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Endotyp-gesteuerte Behandlung für OSA bei Down-Syndrom (EDIT OSA)

1. April 2026 aktualisiert von: Daniel A. Combs, University of Arizona

Endotyp-gesteuerte Behandlung von OSA beim Down-Syndrom

Das Down-Syndrom ist die häufigste genetische Ursache für geistige Behinderung. Menschen mit Down-Syndrom leiden häufig an obstruktiver Schlafapnoe (OSA), einem Zustand, bei dem Menschen Schwierigkeiten mit der Atmung während des Schlafs haben. OSA kann zu schlechtem Schlaf, verminderter Lebensqualität, Verhaltensproblemen und größeren Schwierigkeiten beim Denken ("kognitive Beeinträchtigung") führen. Aktuelle Behandlungen für OSA bei Menschen mit Down-Syndrom sind nicht sehr wirksam oder erfordern einen chirurgischen Eingriff. Die Kombination von 2 Medikamenten, Atomoxetin und Oxybutynin ("Ato-Oxy"), ist eine vielversprechende Behandlung für OSA bei Menschen mit Down-Syndrom, aber Ato-Oxy wirkt nicht bei jedem mit Down-Syndrom. Ebenso ist Sauerstoff bei einigen Menschen wirksam gegen OSA, wirkt aber nicht bei jedem. Diese Studie wird den Einsatz eines Präzisionsmedizin-Ansatzes zur Steigerung der Wirksamkeit der OSA-Behandlung bei Menschen mit Down-Syndrom bewerten. Die Studie wird zwei Gruppen vergleichen. In der ersten Gruppe werden alle mit Ato-Oxy behandelt. In der zweiten Gruppe wird ein Präzisionsmedizin-Ansatz verwendet, um Teilnehmer entweder Ato-Oxy oder Sauerstofftherapie zuzuordnen, basierend auf den spezifischen Gründen für ihre OSA.

Das Forschungsteam wird 200 Kinder (Alter 6-17 Jahre) und Erwachsene mit Down-Syndrom und OSA von fünf Standorten im ganzen Land aufnehmen. Die Hälfte der Teilnehmer wird nach dem Zufallsprinzip Ato-Oxy erhalten, während die andere Hälfte entweder Sauerstoff oder Ato-Oxy erhält, abhängig davon, welche Behandlung voraussichtlich besser für sie wirken würde. Das Forschungsteam wird den OSA-Schweregrad, die Lebensqualität, das Verhalten und die Kognition zu Beginn der Studie und nach 12 Monaten Behandlung für jeden Teilnehmer messen. Die Studie wird auch mögliche Behandlungseffekte für jede Behandlungsgruppe verfolgen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund und Bedeutung: Obstruktive Schlafapnoe (OSA) ist eine der häufigsten Komorbiditäten bei Personen mit Down-Syndrom. Bei Kindern ohne Down-Syndrom liegt die Prävalenz von OSA bei 2-5%, während die Prävalenz von OSA bei Kindern mit Down-Syndrom auf 50-79% geschätzt wird. Ebenso tritt OSA bei 12% der Erwachsenen ohne Down-Syndrom auf, aber bei 80-100% der Erwachsenen mit Down-Syndrom. In Studien unserer Gruppe und anderer wurde OSA mit neurokognitiven Beeinträchtigungen und einer beeinträchtigten gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQOL) bei Kindern und Erwachsenen mit Down-Syndrom in Verbindung gebracht. Es hat sich gezeigt, dass sich Kognition und HRQOL bei wirksamer Behandlung von OSA bei Menschen mit Down-Syndrom verbessern. Allerdings sind die derzeitigen Behandlungen für OSA bei Menschen mit Down-Syndrom nur begrenzt wirksam. Es hat sich gezeigt, dass die Adenotonsillektomie nur begrenzt wirksam ist, da 65-73% der Kinder mit Down-Syndrom nach einer Adenotonsillektomie eine residuale OSA aufweisen. Ebenso ist die Wirksamkeit der positiven Atemwegsdrucktherapie (PAP) durch eine schlechte Adhärenz begrenzt. Die Hypoglossusnervstimulation hat sich als neue Behandlung etabliert, ist jedoch ein invasiver Eingriff, bei dem ein chirurgisch implantiertes Gerät verwendet wird, das viele Personen möglicherweise lieber vermeiden möchten. Darüber hinaus sind chirurgische Komplikationen bei Menschen mit Down-Syndrom im Vergleich zu Menschen ohne Down-Syndrom häufiger. Die Anwendung ist auch bei jüngeren Kindern mit signifikantem Wachstumspotenzial begrenzt. Angesichts dessen besteht ein großer Bedarf an wirksamen alternativen Therapien. Die Kombination von Atomoxetin und Oxybutynin (Ato-Oxy) ist eine vielversprechende alternative Therapie, ist jedoch nicht bei allen Personen mit Down-Syndrom wirksam. Ebenso wird die Sauerstofftherapie oft als alternative Behandlung für OSA betrachtet, ist aber nicht bei allen Patienten wirksam. Zugrunde liegende physiologische Patientenmerkmale (OSA-Endotyp) haben das Ansprechen auf die Behandlung von OSA sowohl mit Ato-Oxy als auch mit Sauerstoff vorhergesagt. Die endotypgesteuerte OSA-Behandlung scheint ein Mittel zu sein, um die richtige Behandlung für den richtigen Patienten zu identifizieren, was im Vergleich zur gleichen Behandlung für alle Personen möglicherweise wirksamer ist.

Studienziele: Das Ziel dieser Studie ist es, festzustellen, ob ein Präzisionsmedizinansatz, die endotypgesteuerte Behandlung, wirksamer ist als ein Einheitsansatz (Ato-Oxy) für OSA bei Menschen mit Down-Syndrom. Zu den spezifischen Zielen der Studie gehören: Ziel 1: Vergleich der Wirksamkeit der Ato-Oxy-Therapie versus der Präzisionsmedizin (endotypgesteuerten) Behandlung für OSA bei Menschen mit Down-Syndrom über 12 Monate; Ziel 2: Vergleich der Wirksamkeit des Ato-Oxy-Ansatzes versus des Präzisionsmedizin-Ansatzes (endotypgesteuert) für wichtige patientenzentrierte Ergebnisse (PCOs), einschließlich gesundheitsbezogener Lebensqualität, Verhalten und Kognition über 12 Monate; Ziel #3: Vergleich der Nebenwirkungen von Ato-Oxy versus Präzisionsmedizin (endotypgesteuerter) Behandlung.

Studienbeschreibung: Dies ist eine randomisierte klinische Studie, die Ato-Oxy versus endotypgesteuerte Behandlung für OSA bei Kindern und Erwachsenen mit Down-Syndrom vergleicht. Wir werden 200 Teilnehmer mit Down-Syndrom und OSA einschließen (100 Kinder im Alter von 6-17 Jahren, 100 Erwachsene ab 18 Jahren). Die Teilnehmer werden von fünf klinischen Standorten im ganzen Land sowie über Outreach-Maßnahmen rekrutiert. Die Teilnehmer werden auf individueller Ebene im Verhältnis 1:1 entweder Ato-Oxy oder der endotypgesteuerten Behandlung randomisiert, die entweder Sauerstoff oder Ato-Oxy sein wird, abhängig vom OSA-Endotyp des Einzelnen. Das primäre Studienziel ist der obstruktive Apnoe-Hypopnoe-Index, das primäre Maß für den Schweregrad der OSA. Sekundäre Studienziele umfassen Messungen von HRQOL, Verhalten, Kognition und Nebenwirkungen. Die Teilnehmer erhalten während der Studie über einen Zeitraum von 12 Monaten Behandlung und werden nachverfolgt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

200

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Rekrutierung
        • University of Arizona
        • Kontakt:
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Noch keine Rekrutierung
        • University Of California San Diego
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rakesh Bhattacharjee
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Miami
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Ignacio Tapia
    • Illinois
      • Park Ridge, Illinois, Vereinigte Staaten, 60068
        • Noch keine Rekrutierung
        • Advocate Medical Group Adult Down Syndrome Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Brian Chicoine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Chris Cielo

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 6 Jahre oder älter
  2. Diagnose Down-Syndrom
  3. Jedes Geschlecht oder jede ethnische Zugehörigkeit
  4. Erwachsene ohne gesetzlichen Vertreter müssen eine Betreuungsperson/Unterstützungsperson haben, die die Einwilligung mitunterschreiben und Studienfragebögen ausfüllen kann.

Ausschlusskriterien:

  1. Derzeitige und regelmäßige Anwendung von PAP-Therapie (>4 Stunden pro Nacht an 70 % der Nächte in den letzten 30 Tagen laut Gerätedownload oder Bericht der Eltern/Betreuungsperson)
  2. Einnahme von MAO-Hemmern
  3. Harnverhalt
  4. Anfallsleiden
  5. Unbehandelte oder unzureichend behandelte Schilddrüsenunterfunktion
  6. Signifikante traumatische Hirnverletzung
  7. Nicht freigegeben zur Studienteilnahme durch ihren Kardiologen bei Personen mit angeborenem Herzfehler, die im letzten Jahr mindestens einmal kardiologisch nachuntersucht werden mussten
  8. Anamnese einer aktuellen, unbehandelten Depression
  9. Anamnese einer Lebererkrankung (ausgenommen metabolisch assoziierte Steatose der Leber)
  10. 3+ oder stärkere Tonsillenhypertrophie (nur für Kinder, keine Einschränkung für Erwachsene)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Einheitliche Therapie (ato-oxy)
Alle Teilnehmer erhalten einmal täglich abends die Kombination aus Atomoxetin und Oxybutynin (ato-oxy)
Arzneimittel: ato-oxy
0,5 mg/kg (max. 40 mg) Atomoxetin und 5 mg Oxybutynin werden abends eingenommen.
Andere Namen:
  • Atomoxetin und Oxybutynin
Experimental: Endotyp-gerichtete Behandlung
Die Teilnehmer erhalten entweder Atomoxetin und Oxybutynin (ato-oxy) oder Sauerstoff nachts. Die Teilnehmer erhalten die Behandlung, von der erwartet wird, dass sie ihnen basierend auf ihrer Ausgangsschlafstudie und ihren OSA-Charakteristiken (OSA-Endotyp) am meisten nützt.
Arzneimittel: ato-oxy
0,5 mg/kg (max. 40 mg) Atomoxetin und 5 mg Oxybutynin werden abends eingenommen.
Andere Namen:
  • Atomoxetin und Oxybutynin
Arzneimittel: Sauerstoff
Sauerstoff über Nasenbrille nächtlich verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
obstruktiver Apnoe-Hypopnoe-Index (oAHI)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung der Anzahl obstruktiver Apnoen und Hypopnoen pro Stunde in der Polysomnographie im Vergleich zum Ausgangswert. Ein verringerter oAHI deutet auf ein besseres Ergebnis hin.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Pädiatrischen Lebensqualitäts-Scores (PedsQL) der Betreuungspersonen gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung der von der Betreuungsperson berichteten Lebensqualität gemessen durch PedsQL, höhere Werte weisen auf ein besseres Ergebnis hin.
12 Monate
Änderung der angepassten Gesamtfehler im Paired Associate Learning Test vom Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung der Gesamtfehler im Paired Associate Learning-Test (ein Maß für das Gedächtnis) gegenüber dem Ausgangswert. Weniger Fehler deuten auf ein besseres Ergebnis hin.
12 Monate

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Verarbeitungsgeschwindigkeit (Arizona Memory Assessment for Preschoolers and Special Populations [A-MAP] Aufgabe) gegenüber dem Ausgangswert.
Zeitfenster: 12 Monate
Dies ist eine computergestützte kognitive Bewertung. Eine schnellere Verarbeitungsgeschwindigkeit deutet auf ein besseres Ergebnis hin.
12 Monate
Veränderung des Gesamt-IQ (Kaufman Brief Intelligence Test 2) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Höherer IQ deutet auf besseres Ergebnis hin
12 Monate
Veränderung der nonverbalen Intelligenzquotienten (Kaufman Brief Intelligence Test 2) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Höherer IQ deutet auf besseres Ergebnis hin
12 Monate
Veränderung des verbalen IQs (Kaufman Brief Intelligence Test 2) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Höherer IQ deutet auf ein besseres Ergebnis hin
12 Monate
Veränderung in der verbalen Gedächtnisaufgabe der Arizona Memory Assessment for Preschoolers and Special Populations (A-MAP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Dies ist eine computergestützte Bewertung des Gedächtnisses, höhere Werte deuten auf ein besseres Ergebnis hin.
12 Monate
Veränderung der expressiven Sprache vom Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Dies wird die Narrative-Erzeugungsaufgabe aus dem Expressive Language Sampling-Protokoll verwenden. Narrative werden anhand eines etablierten Schemas kodiert, um Detailgenerierung, Narrativlänge und Semantik zu erfassen. Längere Narrative mit mehr Details und korrekterer Semantik deuten auf ein besseres Ergebnis hin.
12 Monate
Veränderung des Gesamteindrucks der Pflegekraft zur Veränderung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Dies ist eine einzelne Frage zur Gesamtverbesserung. Eine höhere angegebene Verbesserung deutet auf ein besseres Ergebnis hin.
12 Monate
Veränderung des N1-Schlafs (%) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung des REM-Schlafs (%) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung des N3-Schlafs (%) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung des Arousal-Index (Ereignisse/Std.) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Veränderung der Vineland-3-Adaptive-Verhaltensskala-Gesamtwertung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Höhere Punktzahlen weisen auf ein besseres Ergebnis hin.
12 Monate
Veränderung des Conners-3-ADHS-Index gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
Niedrigere Werte deuten auf ein besseres Ergebnis hin
12 Monate
Änderung des selbstberichteten Gesamtscores des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Zeitfenster: 12 Monate
Veränderung der selbstberichteten Lebensqualität gemessen durch PedsQL
12 Monate
Änderung des von der Betreuungsperson berichteten Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Familienauswirkungen
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Hypoxische Belastung
Zeitfenster: 12 Monate
Desaturationsfläche unter der Kurve × Ereignishäufigkeit, geringere Belastung deutet auf besseren Ausgang hin.
12 Monate
Ventilatorische Belastung
Zeitfenster: 12 Monate
Der Anteil der Atemzüge während des Schlafs mit weniger als 50 % ihrer normalen Amplitude
12 Monate
Supiner obstruktiver Apnoe-Hypopnoe-Index (oAHI)
Zeitfenster: 12 Monate
obstruktiver Apnoe-Hypopnoe-Index während des Schlafs in Rückenlage. Ein niedrigerer oAHI zeigt ein besseres Ergebnis an.
12 Monate
nicht-supiner obstruktiver Apnoe-Hypopnoe-Index (oAHI)
Zeitfenster: 12 Monate
obstruktiver Apnoe-Hypopnoe-Index während des Schlafens in einer anderen Position als der Rückenlage. Ein niedrigerer oAHI zeigt ein besseres Ergebnis an.
12 Monate
Gesamt-Apnoe-Hypopnoe-Index (AHI)
Zeitfenster: 12 Monate
Ein niedrigerer AHI-Wert deutet auf ein besseres Ergebnis hin
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Arizona

Mitarbeiter

Patient-Centered Outcomes Research Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: Daniel Combs, MD, University of Arizona

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. März 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY00007297
  • IDD-2024C1-37111 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: Patient Centered Outcomes Research Institute)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Daten ohne personenbezogene Informationen werden verfügbar gemacht.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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