Fáze 2, otevřená studie Disc-3405 u účastníků s polycythemií vera (PV)
30. července 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc
Fáze 2, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti DISC-3405 u účastníků s polycythemií vera (PV)
Tato otevřená, multicentrická studie o eskalaci dávky v rámci účastníků zkoumající až 2 hladiny dávky DISC-3405 posoudí bezpečnost, snášenlivost, účinnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku DISC-3405 u účastníků s polycytémií vera (PV).
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
60
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85054
- Mayo Clinic in Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- USC Norris Comprehensive Cancer Center
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- UCLA Health
-
Newport Beach, California, Spojené státy, 92663
- Keck Medicine of USC - Cancer Clinic- Newport Beach
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic in Florida
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
- Mayo Clinic in Minnesota
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Siteman Cancer Center - Washington University St. Louis
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
- Atrium Health - Levine Cancer Center
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- MD Anderson Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- University of Washington - Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ve věku 18 let a starší v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
- Seznamte se s revidovanými kritérii Světové zdravotnické organizace 2022 Světové zdravotnické organizace (WHO) pro diagnostiku PV.
- Úplné hodnoty krevního počtu před dnem 1 HCT <45% nebo HCT <48%, pokud následuje flebotomie do 2 týdnů před základní linií, bílé krvinky 4000/μl až 20 000/μl (včetně) a destičky 100 000/μl až 1 000 000/μl).
- Nejméně 3 flebotomie za 26 týdnů před léčbou studie nebo nejméně 5 flebotomií za 52 týdnů před studiem. Nejméně 1 flebotomie musí být během 12 týdnů před screeningem.
- Účastníci, kteří dostávají cytoreduktivní terapii, museli trvat nejméně 6 měsíců a být na stabilním režimu PV terapie po dobu nejméně 2 měsíců pro hydroxyurea, interferon-alfa nebo ruxolitinib bez očekávané potřeby úpravy dávky během studie, nebo mají snižování dávky (se schvalováním lékařského monitoru).
- Účastníci léčeni samotnou flebotomií museli zastavit cytoreduktivní terapii 6 měsíců před screeningem.
- Výkonnost výkonu EADIRNETION Cooperative Oncology Group (ECOG) 0 nebo 1 nebo se schválením lékařského monitoru, ECOG 2.
Je -li muž s ženským sexuálním partnerem (partnery) porodu, souhlasí s použitím jedné z následujících přijatelných metod antikoncepce během studie a po dobu nejméně 120 dnů po poslední studijní dávce léku:
- Stabilní hormonální antikoncepční (≥ 3 měsíce; ženský partner) ve spojení s bariérovou metodou (např. Kondom nebo membrána [partnerka])
- Intrauterinní zařízení na místě po dobu nejméně 3 měsíců (partnerka)
- Chirurgicky sterilní hysterektomie, bilaterální oophorektomie nebo bilaterální tubální ligace (ženský partner) ve spojení s bariérovou metodou (např. Kondom [muž nebo žena] nebo membránu)
- Potvrzená úspěšná vasektomie ve spojení s bariérovou metodou (např. Kondom [muž nebo žena] nebo bránice)
Pokud je žena, pak buď postmenopauzální, definovaný jako nejméně 12 měsíců přirozené, spontánní amenorrjee a sérové folikuly stimulující hormon> 40 miu/ml při screeningu, nebo nejméně 6 týdnů po chirurgické menopauze (bilaterální oophorektomie nebo hysterektomie); Nebo příjemné pro použití vysoce účinné antikoncepce (uvedené níže) v den 1 (nebo dříve) po dobu nejméně 120 dnů po poslední dávce studijního léčiva:
- Stabilní hormonální antikoncepční (≥ 3 měsíce) ve spojení s bariérovou metodou (např. Kondom [muž nebo žena] nebo bránice)
- Intrauterinní zařízení na místě po dobu nejméně 3 měsíců
- Tubální ligace nebo partner s jedním mužem s vazektomií ve spojení s bariérovou metodou (např. Kondom [muž nebo žena] nebo membrána)
- Negativní těhotenský test (ženy s plodným potenciálem).
- Schopen porozumět cílům, postupům a požadavkům studie a poskytnout písemný informovaný souhlas.
- Schopen dodržovat všechny studijní postupy.
Kritéria pro vyloučení:
- Klinicky významné laboratorní abnormality při screeningu.
- Účastníci, kteří vyžadují flebotomii na hladinách HCT <45%.
- Klinicky významná trombóza (např. Trombóza hluboké žíly nebo trombóza splenické žíly) do 2 měsíců před studiem.
- Klinicky významné aktivní nebo chronické krvácení, považované za smysluplné po konzultaci s lékařským monitorem, do 6 měsíců před studiem.
- Významná renální dysfunkce, o čemž svědčí odhadovaná rychlost glomerulární filtrace <30 ml/min/1,73 M2 při screeningové návštěvě, jak bylo hodnoceno lokálně.
- Historie invazivních malignit za posledních 5 let, s výjimkou lokalizovaného léčeného rakoviny prostaty a rakoviny děložního čípku nebo jiných malignit považovaných za přijatelné sponzorem.
- Účastníci s karcinomem kůže nebo 1. stupně 1 stupně kůže, in situ nebo 1 bazální buněčné karcinom 1 nebo in situ melanomu kůže identifikované během screeningu, pokud není rakovina před vstupem do studie přiměřeně léčena.
- Do 7 měsíců před screeningem obdržel Busulfan, Pipobroman nebo Phosphorus-32.
- Hlavní chirurgický zákrok do 8 týdnů před screeningem nebo neúplným zotavením z jakéhokoli předchozího chirurgického zákroku.
- Historie nebo známá alergická reakce na jakékoli vyšetřovací pomocné látky nebo historii anafylaxe na jakékoli jídlo nebo lék.
- Historie závislosti na alkoholu nebo nadměrné konzumace alkoholu, jak bylo hodnoceno vyšetřovatelem.
- Aktivní virus lidské imunodeficience (HIV), hepatitida B nebo C. Před zápisem by měla být diskutována pozitivní hepatitida nebo výsledek HIV mezi vyšetřovatelem a sponzorem.
- Jiné lékařské nebo psychiatrické podmínky nebo laboratorní zjištění, které nejsou konkrétně uvedeny výše, že by podle rozsudku vyšetřovatele nebo sponzora vystavil účastníka nepřijatelného rizika nebo jinak zabránil účastníkovi účastnit se studie.
- Stav nebo souběžný lék, který by zmást schopnost interpretovat klinická data, včetně hlavního psychiatrického stavu, který měl za posledních 6 měsíců prohloubení nebo vyžadoval hospitalizaci.
- Pokud žena, těhotná nebo kojení.
- Účast v jakémkoli jiném klinickém protokolu nebo vyšetřovací studii, která zahrnuje podávání experimentální terapie a/nebo terapeutických zařízení do 30 dnů od screeningu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Sekvenční přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Eskalace dávky uvnitř účastníků
Toto je otevřená, multicentrická studie o eskalaci dávky v rámci účastníků zkoumající až 2 hladiny dávky DISC-3405.
|
DISC-3405 je podáván subkutánně.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nepříznivými účinky souvisejícími s léčbou, jak je hodnoceno CTCAE
Časové okno: Až 365 dní
|
Podíl účastníků s nepříznivými událostmi ve výstupu na léčbu
|
Až 365 dní
|
|
Incidence klinicky neobvyklých vitálních příznaků
Časové okno: Až 365 dní
|
Podíl účastníků se změnami ve vitálních funkcích
|
Až 365 dní
|
|
Incidence klinicky abnormální fyzické zkoušky
Časové okno: Až 365 dní
|
Podíl účastníků se změnami fyzikálních vyšetření
|
Až 365 dní
|
|
Incidence klinicky abnormálních elektrokardiogramů
Časové okno: Až 365 dní
|
Podíl účastníků se změnami v elektrokardiogramech (EKG)
|
Až 365 dní
|
|
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: Až 365 dní
|
Podíl účastníků se změnami ve výsledcích klinické laboratoře
|
Až 365 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Podíl účastníků dosahujících terapeutickou reakci, definovaný jako absence způsobilosti flebotomie, během období údržby
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Počet flebotomií během období údržby a optimalizace
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Podíl účastníků dosahujících terapeutickou odpověď, definovaný jako absence způsobilosti flebotomie, během optimalizace období
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Podíl účastníků s hodnotami HCT <45% během studie
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Plocha pod plazmatickou koncentrací versus časová křivka (AUC) po první dávce
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Vrcholová koncentrace plazmy (CMAX) po první dávce
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Eliminace poločas (T½EL) po první dávce
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Zjevná vůle (CL/F) po první dávce
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Maximální koncentrace v ustáleném stavu (CMAX_SS) po opakování dávek
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Koncentrace předdávkování (Ctrough) po opakování dávek
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Změna z výchozí hodnoty pro HCT
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Změna z výchozí hodnoty pro sérum hepcidin-25
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Změna ze základní linie pro sérové železo
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
|
Zdánlivý objem distribuce (Vd/F)
Časové okno: Až 365 dní
|
Až 365 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
12. srpna 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. února 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. února 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. května 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
14. května 2025
První zveřejněno (Aktuální)
22. května 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
31. července 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. července 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DISC-3405-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .