A zsírszövetből származó regeneratív sejtek (ADRC-k) biztonságossága és hatékonysága a kéz funkciózavar javításában rendszeres sclerózisban (AEGIS)

Bevonási kritériumok:

1. Életkor 18-70 év (beleértve), nemre nincs korlátozás;
2. A 2013-as Amerikai Reumatológiai Kollégium (ACR)/Európai Reumatizmus Elleni Liga (EULAR) rendszeres szklerózis (SSc) diagnosztikai kritériumai alapján diffúz vagy lokalizált bőrtípusúként diagnosztizálva;
3. Megvastagodott kézbőr, módosított Rodnan bőrpontszám ≥ 8 pont és ≤ 35 pont;
4. Cochin Kéz Funkció Skála (CHFS) ≥ 20 (összpontszám 90), bőrfekélyekkel vagy anélkül;
5. Képes biztonságosan liposzíráson átesni, hogy elegendő zsírszövetet szerezzen (az előnyben részesített zsírszövet-kinyerési helyek a has, majd az oldalhas, a combok belső és külső része, a combok hátsó része és a combok elülső része; több hely is kiválasztható a liposzíráshoz, hogy elegendő zsírszövetet szerezzen);
6. Önkéntes részvétel ebben a klinikai vizsgálatban és az alany által aláírt tájékoztatott beleegyezési nyilatkozat.

Kizárási kritériumok:

1. Az alany testtömeg-indexe (BMI) < 17 kg/m²;
2. A kézbőr elváltozások atrófiai stádiumban vannak, és a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy nem alkalmasak kézi gyógyszer beadásra;
3. Bármely ujj kontraktúrája vagy beadási helyi fekélye, amely miatt a beadás biztonságos befejezése nem lehetséges;
4. Bármely ujj proximális-distális interfalangeális ízületi amputációja, vagy több mint egy ujj amputációja;
5. Egyidejűleg fennálló más reumatikus immunbetegségek, mint RA, SLE, dermatomyositis stb. (a már meglévő reumatikus immunbetegségek, amelyek nem befolyásolják a kéz biztonságát és hatékonyságának értékelését, és nem érintik a kéz biztonságát és hatékonyságának értékelését, kivéve Sjögren-szindrómát);
6. Aktív fertőző betegségek vagy betegek, akik a szűrési látogatást megelőző 3 hónapban antibiotikumot használtak aktív fertőző betegségek miatt;
7. Instabil rendszeres szklerózisban szenvedő betegek, akik a szűrési látogatást megelőzően sejtterápiát kaptak;
8. Betegek, akik a szűrési látogatást megelőző 5 évben kemoterápián átestek vagy malignus daganat eltávolítását végezték el;
9. A szűrési időszakban kimutatott abnormális tumor markerek, és a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy tumor kockázat áll fenn;
10. Betegek, akik a szűrési látogatást megelőző 1 évben CD20 monoklonális antitest kezelést kaptak, vagy a szűrési látogatást megelőző 3 hónapban más biológiai gyógyszereket használtak vagy kis molekulájú célzott gyógyszereket szedtek (kivéve azokat, akik a rendszeres szklerózis kezelésére a bevonáskor ≥ 3 hónap stabil dózist tartottak fenn);
11. Korábban már kaptak kézi sejt beadási terápiát, vagy intoleránsak a sejtterápiára, vagy a szűrési látogatást megelőző 6 hónapban rendszeres sejt beadási terápiát kaptak;
12. A szűrési időszakban pozitív humán immunhiány vírus antitest (anti-HIV-Ab) teszt eredményű, aktív szifiliszes, aktív hepatitis C (HCV-RNA pozitív, és hepatitis C antitest pozitív), hepatitis B (HBsAg pozitív és HBV-DNA pozitív) betegek;
13. Bizonyíték van arra, hogy az alany jelenleg lehetséges biztonsággal kapcsolatos betegségekkel rendelkezik az emésztőrendszerben, vizeletrendszerben, szív- és érrendszerben, vérképző rendszerben, idegrendszerben, mentális állapotban és anyagcsere-ben, mint például rosszul kontrollált cukorbetegség, rosszul kontrollált magas vérnyomás stb.;
14. A szűrési időszakban a következő laboratóriumi vizsgálati eredmények bármelyike: ① Abnormális vérkép: hemoglobin < 80 g/L; fehérvérsejtszám < 3.0 × 10⁹/L; abszolút neutrofil szám < 1.2 × 10⁹/L; trombocitaszám < 100 × 10⁹/L; ② Abnormális máj- és vesefunkció: aszpartát transzamináz (AST), alanin aminotranszferáz (ALT), aktivált részleges tromboplasztin idő (APTT) meghosszabbodása > 1.5-szerese a referenciaérték felső határának; ③ Véralvadási zavar: protrombin idő (PT) és részleges tromboplasztin idő (APTT) meghosszabbodása > 1.8-szorosa a referenciaérték felső határának, vagy nemzetközi normalizált arány (INR) > 2;
15. Allergiás az emberi albumin, az érzéstelenítő gyógyszerek vagy az emberi zsírszövetből származó mezenchimális őssejt beadási oldat bármely összetevőjére, vagy a vizsgáló úgy ítéli meg, hogy az alany nem alkalmas a bevonásra súlyos allergia előzménye miatt;
16. Betegek, akiknek szűrési látogatása a vizsgálati időszak alán tervezett általános érzéstelenítéses műtét előtt 3 hónapon belül van;
17. Betegek, akik a szűrési látogatást megelőző 3 hónapban más klinikai vizsgálatokban vettek részt, vagy jelenleg más klinikai vizsgálatokban vesznek részt;
18. Terhes nők, szoptató nők, pozitív terhességi teszt eredményűek, vagy akik nem egyeznek bele hatékony fogamzásgátló eszközök használatába a vizsgálati időszak alatt és a vizsgálat után 6 hónapon belül;
19. A vizsgáló által a vizsgálatban való részvételre alkalmatlannak ítélt betegek.