Endotípus Irányított Kezelés az OSA-ra Down-szindrómában (EDIT OSA)
Endotípus Irányított Kezelés OSA-ra Down-szindrómában
A Down-szindróma az értelmi fogyatékosság leggyakoribb genetikai oka. A Down-szindrómás emberek gyakran szenvednek obstruktív alvási apnoétól (OSA), egy olyan állapottól, amelyben az emberek nehezen lélegeznek alvás közben. Az OSA rossz alvás, életminőség romlása, viselkedési problémák és gondolkodási nehézségek („kognitív károsodás”) kialakulásához vezethet. A Down-szindrómás emberek OSA-jának jelenlegi kezelései nem túl hatékonyak, vagy műtétet igényelnek. Két gyógyszer, az atomoxetin és az oxibutinin („ato-oxy”) kombinációja ígéretes kezelés az OSA-ra Down-szindrómás embereknél, de az ato-oxy nem minden Down-szindrómás esetében hatásos. Hasonlóképpen, az oxigén hatékony az OSA-ra néhány embernél, de nem mindenkinek működik. Ez a tanulmány egy precíziós gyógyászati megközelítés alkalmazását értékeli ki, hogy növelje az OSA kezelésének hatékonyságát Down-szindrómás embereknél. A tanulmány két csoportot hasonlít össze. Az első csoportban mindenkit ato-oxy-val kezelnek. A második csoportban egy precíziós gyógyászati megközelítést alkalmaznak, hogy a résztvevőket vagy ato-oxy-ra, vagy oxigénterápiára osztják be, az OSA kialakulásának konkrét okai alapján.
A kutatócsoport 200 Down-szindrómás és OSA-val rendelkező gyermeket (6-17 éves korig) és felnőttet fog bevonni az ország öt különböző helyszínéről. A résztvevők fele véletlenszerűen ato-oxy-t kap, míg a másik fele vagy oxigént, vagy ato-oxy-t, attól függően, hogy melyik kezelés várhatóan hatékonyabb számukra. A kutatócsoport méri az OSA súlyosságát, az életminőséget, a viselkedést és a kogníciót a tanulmány kezdetén és 12 hónapos kezelés után minden résztvevőnél. A tanulmány nyomon követi minden kezelési csoport kezelési mellékhatásait is.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Háttér és jelentőség: Az obstruktív alvási apnoe (OSA) az egyik leggyakoribb komorbiditás a Down-szindrómával élő egyéneknél. Down-szindróma nélküli gyermekeknél az OSA prevalenciája 2-5%2, míg Down-szindrómával élő gyermekeknél az OSA prevalenciáját 50-79%-ban becsülik. Hasonlóképpen, az OSA 12%-ban fordul elő Down-szindróma nélküli felnőtteknél, de 80-100%-ban Down-szindrómával élő felnőtteknél. Csoportunk és mások által végzett tanulmányokban az OSA neurokognitív károsodással és egészséggel összefüggő életminőség (HRQOL) romlásával állt kapcsolatban Down-szindrómával élő gyermekeknél és felnőtteknél. Bebizonyosodott, hogy a kogníció és a HRQOL javul az OSA hatékony kezelésével Down-szindrómával élő embereknél. Azonban az OSA jelenlegi kezeléseinek korlátozott a hatékonysága Down-szindrómával élő embereknél. Adenotonsillektómiának korlátozott hatékonysága van, mivel Down-szindrómával élő gyermekek 65-73%-ánál maradék OSA alakul ki az adenotonsillektómia után. Hasonlóképpen, a pozitív légúti nyomás (PAP) hatékonyságát a gyakorlatban a rossz betartás korlátozza. A nyelv alatti ideg stimuláció új kezelési lehetőségként jelent meg, de ez egy invazív eljárás, amely sebészi úton elhelyezett implantátumot foglal magában, amit sok egyén inkább elkerülne. Ezenkívül a sebészi szövődmények gyakoribbak DS-ben szenvedő embereknél Down-szindróma nélküliekhez képest. A használat korlátozott a fiatalabb gyermekeknél is, akiknél jelentős növekedés van hátra. Ennek fényében nagy szükség van hatékony alternatív terápiákra. Az atomoxetin és oxibutinin kombinációja (ato-oxy) ígéretes alternatív terápia, de nem hatékony minden Down-szindrómával élő egyénnél. Hasonlóképpen, az oxigénterápiát gyakran tekintik alternatív kezelésnek OSA esetén, de nem hatékony minden betegnél. Az alapul szolgáló fiziológiai betegjellemzők (OSA endotípus) előre jelezték a kezelési választ az OSA-ra mind az ato-oxy, mind az oxigén esetén. Az OSA endotípus-irányított kezelés úgy tűnik, hogy lehetőséget nyújt a megfelelő kezelés azonosítására a megfelelő beteg számára, ami nagyobb hatékonyságot eredményezhet ugyanazon kezeléshez képest minden egyénnél.
Tanulmány céljai: A tanulmány célja annak meghatározása, hogy a precíziós orvoslás megközelítés, az endotípus-irányított kezelés hatékonyabb-e, mint az egy méret mindenkinek megfelelő kezelési megközelítés (ato-oxy) Down-szindrómával élő embereknél az OSA esetén. A tanulmány konkrét céljai közé tartoznak: 1. cél: Az ato-oxy terápia és a precíziós orvoslás (endotípus-irányított) kezelés hatékonyságának összehasonlítása Down-szindrómával élő embereknél az OSA esetén 12 hónap alatt; 2. cél: Az ato-oxy és a precíziós orvoslás (endotípus-irányított) kezelési megközelítés hatékonyságának összehasonlítása kulcsfontosságú, betegközpontú eredmények (PCO) tekintetében, beleértve az egészséggel összefüggő életminőséget, a viselkedést és a kogníciót 12 hónap alatt; 3. cél: Az ato-oxy és a precíziós orvoslás (endotípus-irányított) kezelés mellékhatásainak összehasonlítása.
Tanulmány leírása: Ez egy randomizált klinikai vizsgálat, amely összehasonlítja az ato-oxy és az endotípus-irányított kezelést OSA esetén Down-szindrómával élő gyermekeknél és felnőtteknél. 200 résztvevőt fogunk bevonni Down-szindrómával és OSA-val (100 gyermek 6-17 éves korban, 100 felnőtt 18+ éves korban). A résztvevőket öt klinikai helyszínről toborozzuk az ország egész területéről, valamint outreach-en keresztül. A résztvevőket 1:1 arányban randomizáljuk egyéni szinten vagy ato-oxy, vagy endotípus-irányított kezelésre, amely oxigén vagy ato-oxy lehet az egyén OSA endotípusától függően. A tanulmány elsődleges eredménye az obstruktív apnoe-hypopnoe index, az OSA súlyosságának elsődleges mérőszáma. A tanulmány másodlagos eredményei közé tartoznak a HRQOL, a viselkedés, a kogníció és a mellékhatások mérései. A résztvevők kezelést kapnak, és összesen 12 hónapig lesznek követve a tanulmány során.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Natalie Provencio-Dean
- Telefonszám: 520-403-6165
- E-mail: nataliep@arizona.edu
Tanulmányi helyek
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
- Toborzás
- University of Arizona
-
Kapcsolatba lépni:
- Natalie Provencio-Dean
- Telefonszám: 520-403-6165
- E-mail: nataliep@arizona.edu
-
-
California
-
San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
- Toborzás
- University of California San Diego
-
Kapcsolatba lépni:
- Jasmine Tinoco
- Telefonszám: 224604 858-576-1700
- E-mail: j1tinoco@health.ucsd.edu
-
Kutatásvezető:
- Rakesh Bhattacharjee
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
- Toborzás
- University of Miami
-
Kapcsolatba lépni:
- Ignacio Tapia
- Telefonszám: 305-243-6162
- E-mail: itapia@miami.edu
-
Kutatásvezető:
- Ignacio Tapia
-
-
Illinois
-
Park Ridge, Illinois, Egyesült Államok, 60068
- Toborzás
- Advocate Medical Group Adult Down Syndrome Center
-
Kapcsolatba lépni:
- Alex Albers
- Telefonszám: 920-288-3129
- E-mail: alexander.albers@aah.org
-
Kutatásvezető:
- Brian Chicoine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Toborzás
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kapcsolatba lépni:
- Ruth Bradford
- Telefonszám: 267-426-5747
- E-mail: BRADFORD@chop.edu
-
Kutatásvezető:
- Chris Cielo
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Életkor 6 év vagy annál idősebb
- Down-szindróma diagnózis
- Bármely nem vagy etnikum
- A felnőtteknek, akiknek nincs törvényes felhatalmazott képviselőjük, gondozó/támogató személyre van szükségük, aki aláírhatja a beleegyezést és kitöltheti a vizsgálati kérdőíveket.
Kizárási kritériumok:
- Jelenleg PAP-terápiát használ és betartja azt (>4 óra éjszakánként az elmúlt 30 napban az éjszakák 70%-ában eszközletöltés vagy szülő/gondozó jelentése alapján)
- MAO-gátló használata
- Vizeletretenció
- Rohambetegség
- Kezeletlen vagy nem megfelelően kezelt pajzsmirigy-alulműködés
- Jelentős traumás agysérülés
- Nem kapták meg az orvosi engedélyt a vizsgálatban való részvételre a kardiológustól azoknál az egyéneknél, akiknél veleszületett szívbetegség van, és akiknek legalább egyszer az elmúlt évben kardiológiai ellenőrzésen kellett részt venniük
- Jelenlegi, kezeletlen depresszió anamnézise
- Májbetegség anamnézise (beleértve a metabolikus diszfunkcióhoz társított steatosisos májbetegséget)
- 3+ vagy nagyobb mandulahipertrófia (csak gyermekeknél, felnőtteknél nincs korlátozás)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Hármas
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: Egységes terápia (ato-oxy)
Az összes résztvevő atomoxetin és oxibutinin (ato-oxy) kombinációját kapja egyszer esténként
|
0,5 mg/kg (maximum 40 mg) atomoxetin és 5 mg oxibutinin éjszakánként bevétele.
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Endotípus Irányú Kezelés
A résztvevők vagy atomoxetint és oxibutinint (ato-oxy), vagy oxigént kapnak éjszakánként.
A résztvevők a kezelést kapják, amely várhatóan a leginkább előnyös számukra az alvási alapvizsgálatuk és OSA-jellemzőik (OSA endotípus) alapján.
|
0,5 mg/kg (maximum 40 mg) atomoxetin és 5 mg oxibutinin éjszakánként bevétele.
Más nevek:
Oxigén orrcsővel éjszakánként alkalmazva
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
obstruktív apnoea-hypopnoea index (oAHI)
Időkeret: 12 hónap
|
az obstruktív apnoék és hipopnoék számának óránkénti változása a poliszomnográfián a kiindulási állapothoz képest.
A csökkent oAHI jobb eredményt jelez.
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A gondozó Gyermekek Életminőségének (PedsQL) pontszámának változása a kiinduláshoz képest
Időkeret: 12 hónap
|
A gondozó által jelentett életminőség változása a PedsQL mérésével, a magasabb pontszámok jobb eredményt jeleznek.
|
12 hónap
|
|
A páros asszociációs tanulási teszt összes korrigált hibájának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12 hónap
|
A Paired Associate Learning teszten mért összes hiba (memória mérőszám) változása a kiindulási értékhez képest.
Kevesebb hiba jobb eredményt jelent
|
12 hónap
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az alapértékhez képest történő feldolgozási sebesség változása (Arizona Memóriaértékelés Óvodások és Speciális Populációk számára [A-MAP] feladat).
Időkeret: 12 hónap
|
Ez egy számítógépes kognitív értékelés.
Gyorsabb feldolgozási sebesség jobb eredményt jelez.
|
12 hónap
|
|
A teljes IQ (Kaufman Brief Intelligence Test 2) változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12 hónap
|
Magasabb IQ jobb eredményt jelez
|
12 hónap
|
|
A nem verbális IQ változása (Kaufman Brief Intelligence Test 2) a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12 hónap
|
Magasabb IQ jobb eredményt jelez
|
12 hónap
|
|
Az alapértékhez viszonyított szóbeli IQ változása (Kaufman Brief Intelligence Test 2)
Időkeret: 12 hónap
|
Magasabb IQ jobb eredményt jelez
|
12 hónap
|
|
Az Arizona Memory Assessment for Preschoolers and Special Populations (A-MAP) szóbeli memóriafeladatának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12 hónap
|
Ez egy számítógépes memóriaértékelés, a magasabb pontszámok jobb eredményt jeleznek.
|
12 hónap
|
|
Az expresszív nyelvhasználat változása a kiindulási állapothoz képest
Időkeret: 12 hónap
|
Ez az Expressive Language Sampling protokoll narratív generálási feladatát fogja használni.
A narratívák egy bevált rendszerrel lesznek kódolva, hogy rögzítsék a részletgenerálást, a narratíva hosszát és a szemantikát.
A hosszabb narratívák, amelyek több részletet és helyesebb szemantikát tartalmaznak, jobb eredményt jeleznek.
|
12 hónap
|
|
A gondozó által megítélt globális változás az alapvonaltól
Időkeret: 12 hónap
|
Ez egyetlen kérdés az általános javulásról.
Magasabb jelentett javulás jobb eredményt jelez.
|
12 hónap
|
|
Az N1 alvás változása (%) az alapvonaltól
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Az REM-alvás változása (%) az alaptermékhez képest
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Változás az N3 alvásban (%) a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Az alapvonalhoz viszonyított éberségi index változása (esemény/óra)
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
A Vineland 3 adaptív viselkedési kompozit skála alapvonalhoz képest bekövetkezett változása
Időkeret: 12 hónap
|
Magasabb pontszám jobb eredményt jelez.
|
12 hónap
|
|
Az ADHD-index Conners-3-as változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12 hónap
|
Az alacsonyabb pontszám jobb eredményt jelent
|
12 hónap
|
|
Az önként jelentett Gyermekek Életminőség Leltárának (PedsQL) összpontszámának változása
Időkeret: 12 hónap
|
Az önként jelentett életminőség változása a PedsQL mérésével
|
12 hónap
|
|
A gondozó által jelentett Gyermekek Életminőségének Kérdőíve (PedsQL) családra gyakorolt hatásának változása
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Hipoxiás terhelés
Időkeret: 12 hónap
|
Deszaturáció görbe alatti terület × eseménygyakoriság, alacsonyabb teher jobb kimenetet jelent.
|
12 hónap
|
|
Ventilációs terhelés
Időkeret: 12 hónap
|
Az alvás során bekövetkező légzések aránya, amelyek amplitúdója a normális érték 50%-ánál kevesebb
|
12 hónap
|
|
Fekvő helyzetben mért obstruktív alvási apnoe-hypopnoe index (oAHI)
Időkeret: 12 hónap
|
az obstruktív apnoea-hypopnoea index fekvő alvás közben.
Alacsonyabb oAHI jobb eredményt jelez.
|
12 hónap
|
|
nem-supine obstructív apnoea-hypopnoea index (oAHI)
Időkeret: 12 hónap
|
obstruktív alvási apnoe-hypopnoe index bármely, a háton fekvésen kívüli testhelyzetben alvás közben.
Az alacsonyabb oAHI jobb eredményt jelez.
|
12 hónap
|
|
teljes Apnea Hypopnea Index (AHI)
Időkeret: 12 hónap
|
Az alacsonyabb AHI jobb eredményt jelent
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Daniel Combs, MD, University of Arizona
Publikációk és hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Neurológiai megnyilvánulások
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Légúti betegségek
- Neuroviselkedési megnyilvánulások
- Légzési zavarok
- Alvás-ébrenléti zavarok
- Veleszületett rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Apnoe
- Alvászavarok, belső
- Disszomniák
- Értelmi fogyatékosság
- Alvási apnoe szindrómák
- Kromoszóma rendellenességek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Alvási apnoe, obstruktív
- Down-szindróma
- Szerves vegyi anyagok
- Aminok
- Szervetlen vegyi anyagok
- Elemek
- Kalkogének
- Gázok
- Propilaminok
- Atomoxetin-hidroklorid
- Oxigén
- oxibutinin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- STUDY00007297
- IDD-2024C1-37111 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Patient Centered Outcomes Research Institute)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .