Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A DISC-0974-201 vizsgálat résztvevőiben, akiknél IBD és vérszegénység áll fenn

2026. július 31. frissítette: Disc Medicine, Inc

RALLY-IBD: Egy 2. fázisú randomizált, kettős vak vizsgálat a DISC-0974 biztonságának, jól tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére gyulladásos bélbetegségben és gyulladásos eredetű vérszegénységben szenvedő résztvevőknél

Ez egy 2. fázisú, multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált vizsgálat a DISC-0974 hatóanyaggal, amely a gyulladásos bélbetegségben (IBD) és a gyulladásos anémiában szenvedő résztvevők biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére irányul.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

21

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
        • Toborzás
        • One of a Kind Clinical Research Center, LLC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Florin Gaidici, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Catche & Tamar Manoukian Division of Digestive Diseases
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jenny Sauk, MD
    • Florida
      • Doral, Florida, Egyesült Államok, 33172
      • Kissimmee, Florida, Egyesült Államok, 34741
        • Toborzás
        • Clinical Research of Osceola, LLC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Basher Atiquzzaman, MD
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33176
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33176
        • Toborzás
        • Gastro Health - Galloway Care Center
        • Kutatásvezető:
          • James Leavitt, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Miami Lakes, Florida, Egyesült Államok, 33015
        • Toborzás
        • Ezy Medical Research, Co
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jorge Paoli-Bruno, MD, MBA, FACHE, CPE, FAAFP
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33614
        • Toborzás
        • Guardian Angel Research, Inc
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mario F Hernandez, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63123
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45242
        • Toborzás
        • Gastro Health - Blue Ash Care Center
        • Kutatásvezető:
          • Robert Isfort, MD
        • Kapcsolatba lépni:
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45219
        • Toborzás
        • Gastro Health - Cincinnati
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Steven Gay
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Egyesült Államok, 02905
        • Toborzás
        • University Gastroenterology Clinical Research Department
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Lisa Mueller, MD
    • Texas
      • Kingwood, Texas, Egyesült Államok, 77339
        • Toborzás
        • One of a Kind Clinical Research Center, LLC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Sushovan Guha, MD, MA, PhD, FASGE, AGAF
      • Sugar Land, Texas, Egyesült Államok, 77479
        • Toborzás
        • Siena Research Network
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Mehjabin Parkar, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

A résztvevőknek a szűrés során az alábbi kritériumok mindegyikét teljesíteniük kell (különben meghatározott esetek kivételével), hogy jogosultak legyenek a vizsgálatba való felvételre:

  1. 18 éves vagy idősebb legyen az informált beleegyezés aláírásakor.
  2. Igazolt IBD (CD, UC vagy nem osztályozott IBD) diagnózis dokumentált endoszkópos és hisztopatológiai leletek alapján.

  3. Alapvonal endoszkópia a szűrés során módosított Mayo pontszámmal UC esetén és CDAI-vel Crohn-betegség esetén, hogy a lágyszerű betegséget is tartalmazza, az alábbiak szerint meghatározva:

    a. CDAI <220 és SES-CD 0–6 (CD/nem osztályozott IBD), módosított Mayo pontszám <5 és Mayo endoszkópos alpontszám 0–1 (UC/nem osztályozott IBD).

  4. Szimptomatikus vérszegénység a vizsgálatvezető értékelése szerint, annak ellenére, hogy 3 hónapig optimalizált, stabil hagyományos IBD-célzott terápiát kapott.
  5. Hgb ≥7 ÉS <12 g/dL nőknél és ≥7 ÉS <13 g/dL férfiaknál (helyi labor) a szűrés során.

  6. Szimptomatikus vérszegénység, meghatározva a következőképpen:

    1. Hgb ≤10 g/dL és szimptomatikus a vizsgálatvezető értékelése szerint (fáradtság, légszomj nyugalomban vagy minimális erőfeszítéskor, szívdobogásérzés, tachycardia, ortosztatikus hypotónia vagy szédülés), vagy
    2. Hgb >10 g/dL és legalább 4 pont a Fáradtság Numerikus Értékelési Skáláján.
  7. Szerum ferritin ≥75 μg/L a szűrés során (helyi labor).
  8. AST és ALT <2× felső normálhatár (ULN) a szűrés során.
  9. Teljes és direkt bilirubin <ULN a szűrés során.
  10. Becsült glomeruláris filtrációs ráta ≥30 mL/perc/1,73 m² a Krónikus Vesebetegség-Epidemiológiai Együttműködés (CKD-EPI) képletével.

  11. Ha nő, akkor VAGY postmenopausális (meghatározva legalább 12 hónap spontán amenorrhoea, 6 hónap spontán amenorrhoea szerum folliculus-stimuláló hormon (FSH) >40 mIU/mL mellett, vagy legalább 6 hét a sebészi kétoldali ovariectomia után, hiszterectomiával vagy anélkül), sebészi steril, VAGY hajlandó a vizsgálat során és legalább 8 héttel az utolsó vizsgálati gyógyszeradás után az alábbi hatékony fogamzásgátlási módszerek egyikét használni (felsorolva lent):

    • Stabil hormonális fogamzásgátló (≥3 hónap)
    • Legalább 3 hónapja behelyezett intrauterin eszköz
    • Kötőcső-ligatio vagy egyetlen férfi partner vazectomiával

  12. Ha férfi, aki gyermekvállalásra képes női szexuális partner(ek)kel rendelkezik, beleegyezik, hogy a vizsgálat során és legalább 8 héttel az utolsó vizsgálati gyógyszeradás után az alábbi hatékony fogamzásgátlási módszerek egyikét használja:

    • Stabil hormonális fogamzásgátló (≥3 hónap; női partner)
    • Legalább 3 hónapja behelyezett intrauterin eszköz (női partner)
    • Sebészi steril hiszterectomia, kétoldali ovariectomia vagy kétoldali kötőcső-ligatio által (női partner)
    • Igazolt sikeres vazectomia
  13. Képes megérteni és írásbeli informált beleegyezést adni.
  14. Képes minden vizsgálati eljárás betartására.

Kizáró kritériumok:

A szűrés során az alábbi kritériumok bármelyikét teljesítő résztvevők nem jogosultak a vizsgálatba való felvételre:

  1. Szűrés előtt 2 napon belüli kezelés orális vassal vagy vasat tartalmazó kiegészítőkkel. A résztvevők megfontolhatók a vizsgálatban, ha 2 napos kimosási időszakon mennek keresztül orális vas vagy vasat tartalmazó kiegészítők esetén a szűrési laborvizsgálatok előtt. A szűrés és a 1. napi látogatás előtti 2 nap között a résztvevők folytathatják az orális vas vagy vasat tartalmazó kiegészítők szedését a vizsgálatvezető döntése alapján, de minden vizsgálathoz kapcsolódó laborvételhez 48 órás kimosás szükséges az orális vastól.
  2. Szűrés előtt 30 napon belüli kezelés az alábbi vérszegénység-kezelések bármelyikével: vérátömlesztés, EPO-stimuláló szer (ESA) vagy intravénás vas. A résztvevők megfontolhatók a vizsgálatban, ha 30 napos kimosási időszakon mennek keresztül ESA-k vagy intravénás vas esetén a szűrési laborvizsgálatok előtt.
  3. Tervezett változás IBD-célzott terápiában a szűrés után 3 hónapon belül.

  4. Közepes vagy súlyos IBD a szűrési időszak alatt felmért. Meghatározva a következőképpen:

    1. CD/nem osztályozott IBD: résztvevők CDAI pontszámmal ≥220 vagy SES-CD ≥7
    2. UC/nem osztályozott IBD: módosított Mayo pontszám ≥6 vagy endoszkópos alpontszám 3
    3. Láz, tachycardia vagy várhatóan szükséges műtét a következő 3 hónapban
  5. Kórházi kezelés a szűrés előtt 30 napon belül.
  6. Pozitív direkt antiglobulin teszt reaktív eluátummal a szűrés során vagy orvosi előzmény a szűrés során aktív haemolyticus anaemia.
  7. Durva gastrointestinalis vérzés (pl. látható rektális vérzés, haematochezia, melena) a szűrés előtt 4 héten belül.
  8. Aktív gastrointestinalis vérzés, amely kórházi kezelést, vérátömlesztést vagy endoszkópos haemostasis-t igényel a szűrés előtt 8 héten belül.
  9. Jelenlegi Janus kinase (JAK) gátló használata.
  10. Hereditarius haemochromatosis előzmény.
  11. Primary Sclerosis Cholangitis előzmény.
  12. Haemoglobinopathia vagy intrinszik RBC defektus anaemiával társulva előzmény.
  13. Teljes splenectomia előzmény.
  14. Hematopoietikus őssejt vagy szilárd szerv transzplantáció az elmúlt 10 évben.
  15. Orvosi előzmény Vitamin B12 vagy folát hiány vagy fertőzés okozta anaemia a szűrés előtt 3 hónapban.
  16. Stroke, myocardialis infarctus, mélyvénás thrombosis, tüdő- vagy artériás embolia a szűrés előtt 6 hónapban.
  17. Orvosi előzmény klinikailag jelentős thromboticus zavar.
  18. Ha nő, terhes vagy szoptat.
  19. Bármely nagy műtét a szűrés előtt 8 héten belül vagy bármely korábbi műtétből való hiányos felépülés.
  20. Jelenlegi vagy közelmúltbeli szisztémás kortikoszteroid használat (a szűrés után 3 hónapon belül).
  21. Endoszkópos eltérések, amelyek aggodalomra adnak okot vastagbélrák miatt az alapvonal endoszkópián.
  22. Malignitás előzmény az utolsó 3 évben. A következő előzmények/egyidejű állapotok megengedettek: bazális vagy squamous sejtes bőrrák, méhnyak carcinoma in situ, emlő carcinoma in situ, prosztatarák hisztológiai lelete (T1a vagy T1b a tumor, nyirokcsomó, metastasis klinikai stádiumrendszer szerint). A 1–2 stádiumú rákok befejezett kezelésének (gyógyszeres vagy sebészi) előzménye engedélyezhető előzetes Megrendelői egyetértéssel.
  23. Részvétel bármely más klinikai protokollban vagy kísérleti vizsgálatban, amely kísérleti terápia és/vagy terápiás eszközök beadását foglalja magában a szűrés után 30 napon belül.
  24. Előzmény vagy ismert allergiás reakció bármely vizsgálati termék segédanyagára.
  25. ADA képződés anaphylaxis-szal előzmény.
  26. Előzmény nem megfelelően kontrollált szívelégtelenség (New York-i Szív Szövetség Osztályozás 3 vagy 4) és/vagy bal kamrai ejekciós frakció <35% előzmény.
  27. Nem kontrollált gombás, bakteriális vagy vírusos fertőzés (meghatározva a fertőzéshez kapcsolódó folyamatos jelek/tünetek javulás nélkül, megfelelő kezelés ellenére).
  28. Aktív fertőző gastroenteritis, beleértve clostridium difficile colitis-t vagy vírusos enteritist (pl. cytomegalovirus).
  29. HIV pozitív, aktív hepatitis B vírus felületi antigén (HBV) vagy aktív hepatitis C vírus antitest (HCV).
  30. Jelentős orvosi állapot, laboratóriumi anomália vagy pszichiátriai állapot, amely megakadályozná a beteg részvételét a vizsgálatban.
  31. Bármely állapot vagy egyidejű gyógyszer, amely megzavarná a vizsgálat adatainak értelmezését.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Aktív
DISC-0974 60 mg (n = 14) subcután (SC) alkalmazva 28 naponta, 3 adagig
Drog: DISC-0974
A DISC-0974-et szubkután kell beadni.
Placebo Comparator: Placebo
Placebo (n = 7) minden 28. napon SC adagolva 3 dózison keresztül
Drog: Placebo
A placebót szubkután adják be

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A Hgb maximális változása a kiindulási értékhez képest a 85. napig
Időkeret: akár 85 napig
akár 85 napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során fellépő mellékhatások előfordulási gyakorisága
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap
Klinikailag abnormális életfunkciók előfordulási gyakorisága
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap
Klinikailag abnormális fizikai vizsgálat incidenciája
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap
Klinikailag abnormális elektrokardiogramok előfordulása
Időkeret: Legfeljebb 85 nap
Legfeljebb 85 nap
Abnormális laboratóriumi vizsgálati eredmények előfordulása
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap
A vas laboratóriumi paraméterek koncentrációjának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap
A retikulociták számának változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap
A retikulocita hemoglobin tartalom alapvonalhoz viszonyított változása (CHr)
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap
A vörösvértest (RBC) szám alaptervhez képesti változása
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap
Átlagos Hgb-változás a kiindulási értékhez képest a 85. napig
Időkeret: Legfeljebb 85 nap
A résztvevők aránya, akik a Hgb növekedést elérik ≥1 g/dL és ≥2 g/dL a 85. napig. A résztvevők aránya, akik elérik az adagolás szüneteltetési kritériumait (Hgb növekedés ≥2 g/dL az alapértékhez képest, vagy abszolút Hgb ≥15 g/dL)
Legfeljebb 85 nap
Cmax - A plazmában mért maximális gyógyszerszint
Időkeret: Legfeljebb 85 nap
Legfeljebb 85 nap
Tmax - A gyógyszer maximális koncentrációjának ideje
Időkeret: Legfeljebb 85 nap
Legfeljebb 85 nap
AUC-A gyógyszerkoncentráció-idő görbe alatti terület
Időkeret: Akár 85 nap
Akár 85 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Disc Medicine, Inc

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. február 20.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 23.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 3.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 31.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DISC-0974-201

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel