Egy vizsgálat az MNKD-201 biztonságosságának, jól tolerálhatóságának és farmakokinetikájának értékelésére idiopathiás tüdőfibrózisban szenvedő betegekben

Bevonási kritériumok:

1. Az informált beleegyezés aláírásának időpontjában a résztvevő életkora ≥40 és ≤75 év között van.
2. IPF diagnózis.
3. Vagy kezelésre előzetesen nem került sor, vagy jelenleg stabil pirfenidon háttérkezelésben részesül, amelyet legalább 3 hónapja stabil dózisban alkalmaznak a szűrés megkezdése előtt.
4. A szűrés során a központi spirometria-olvasó által meghatározott FVC >45% és <100% a normál előrejelzett értékhez képest.
5. A hemoglobinra korrigált DLCO [1. látogatás] ≥40% a normál előrejelzett értékhez képest, a szűréstől számított 12 hónapon belül. Ha nincs elérhető történelmi DLCO a szűrés előtt, azt a szűrés során kell elvégezni és helyileg kell értékelni.
6. A szűrés során a testtömege >40 kg (>88 font).
7. A gyermekvállalásra képes női résztvevők esetében elfogadható fogamzásgátló módszer használatára vonatkozó megállapodás.
8. A gyermeket nemző képességgel rendelkező férfi résztvevők esetében, akik gyermekvállalásra képes nőkkel közösülnek, a protokoll által javasolt fogamzásgátló módszer használatára vonatkozó megállapodás.
9. Képes spirometriát végezni a vizsgálati eljárások és az ATS irányelvei szerint.
10. A szűréstől számított 2 éven belül készült mellkasi CT, amely a vizsgálatvezető értékelése szerint összhangban van az IPF diagnózissal.

Kizárási kritériumok:

1. Ismert magyarázat az intersticiális tüdőbetegségre, ideértve – de nem kizárólagosan – a sugárterápiát, szarkoidózist, hiperszenzitív pneumonitist és bronchiolitis obliterans organizáló pneumoniát.
2. Bármilyen kötőszöveti betegség diagnózisa, ideértve – de nem kizárólagosan – a szklerodermiát/systemic sclerosis-t, polymyositis/dermatomyositist, systemic lupus erythematosust és reumatoid artritiszt, függetlenül attól, hogy feltételezhetően kapcsolatban áll-e a tüdőfibrózis diagnózissal.
3. Jelentős extrapulmonális fiziológiai korlátozás (pl. mellkasi fal rendellenesség, nagy méretű mellkasi folyadékgyülem), a vizsgálatvezető megítélése szerint.
4. Jelentőszámú szív- és érrendszeri betegségek.
5. Legutóbbi vagy folyamatban lévő szisztémás fertőzés.
6. Korábbi kórházi kezelés megerősített 2019-es koronavírus-betegség (COVID-19), IPF akut exacerbációja vagy bármilyen alsó légúti fertőzés miatt a szűréstől számított 3 hónapon belül.
7. Asztma előzménye, kivéve a gyermekkorban lezajlott asztmát.
8. Ismert obstruktív tüdőbetegség.
9. Alanin-aminotranszferáz (ALT), aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy teljes bilirubin >1,5-szerese a normál felső határértéknek (ULN) a szűrés során.
10. Súlyos máj- és vesefunkció.
11. Jelenlegi vagy legutóbbi (a szűréstől számított 30 napon belül) nintedanib használata.
12. Prednizolon ≥10 mg/nap használata a szűrés előtti 3 hónapban, vagy egyéb jelentős immunológiai elnyomás.
13. Aktív tüdőrák (primér vagy metastatikus) vagy bármilyen rák, amely kemoterápiát vagy sugárkezelést igényel 3 éven belül, kivéve a megfelelően kezelt nem-melanóma bőrrákot, lokalizált nem malignus prosztatarákot vagy méhnyak in situ karcinómát.
14. Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban új kémiai entitással, új eszközzel vagy vényköteles gyógyszerrel a szűrés előtti 1 hónapon belül.
15. Jelenlegi alkohol, gyógyszer vagy illegális drog visszaélés.
16. Több mint 400 ml vért veszített, pl. véradóként vagy vértermék-adóként, a szűrés előtti 3 hónapban.
17. Élő oltóanyagot kapott a vizsgálati szer első adagjától számított 3 hónapon belül.
18. Dohányzik (bármilyen anyaggal, beleértve az elektronikus cigarettát és marihuánát) a szűrés előtti 3 hónapban, vagy ex-cigarettás dohányos, aki <1 éve hagyta abba.
19. Nyugalmi állapotban >3 liter/perc oxigénigénye van.