Kutatási tanulmány a Cree leukoencephalopathia/Fehérállomány-elvész betegség egybeteges kezelésére
Kutatási tanulmány a Cree leukoencephalopathia/Fehérállomány-elvész betegség egyedi betegkezeléséhez
A Cree leukoencephalopathia (CLE) egy ritka és halálos neurodegeneratív betegség, amely elsősorban a Quebec északi részén élő Cree népcsoportot érinti. A progresszív fehérállomány-degenerációval jellemezhető állapot súlyos neurológiai károsodáshoz és leépüléshez vezet, ami korai halálhoz vezet. Az érintett népességre gyakorolt jelentős hatása ellenére jelenleg nincsenek hatékony kezelési lehetőségek a CLE-re. A CLE-t az EIF2B5 gén egyetlen alapító patogén variánsa okozza, ezért allélos a VWM-hez.
A Fosigotifátort (FGT, ABBV-CLS-7262) fejlesztették ki, és biztonságosságát és hatékonyságát jelenleg egy többcentrumos 1b/2. fázisú klinikai vizsgálatban tanulmányozzák a Calico és az AbbVie együttműködésében a Vanish White Matter (VWM) betegségre.
Ez a vizsgálat célja, hogy egy irányadó gyógyszer (FGT) számára hozzáférést biztosítson egy együttérzési program keretében egy CLE/VWM betegségben diagnosztizált beteg számára, akinek jelenleg nincsenek kezelési lehetőségei. A vizsgálat értékelni fogja az FGT kockázat/előny arányát a fehérállomány-degeneráció progressziójának lassításában vagy megállításában egy CLE betegben. A fehérállomány-károsodás mögöttes patofiziológiai mechanizmusainak célzásával az FGT várhatóan enyhíti a neurológiai tüneteket és javítja a beteg életminőségét. A vizsgálat eredményei kritikus betekintést nyújthatnak a betegség kezelésébe, és utat nyithatnak a célzott terápiák fejlesztéséhez, végső soron reményt kínálva egy korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkező népesség számára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 1. korai fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
- McGill University Health Centre
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevezetési kritériumok:
A beteg megfelel a következő feltételeknek:
- Molekulárisan igazolt CLE diagnózis
- Előtüneti vagy korai tünetekkel rendelkező beteg
- Aláírt tájékoztatott beleegyezés a törvényes gyámok/gondozók (szülők) részéről
Kizárási kritériumok:
N/A
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: N=1 vizsgálat
N=1 kísérlet
|
Ez a tanulmány célja, hogy együttérzési program keretében hozzáférést biztosítson egy vizsgálati gyógyszerhez (FGT) egy Cree leukoencephalopathia (CLE)/Elvésző Fehérállomány (VWM) diagnózisú beteg számára, amelynek jelenleg nincsenek elérhető kezelési lehetőségei.
A tanulmány értékelni fogja az FGT kockázat/haszon arányát a fehérállomány degenerációjának lassításában vagy megállításában egy CLE betegnél.
A fehérállomány károsodásának mögöttes patofiziológiai mechanizmusait célzva, az FGT várhatóan enyhíti a neurológiai tüneteket és javítja a beteg életminőségét.
A tanulmány eredményei kulcsfontosságú betekintést nyújthatnak a betegség kezelésébe, és utat nyithatnak a célzott terápiák fejlesztéséhez, végső soron reményt kínálva egy korlátozott kezelési lehetőségekkel rendelkező népességnek.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Páciens túlélés vagy folyamatos lélegeztetési támogatás igénye 2 év után
Időkeret: 3 év
|
Beteg túlélés (igen/nem) vagy folyamatos lélegeztetési támogatás szükségessége (igen/nem) 2 év után
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2025-10780 (CLE-ABBV-CLS-7262)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .