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Uno studio di Fase 2, in aperto di disco-3405 nei partecipanti con policitemia vera (PV)

26 maggio 2026 aggiornato da: Disc Medicine, Inc

Uno studio di fase 2, open etichetta sulla sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica, farmacodinamica ed efficacia del disco-3405 nei partecipanti con policitemia vera (PV)

Questo studio di escalation della dose di emergenza aperta, multicentrica, all'interno del participante che esamina fino a 2 livelli di dose di Disc-3405 valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia, la farmacokinetica e la farmacodinamica del Disc-3405 nei partecipanti con policitemia Vera (PV).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

60

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic in Arizona
        • Investigatore principale:
          • Jeanne Palmer, M.D.
        • Contatto:
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • Reclutamento
        • Usc Norris Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Caitlin O'Neill
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • UCLA Health
        • Investigatore principale:
          • Gary Schiller, M.D.
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 92663
        • Reclutamento
        • Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
        • Investigatore principale:
          • Caitlin O'Neill
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic in Florida
        • Investigatore principale:
          • Candido Rivera, M.D.
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic in Minnesota
        • Investigatore principale:
          • Naseema Gangat, M.B.B.S.
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Stephen Oh
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
        • Reclutamento
        • Atrium Health - Levine Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Anne Wofford
        • Sub-investigatore:
          • Michael Grunwald
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Lindsay Rein, MD
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Anne Wofford
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigatore principale:
          • Aaron Gerds, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • Ohio State University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jennifer E Vaughn, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Investigatore principale:
          • Joseph Shatzel
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • MD Anderson Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Naveen Pemmaraju, M.D.
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Reclutamento
        • University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
        • Investigatore principale:
          • Anna Halpern
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  2. Incontra i criteri revisionati dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) per la diagnosi di PV.
  3. Valori del conteggio del sangue completo prima del giorno 1 di HCT <45% o HCT <48% se seguito da una flebotomia entro 2 settimane prima della linea di base, globuli bianchi 4000/μl a 20.000/μL (inclusivo) e piastrine da 100.000/μl a 1.000.000/μL (inclusi).
  4. Almeno 3 flebotomie in 26 settimane prima del trattamento dello studio o almeno 5 flebotomie in 52 settimane prima del trattamento dello studio. Almeno 1 flebotomia deve essere entro le 12 settimane prima dello screening.
  5. I partecipanti che ricevono terapia citoriduttiva devono essere presi per almeno 6 mesi ed essere su un regime di terapia fotovolta per almeno 2 mesi per idrossiurea, interferone-alfa o ruxolitinib senza bisogno di aggiustamenti della dose durante lo studio o hanno una dose decrescente (con approvazione del monitor medico).
  6. I partecipanti trattati con solo flebotomia devono aver interrotto la terapia citoriduttiva 6 mesi prima dello screening.
  7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Stato di prestazione 0 o 1 o con approvazione del monitor medico, ECOG 2.

  8. Se il maschio con partner sessuali femminili di potenziale di gravidanza, accetta di utilizzare uno dei seguenti metodi di contraccezione accettabili durante lo studio e per almeno 120 giorni dopo l'ultima dose di farmaco dello studio:

    1. Contraccettivo ormonale stabile (≥3 mesi; partner femminile) in combinazione con un metodo di barriera (ad esempio, preservativo o diaframma [partner femminile])
    2. Dispositivo intrauterino in atto per almeno 3 mesi (partner femminile)
    3. Isterectomia chirurgicamente sterile, ooforectomia bilaterale o legatura tubale bilaterale (partner femminile) in combinazione con un metodo barriera (ad es. Preservativo [maschio o femmina] o diaframma)
    4. Vasectomia di successo confermata in combinazione con un metodo di barriera (ad es. Condom [maschio o femmina] o diaframma)

  9. Se la femmina, allora postmenopausa, definita come almeno 12 mesi di ormone naturale, spontanea e ormone sierico di stimolazione del follicolo> 40 miu/ml allo screening, o almeno 6 settimane dopo la menopausa chirurgica (ooforectomia bilaterale o isterectomia); O gradevole all'uso di una contraccezione altamente efficace (elencata di seguito) il giorno 1 (o prima) per almeno 120 giorni dopo l'ultima dose di farmaco di studio:

    1. Contraccettivo ormonale stabile (≥3 mesi) in combinazione con un metodo di barriera (ad es. Preservativo [maschio o femmina] o diaframma)
    2. Dispositivo intrauterino in atto per almeno 3 mesi
    3. Legatura tubale o partner maschile singolo con vasectomia in combinazione con un metodo di barriera (ad es. Condom [maschio o femmina] o diaframma)
  10. Test di gravidanza negativa (femmine di potenziale di gravidanza).
  11. In grado di comprendere gli obiettivi, le procedure e i requisiti dello studio e fornire il consenso informato scritto.
  12. In grado di rispettare tutte le procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Anomalie di laboratorio clinicamente significative allo screening.
  2. Partecipanti che richiedono flebotomia a livelli HCT <45%.
  3. Trombosi clinicamente significativa (ad es. Trombosi vena profonda o trombosi vena splenica) entro 2 mesi prima del trattamento dello studio.
  4. Bleeding clinicamente significativo o cronico, considerato significativo in consultazione con il monitor medico, entro 6 mesi prima del trattamento dello studio.
  5. Significativa disfunzione renale, evidenziata dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata di <30 ml/min/1,73 M2 alla visita di screening, come valutato a livello locale.
  6. Storia di neoplasie invasive negli ultimi 5 anni, ad eccezione del cancro alla prostata curato localizzato e del cancro cervicale, o altre neoplasie ritenute accettabili dallo sponsor.
  7. Partecipanti con carcinoma a cellule squamose in situ o in stadio 1 della pelle, in situ o carcinoma a cellule basali in stadio 1 della pelle o melanoma in situ della pelle identificato durante lo screening a meno che il cancro non sia adeguatamente trattato prima dell'ingresso dello studio.
  8. Ricevuto Busulfan, Pipobroman o Phosforo-32 entro 7 mesi prima dello screening.
  9. Importante intervento chirurgico entro 8 settimane prima dello screening o del recupero incompleto da qualsiasi intervento chirurgico precedente.
  10. Una storia o una reazione allergica nota a qualsiasi eccipiente di prodotto studiato o storia di anafilassi a qualsiasi cibo o droga.
  11. Storia di dipendenza da alcol o consumo eccessivo di alcol, valutato dall'investigatore.
  12. Il virus dell'immunodeficienza umana attiva (HIV), l'epatite B o C. Dovrebbero essere discussi un risultato positivo di epatite o HIV tra l'investigatore e lo sponsor prima dell'iscrizione.
  13. Altre condizioni mediche o psichiatriche o risultati di laboratorio non specificamente indicati sopra che, nel giudizio dell'investigatore o dello sponsor, metterebbero il partecipante a rischio inaccettabile o impedirebbe altrimenti il ​​partecipante di partecipare allo studio.
  14. Condizioni o farmaci concomitanti che confonderebbero la capacità di interpretare i dati clinici, tra cui una grande condizione psichiatrica che ha avuto un'esacerbazione o un ricovero richiesto negli ultimi 6 mesi.
  15. Se femmina, incinta o allattamento al seno.
  16. Partecipazione a qualsiasi altro protocollo clinico o studio investigativo che prevede la somministrazione di terapia sperimentale e/o dispositivi terapeutici entro 30 giorni dallo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Escalation della dose all'interno del particolo
Si tratta di uno studio di escalation della dose a particolo aperto, multicentrico, all'interno del participante che esamina fino a 2 livelli di dose di disco-3405.
Droga: Disc-3405
Il disco-3405 viene somministrato per sottocutazione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Proporzione di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento
Fino a 365 giorni
Incidenza di segni vitali clinicamente anormali
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Proporzione dei partecipanti con cambiamenti nei segni vitali
Fino a 365 giorni
Incidenza di esame fisico clinicamente anormale
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Proporzione dei partecipanti con cambiamenti negli esami fisici
Fino a 365 giorni
Incidenza di elettrocardiogrammi clinicamente anormali
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Proporzione dei partecipanti con cambiamenti negli elettrocardiogrammi (ECG)
Fino a 365 giorni
Incidenza dei risultati anomali dei test di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Proporzione dei partecipanti con cambiamenti nei risultati di laboratorio clinico
Fino a 365 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Proporzione dei partecipanti che raggiungono la risposta terapeutica, definita come assenza di idoneità alla flebotomia, durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Numero di flebotomie durante i periodi di manutenzione e ottimizzazione
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Proporzione dei partecipanti che raggiungono la risposta terapeutica, definita come assenza di idoneità alla flebotomia, durante il periodo di ottimizzazione
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Proporzione dei partecipanti con valori HCT <45% durante lo studio
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Area sotto la concentrazione plasmatica rispetto alla curva temporale (AUC) dopo la prima dose
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
La concentrazione plasmatica di picco (CMAX) dopo la prima dose
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Emivita di eliminazione (T½el) dopo la prima dose
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Apparente gioco (CL/F) dopo la prima dose
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Concentrazione massima a stato stazionario (CMAX_SS) dopo aver ripetuto le dosi
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Concentrazione di depressione pre-dose (CTROugh) dopo aver ripetuto le dosi
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Cambia dal basale per HCT
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Cambia dal basale per sierico Hepcidin-25
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Cambia dal basale per il ferro sierico
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni
Volume apparente di distribuzione (Vd/F)
Lasso di tempo: Fino a 365 giorni
Fino a 365 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 maggio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 maggio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

22 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 maggio 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DISC-3405-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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