Bezpieczeństwo i skuteczność komórek regeneracyjnych pochodzących z tkanki tłuszczowej (ADRC) w poprawie dysfunkcji rąk w twardzinie układowej (AEGIS)

Kryteria włączenia:

1. Wiek 18-70 lat (włącznie), płeć nieograniczona;
2. Zgodnie z kryteriami diagnostycznymi twardziny układowej (SSc) Amerykańskiego Kolegium Reumatologicznego (ACR)/Europejskiej Ligi Przeciw Reumatyzmowi (EULAR) z 2013 roku, zdiagnozowana jako typ skórny rozlany lub typ skórny ograniczony;
3. Pogrubiała skóra dłoni, zmodyfikowana skala skóry Rodnana ≥ 8 punktów i ≤ 35 punktów;
4. Skala Funkcji Rąk Cochin (CHFS) ≥ 20 (łączny wynik 90), z owrzodzeniami skóry lub bez;
5. Zdolny do bezpiecznego poddania się liposukcji w celu uzyskania wystarczającej ilości tkanki tłuszczowej (preferowane miejsca pobierania tłuszczu to brzuch, następnie boki brzucha, wewnętrzna i zewnętrzna strona ud, tylna część ud oraz przednia część ud; można wybrać wiele miejsc do liposukcji w celu uzyskania wystarczającej ilości tkanki tłuszczowej);
6. Dobrowolny udział w tym badaniu klinicznym i podpisanie formularza świadomej zgody przez uczestnika.

Kryteria wyłączenia:

1. Wskaźnik masy ciała (BMI) uczestnika < 17 kg/m²;
2. Zmiany skórne dłoni są w stadium zanikowym, a badacz ustala, że nie nadają się do iniekcji leku do dłoni;
3. Jakakolwiek przykurcz palca lub owrzodzenie miejsca wstrzyknięcia, które uniemożliwia bezpieczne wykonanie iniekcji;
4. Jakakolwiek amputacja stawu międzypaliczkowego bliższego do dalszego dowolnego palca lub amputacja więcej niż jednego palca;
5. Współistniejące inne choroby reumatyczne immunologiczne, takie jak RZS, SLE, zapalenie skórno-mięśniowe itp. (istniejące choroby reumatyczne immunologiczne, które nie wpływają na ocenę bezpieczeństwa i skuteczności dłoni oraz nie wpływają na bezpieczeństwo dłoni i ocenę skuteczności, z wyłączeniem zespołu Sjögrena);
6. Aktywne choroby zakaźne lub pacjenci, którzy stosowali antybiotyki w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową z powodu aktywnych chorób zakaźnych;
7. Pacjenci z niestabilną twardziną układową, którzy otrzymali terapię komórkową przed wizytą przesiewową;
8. Pacjenci, którzy przeszli chemioterapię lub resekcję złośliwego nowotworu w ciągu 5 lat przed wizytą przesiewową;
9. Nieprawidłowe markery nowotworowe wykryte w okresie przesiewowym, a badacz ustala, że istnieje ryzyko nowotworu;
10. Pacjenci, którzy otrzymali leczenie przeciwciałem monoklonalnym CD20 w ciągu 1 roku przed wizytą przesiewową lub stosowali inne leki biologiczne lub przyjmowali małocząsteczkowe leki celowane w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową (z wyłączeniem tych, którzy utrzymywali stabilną dawkę ≥ 3 miesięcy w momencie rekrutacji w leczeniu twardziny układowej);
11. Otrzymali wcześniej terapię iniekcji komórkowych dłoni lub są nietolerancyjni na terapię komórkową lub otrzymali ogólnoustrojową terapię iniekcji komórkowych w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową;
12. Pacjenci z dodatnimi wynikami testu na przeciwciała przeciwko wirusowi niedoboru odporności (anty-HIV-Ab), aktywną kiłą, aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby typu C (HCV-RNA dodatnie i przeciwciała przeciwko WZW C dodatnie), wirusowym zapaleniem wątroby typu B (HBsAg dodatnie i HBV-DNA dodatnie) w okresie przesiewowym;
13. Istnieją dowody wskazujące, że uczestnik obecnie ma możliwe choroby związane z bezpieczeństwem w układzie pokarmowym, moczowym, sercowo-naczyniowym, hematologicznym, nerwowym, stanie psychicznym i metabolizmie, takie jak źle kontrolowana cukrzyca, źle kontrolowane nadciśnienie itp.;
14. Jakikolwiek z następujących wyników badań laboratoryjnych w okresie przesiewowym: ① Nieprawidłowa morfologia krwi: hemoglobina < 80 g/L; liczba białych krwinek < 3,0 × 10⁹/L; bezwzględna liczba neutrofili < 1,2 × 10⁹/L; liczba płytek krwi < 100 × 10⁹/L; ② Nieprawidłowa czynność wątroby i nerek: aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), czas częściowej tromboplastyny po aktywacji (APTT) wydłużony > 1,5 razy górnej granicy wartości referencyjnej; ③ Zaburzenia krzepnięcia: czas protrombinowy (PT) i czas częściowej tromboplastyny (APTT) wydłużony > 1,8 razy górnej granicy wartości referencyjnej lub międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 2;
15. Alergia na jakikolwiek składnik albuminy ludzkiej, leków znieczulających lub roztworu do wstrzykiwań mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z ludzkiej tkanki tłuszczowej, lub badacz ustala, że uczestnik nie nadaje się do rekrutacji z powodu ciężkiej historii alergii;
16. Pacjenci, u których wizyta przesiewowa odbyła się w ciągu 3 miesięcy przed planowanym zabiegiem w znieczuleniu ogólnym w okresie badania;
17. Pacjenci, którzy uczestniczyli w innych badaniach klinicznych w ciągu 3 miesięcy przed wizytą przesiewową lub obecnie uczestniczą w innych badaniach klinicznych;
18. Kobiety w ciąży, karmiące piersią, te z dodatnimi wynikami testu ciążowego lub te, które nie zgadzają się na stosowanie skutecznych środków antykoncepcyjnych w okresie badania i w ciągu 6 miesięcy po zakończeniu badania;
19. Pacjenci uznani przez badacza za nieodpowiednich do udziału w tym badaniu.