыдущей операции.
- История или известная аллергическая реакция на любые исследовательские эксципиенты или историю анафилаксии на любую пищу или препарат.
- История алкогольной зависимости или чрезмерного употребления алкоголя, как оценивается исследователем.
- Активный вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), гепатит В или C. Положительный результат гепатита или ВИЧ следует обсуждать между исследователем и спонсором до зачисления.
- Другие медицинские или психиатрические условия или лабораторные обнаружения, специально не отмеченные выше, в суждении следователя или спонсора поставили бы участника на неприемлемый риск или иным образом не позволят участнику участвовать в исследовании.
- Состояние или сопутствующее лекарство, которое смешивает способность интерпретировать клинические данные, включая основное психиатрическое состояние, которое имело обострение или необходимую госпитализацию за последние 6 месяцев.
- Если женщина, беременная или грудное вскармливание.
- Участие в любом другом клиническом протоколе или исследовании исследования, которое включает введение экспериментальной терапии и/или терапевтических устройств в течение 30 дней после скрининга.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Эскалация дозы в пределах дозы
Это открытое многоцентровое исследование в рамках эскалации дозы в рамках дозы, изучающее до 2 уровней дозы DISC-3405.
|
Диск-3405 вводится подкожно.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с побочными эффектами, связанными с лечением, оцениваемым CTCAE
Временное ограничение: До 365 дней
|
Доля участников с нежелательными событиями с лечением
|
До 365 дней
|
|
Частота клинически ненормальных жизненно важных признаков
Временное ограничение: До 365 дней
|
Доля участников с изменениями в жизненно важных признаках
|
До 365 дней
|
|
Частота клинического аномального физического осмотра
Временное ограничение: До 365 дней
|
Доля участников с изменениями в физических осмотрах
|
До 365 дней
|
|
Частота клинической аномальной электрокардиограммы
Временное ограничение: До 365 дней
|
Доля участников с изменениями в электрокардиограммах (ЭКГ)
|
До 365 дней
|
|
Заболеваемость результатов ненормальных лабораторных испытаний
Временное ограничение: До 365 дней
|
Доля участников с изменениями в клинических лабораторных результатах
|
До 365 дней
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля участников, достигающих терапевтического ответа, определяемого как отсутствие права на флеботомию, в течение периода поддержания
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Количество флеботомий в периоды обслуживания и оптимизации
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Доля участников, достигающих терапевтического ответа, определяемого как отсутствие права на флеботомию, в течение периода оптимизации
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Доля участников со значениями HCT <45% на протяжении всего исследования
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Площадь под кривой концентрации в плазме в зависимости от времени (AUC) после первой дозы
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Пиковая концентрация в плазме (CMAX) после первой дозы
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Устранение периода полураспада (T½EL) после первой дозы
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Очевидное разрешение (CL/F) после первой дозы
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Максимальная концентрация в устойчивом состоянии (CMAX_SS) после повторения доз
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Концентрация до дозы впада (CTROUGH) после повторяющихся доз
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Изменение с базовой линии для HCT
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Изменение с базовой линии для сывороточного гепсидина-25
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Изменение с базовой линии для сывороточного железа
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
|
Видимый объем распределения (Vd/F)
Временное ограничение: До 365 дней
|
До 365 дней
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 августа 2025 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 февраля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 февраля 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
7 мая 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 мая 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 мая 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
31 июля 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июля 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- DISC-3405-201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .