Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 2, öppen etikettstudie av DISC-3405 hos deltagare med Polycythemia Vera (PV)

26 maj 2026 uppdaterad av: Disc Medicine, Inc

En fas 2, öppen etikettstudie av säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effekt av DISC-3405 hos deltagare med Polycythemia Vera (PV)

Denna öppna label, multicenter, inom eskaleringsstudie inom deltagaren som undersöker upp till 2 dosnivåer av DISC-3405 kommer att bedöma säkerheten, tolerabiliteten, effekten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för DISC-3405 hos deltagare med polycytemi (PV).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

60

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85054
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic in Arizona
        • Huvudutredare:
          • Jeanne Palmer, M.D.
        • Kontakt:
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
        • Rekrytering
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Caitlin O'Neill
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
      • Newport Beach, California, Förenta staterna, 92663
        • Rekrytering
        • Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
        • Huvudutredare:
          • Caitlin O'Neill
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic in Florida
        • Huvudutredare:
          • Candido Rivera, M.D.
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic in Minnesota
        • Huvudutredare:
          • Naseema Gangat, M.B.B.S.
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Stephen Oh
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
        • Rekrytering
        • Atrium Health - Levine Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anne Wofford
        • Underutredare:
          • Michael Grunwald
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Rekrytering
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Lindsay Rein, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Rekrytering
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Anne Wofford
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic
        • Huvudutredare:
          • Aaron Gerds, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
        • Rekrytering
        • Ohio State University
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jennifer E Vaughn, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Rekrytering
        • Oregon Health & Science University
        • Huvudutredare:
          • Joseph Shatzel
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • MD Anderson Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Naveen Pemmaraju, M.D.
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Rekrytering
        • University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • Huvudutredare:
          • Anna Halpern
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. 18 år eller äldre vid undertecknandet av det informerade samtyckesformuläret (ICF).
  2. Möt Reviderad 2022 Världshälsoorganisation (WHO) kriterier för diagnos av PV.
  3. Kompletta blodantalvärden före dag 1 av HCT <45% eller HCT <48% om de följs av en flebotomi inom 2 veckor före baslinjen, vita blodkroppar 4000/μl till 20 000/μl (inklusive) och blodplättar 100 000/μl till 1 000 000/μl (inkluderande).
  4. Minst 3 flebotomier på 26 veckor före studiebehandling eller minst 5 flebotomier på 52 veckor före studiebehandling. Minst 1 flebotomi måste vara inom de 12 veckorna före screening.
  5. Deltagare som har fått cytoreduktiv terapi måste ha tagit i minst 6 månader och ha en stabil PV-terapimetod i minst 2 månader för hydroxyurea, interferon-alfa eller ruxolitinib utan att ha antagit behov av dosjusteringar under studien, eller har minskande dos (med medicinskt godkännande).
  6. Deltagare som behandlats med phlebotomy ensam måste ha stoppat cytoreduktiv terapi 6 månader före screening.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status 0 eller 1, eller med Medical Monitor Godkännande, ECOG 2.

  8. Om manlig med kvinnlig sexuell partner (er) av fertilfödande potential, samtycker till att använda en av följande acceptabla preventivmetoder under studien och i minst 120 dagar efter den senaste studiedäkemedelsdosen:

    1. Stabil hormonell preventivmedel (≥3 månader; kvinnlig partner) i samband med en barriärmetod (t.ex. kondom eller membran [kvinnlig partner])
    2. Intrauterin enhet på plats i minst 3 månader (kvinnlig partner)
    3. Kirurgiskt steril hysterektomi, bilateral oophorektomi eller bilateral tubal ligering (kvinnlig partner) i samband med en barriärmetod (t.ex. kondom [man eller kvinnlig] eller membran)
    4. Bekräftad framgångsrik vasektomi i samband med en barriärmetod (t.ex. kondom [man eller kvinna] eller membran)

  9. Om kvinnlig, antingen postmenopausal, definierad som minst 12 månaders naturlig, spontan amenoré och serum follikelstimulerande hormon> 40 miu/ml vid screening, eller minst 6 veckor efter kirurgisk klimakterium (bilateral oophorektomi eller hysterektomi); Eller behaglig med användning av mycket effektiv preventivmedel (listad nedan) på dag 1 (eller tidigare) i minst 120 dagar efter den sista dosen av studiemedicin:

    1. Stabil hormonell preventivmedel (≥3 månader) i samband med en barriärmetod (t.ex. kondom [man eller kvinnlig] eller membran)
    2. Intrauterin enhet på plats i minst 3 månader
    3. Tubal ligation eller en enda manlig partner med vasektomi i samband med en barriärmetod (t.ex. kondom [man eller kvinnlig] eller membran)
  10. Negativt graviditetstest (kvinnor med barnfödelsepotential).
  11. Kunna förstå studiens mål, förfaranden och krav och ge skriftligt informerat samtycke.
  12. Kan följa alla studieprocedurer.

Uteslutningskriterier:

  1. Kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser vid screening.
  2. Deltagare som behöver flebotomi på HCT -nivåer <45%.
  3. Kliniskt signifikant trombos (t.ex. djupt trombos eller milttrombos) inom två månader före studiebehandling.
  4. Kliniskt signifikant aktiv eller kronisk blödning, anses vara meningsfull i samråd med den medicinska monitorn, inom 6 månader före studiebehandlingen.
  5. Betydande njurdysfunktion, bevisad av uppskattad glomerulär filtreringshastighet på <30 ml/min/1,73 M2 vid screeningbesöket, som bedömdes lokalt.
  6. Historia om invasiva maligniteter under de senaste 5 åren, utom lokaliserad botad prostatacancer och livmoderhalscancer, eller andra maligniteter som anses vara acceptabla av sponsorn.
  7. Deltagare med in situ eller steg 1 skivepitelcancer i huden, in situ eller steg 1 basalcellcarcinom i huden, eller in situ -melanom i huden som identifierats under screening om inte cancer behandlas tillräckligt före studieinträde.
  8. Mottagen Busulfan, Pipobroman eller fosfor-32 inom 7 månader före screening.
  9. Större operation inom 8 veckor före screening eller ofullständig återhämtning från någon tidigare operation.
  10. En historia eller känd allergisk reaktion på alla utredningsproduktutbildning eller historia av anafylax till alla livsmedel eller läkemedel.
  11. Historik om alkoholberoende eller överdriven alkoholkonsumtion, bedömd av utredaren.
  12. Aktivt humant immunbristvirus (HIV), hepatit B eller C. Ett positivt hepatit eller HIV -resultat bör diskuteras mellan utredaren och sponsorn före registrering.
  13. Annat medicinskt eller psykiatriskt tillstånd eller laboratorieupptäckt som inte specifikt anges ovan att, enligt utredarens eller sponsorns bedömning, skulle sätta deltagaren på oacceptabel risk eller på annat sätt utesluta deltagaren från att delta i studien.
  14. Tillstånd eller samtidig medicinering som skulle förvirra förmågan att tolka kliniska data, inklusive ett stort psykiatriskt tillstånd som har haft en förvärring eller krävt sjukhusvistelse under de senaste 6 månaderna.
  15. Om kvinna, gravid eller amning.
  16. Deltagande i något annat kliniskt protokoll eller undersökningsstudie som involverar administrering av experimentell terapi och/eller terapeutiska anordningar inom 30 dagar efter screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dosupptrappning
Detta är en öppen etikett, multicenter, inom-deltagande dos upptrappningsstudie som undersöker upp till 2 dosnivåer av DISC-3405.
Läkemedel: DISC-3405
DISC-3405 administreras subkutant.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar som bedömts av CTCAE
Tidsram: Upp till 365 dagar
Andel deltagare med behandlings-emergente-händelser
Upp till 365 dagar
Förekomst av kliniskt onormala vitala tecken
Tidsram: Upp till 365 dagar
Andel deltagare med förändringar i vitala tecken
Upp till 365 dagar
Förekomst av kliniskt onormal fysisk undersökning
Tidsram: Upp till 365 dagar
Andel deltagare med förändringar i fysiska undersökningar
Upp till 365 dagar
Förekomst av kliniskt onormala elektrokardiogram
Tidsram: Upp till 365 dagar
Andel deltagare med förändringar i elektrokardiogram (EKG)
Upp till 365 dagar
Förekomst av onormala laboratorietestresultat
Tidsram: Upp till 365 dagar
Andel deltagare med förändringar i kliniska laboratorieresultat
Upp till 365 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare som uppnår terapeutiskt svar, definierat som frånvaro av phlebotomy behörighet, under underhållsperioden
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Antal flebotomier under underhålls- och optimeringsperioderna
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Andel deltagare som uppnår terapeutiskt svar, definierat som frånvaro av flebotomiberättigande, under optimeringsperioden
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Andel deltagare med HCT -värden <45% under hela studien
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Område under plasmakoncentrationen kontra tidskurva (AUC) efter den första dosen
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Peak Plasmakoncentration (CMAX) efter den första dosen
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Elimineringshalveringstid (T½el) efter den första dosen
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Uppenbar clearance (CL/F) efter den första dosen
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Maximal koncentration vid stabilt tillstånd (CMAX_SS) efter upprepning av doser
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Pre-dos trågkoncentration (CTROUGH) efter upprepning av doser
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Ändra från baslinjen för HCT
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Ändra från baslinjen för serum Hepcidin-25
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Ändra från baslinjen för serumjärn
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar
Tydligt distributionsvolym (Vd/F)
Tidsram: Upp till 365 dagar
Upp till 365 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Utredare

  • Studierektor: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 augusti 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 februari 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 februari 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 maj 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2025

Första postat (Faktisk)

22 maj 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

28 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2026

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DISC-3405-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Polycytemi Vera (PV)

Kliniska prövningar på DISC-3405

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera