Um Estudo para Avaliar a Segurança, Tolerabilidade e Farmacocinética do MNKD-201 em Doentes com Fibrose Pulmonar Idiopática

Critérios de Inclusão:

1. Ter entre ≥40 e ≤75 anos de idade no momento da assinatura do formulário de consentimento informado.
2. Diagnóstico de FPI.
3. Ou está sem tratamento prévio ou está atualmente em tratamento de base com pirfenidona numa dose estável durante pelo menos 3 meses antes do Rastreio.
4. Apresenta CVF >45% e <100% do previsto para o normal, conforme determinado pelo leitor central de espirometria, durante o Rastreio.
5. DLCO corrigido para hemoglobina [Visita 1] ≥40% do previsto para o normal, dentro de 12 meses do Rastreio. Se não houver DLCO histórico disponível antes do Rastreio, este deve ser realizado durante o Rastreio e lido localmente.
6. Apresenta peso corporal >40 kg (>88 lbs.) no Rastreio.
7. Para participantes do sexo feminino com potencial de procriação, concordância em utilizar contraceção aceitável.
8. Para participantes do sexo masculino que possam gerar filhos e que tenham relações sexuais com mulheres com potencial de procriação, concordância em utilizar um método de contraceção recomendado pelo protocolo.
9. É capaz de realizar espirometria, conforme exigido pelos procedimentos do estudo e pelas diretrizes da ATS.
10. TC torácica dentro de 2 anos do Rastreio, consistente com um diagnóstico de FPI, conforme avaliação do investigador.

Critérios de Exclusão:

1. Explicação conhecida para doença pulmonar intersticial, incluindo, mas não se limitando a, radiação, sarcoidose, pneumonite por hipersensibilidade e pneumonia organizativa com bronquiolite obliterante.
2. Diagnóstico de qualquer doença do tecido conjuntivo, incluindo, mas não se limitando a, esclerodermia/esclerose sistémica, polimiosite/dermatomiosite, lúpus eritematoso sistémico e artrite reumatoide, independentemente de se presumir ou não estar relacionado com o diagnóstico de fibrose pulmonar.
3. Restrição fisiológica extrapulmonar significativa (por exemplo, anormalidade da parede torácica, grande derrame pleural), conforme determinado pelo investigador.
4. Doenças cardiovasculares significativas.
5. Teve uma infeção sistémica recente ou em curso.
6. Hospitalização prévia por doença por coronavírus 2019 (COVID-19) confirmada, exacerbação aguda de FPI ou qualquer infeção do trato respiratório inferior dentro de 3 meses do Rastreio.
7. Tem historial de asma, com exceção de asma infantil resolvida.
8. Tem doença pulmonar obstrutiva conhecida.
9. Alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) ou bilirrubina total >1,5 vezes o limite superior do normal (LSN) durante o Rastreio.
10. Função hepática e renal avançada.
11. Uso atual ou recente (dentro de 30 dias do Rastreio) de nintedanibe.
12. Uso de prednisona ≥10 mg/dia dentro de 3 meses antes do Rastreio, ou outra imunossupressão significativa.
13. Cancro do pulmão ativo (primário ou metastático) ou qualquer cancro que requeira quimioterapia ou radioterapia dentro de 3 anos, exceto cancro da pele não melanoma tratado adequadamente, cancro da próstata localizado não maligno ou carcinoma in situ do colo do útero.
14. Participou noutro estudo clínico de uma nova entidade química, novo dispositivo ou medicamento de prescrição dentro de 1 mês antes do Rastreio.
15. Abuso atual de álcool, medicação ou drogas ilícitas.
16. Perdeu mais de 400 mL de sangue, por exemplo, como dador de sangue ou de produtos sanguíneos, durante os 3 meses anteriores ao Rastreio.
17. Recebeu uma vacina viva dentro dos 3 meses anteriores à primeira dose do fármaco do estudo.
18. Fuma (qualquer substância, incluindo cigarros eletrónicos e marijuana) dentro de 3 meses antes do Rastreio ou é um ex-fumador de cigarros que desistiu há <1 ano.
19. Necessidade de oxigénio > 3 litros/min em repouso.