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Studio di DISC-0974-201 in Partecipanti con IBD e Anemia

30 aprile 2026 aggiornato da: Disc Medicine, Inc

RALLY-IBD: Uno studio randomizzato di fase 2 in doppio cieco per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di DISC-0974 in partecipanti con malattia infiammatoria intestinale e anemia da infiammazione

Questo è uno studio di Fase 2, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco controllato con placebo di DISC-0974 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia in partecipanti con IBD e anemia da infiammazione.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

21

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Reclutamento
        • One of a Kind Clinical Research Center, LLC
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Florin Gaidici, MD
    • Florida
      • Doral, Florida, Stati Uniti, 33172
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
        • Reclutamento
        • Clinical Research of Osceola, LLC
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Basher Atiquzzaman, MD
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33176
      • Miami Lakes, Florida, Stati Uniti, 33015
        • Reclutamento
        • Ezy Medical Research, Co
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jorge Paoli-Bruno, MD, MBA, FACHE, CPE, FAAFP
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33614
        • Reclutamento
        • Guardian Angel Research, Inc
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mario F Hernandez, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63123
    • Texas
      • Kingwood, Texas, Stati Uniti, 77339
        • Reclutamento
        • One of a Kind Clinical Research Center, LLC
        • Contatto:
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Sushovan Guha, MD, MA, PhD, FASGE, AGAF
      • Sugar Land, Texas, Stati Uniti, 77479
        • Reclutamento
        • Siena Research Network
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Mehjabin Parkar, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

I partecipanti devono soddisfare tutti i seguenti criteri allo screening (se non diversamente specificato) per essere idonei all'arruolamento nello studio:

  1. Età ≥18 anni al momento della firma del consenso informato.
  2. Diagnosi accertata di IBD (MC, CU o IBD non classificata) basata su riscontri documentati sia all'endoscopia che all'istopatologia.

  3. Endoscopia basale allo screening con punteggio di Mayo modificato per la CU e CDAI per la malattia di Crohn, che includa malattia lieve come definito di seguito:

    a. CDAI <220 e SES-CD da 0 a 6 (MC/IBD non classificata) punteggio di Mayo modificato <5 punti e sottopunteggio endoscopico di Mayo da 0 a 1 (CU/IBD non classificata).

  4. Sintomatici per anemia secondo la valutazione dello Sperimentatore nonostante terapia convenzionale ottimizzata e stabile diretta all'IBD per 3 mesi.
  5. Hgb ≥7 E <12 g/dL per le femmine e ≥7 E <13 g/dL per i maschi (laboratorio locale) allo screening.

  6. Presentare anemia sintomatica definita come:

    1. Hgb ≤10 g/dL e sintomatica secondo la valutazione dello Sperimentatore (affaticamento, mancanza di respiro a riposo o sotto sforzo minimo, palpitazioni, tachicardia, ipotensione ortostatica o vertigini), oppure
    2. Hgb >10 g/dL e un punteggio minimo di 4 sulla Scala Numerica di Valutazione dell'Affaticamento.
  7. Ferritina sierica ≥75 μg/L allo screening (laboratorio locale).
  8. AST e ALT <2× limite superiore del normale (ULN) allo screening.
  9. Bilirubina totale e diretta <ULN allo screening.
  10. Velocità di filtrazione glomerulare stimata ≥30 mL/min/1,73 m² secondo la formula Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).

  11. Se di sesso femminile, ALLORA O in postmenopausa (definita come almeno 12 mesi di amenorrea spontanea, 6 mesi di amenorrea spontanea con ormone follicolo-stimolante (FSH) sierico >40 mIU/mL, o almeno 6 settimane dopo ovariectomia bilaterale chirurgica con o senza isterectomia), sterilizzata chirurgicamente, OPPURE disposta a utilizzare 1 dei seguenti metodi contraccettivi altamente efficaci (elencati di seguito) durante lo studio e per almeno 8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio:

    • Contraccettivo ormonale stabile (≥3 mesi)
    • Dispositivo intrauterino in sede da almeno 3 mesi
    • Legatura delle tube o partner maschile singolo con vasectomia

  12. Se maschio con partner sessuale(i) femminile(i) in età fertile, accetta di utilizzare 1 dei seguenti metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio e per almeno 8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio:

    • Contraccettivo ormonale stabile (≥3 mesi; partner femminile)
    • Dispositivo intrauterino in sede da almeno 3 mesi (partner femminile)
    • Sterilizzata chirurgicamente mediante isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale (partner femminile)
    • Vasectomia confermata con successo
  13. In grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto.
  14. In grado di rispettare tutte le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

I partecipanti che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri allo screening non sono idonei per l'arruolamento nello studio:

  1. Trattamento entro 2 giorni prima dello screening con ferro orale o integratori contenenti ferro. I partecipanti possono essere considerati per lo studio se effettuano un periodo di washout di 2 giorni prima degli esami di laboratorio di screening per ferro orale o integratori contenenti ferro. Tra lo screening e 2 giorni prima della visita del Giorno 1, i partecipanti possono continuare il ferro orale o gli integratori contenenti ferro a discrezione dello Sperimentatore, ma qualsiasi prelievo di laboratorio correlato allo studio richiederà un washout di 48 ore dal ferro orale.
  2. Trattamento entro 30 giorni prima dello screening con uno qualsiasi dei seguenti trattamenti per l'anemia: trasfusione di sangue, agente stimolante l'eritropoietina (ESA) o ferro per via endovenosa. I partecipanti possono essere considerati per lo studio se effettuano un periodo di washout di 30 giorni per ESA o ferro endovenoso prima degli esami di laboratorio di screening.
  3. Modifica pianificata della terapia diretta all'IBD entro 3 mesi dallo screening.

  4. IBD moderata o grave valutata durante il periodo di screening. Definita come:

    1. MC/IBD non classificata: partecipanti con un punteggio CDAI ≥220 o SES-CD ≥7
    2. CU/IBD non classificata: punteggio di Mayo modificato di ≥6 o sottopunteggio endoscopico di 3
    3. Febbre, tachicardia o necessità prevista di intervento chirurgico nei prossimi 3 mesi
  5. Ricovero ospedaliero entro 30 giorni prima dello screening.
  6. Test di antiglobulina diretto positivo con eluato reattivo allo screening o anamnesi allo screening di anemia emolitica attiva.
  7. Perdita ematica gastrointestinale macroscopica (es. sanguinamento rettale visibile, ematochezia, melena) entro 4 settimane prima dello screening.
  8. Sanguinamento gastrointestinale attivo che richiede ricovero ospedaliero, trasfusione di sangue o emostasi endoscopica entro 8 settimane prima dello screening.
  9. Uso corrente di inibitore delle chinasi Janus (JAK).
  10. Anamnesi di emocromatosi ereditaria.
  11. Anamnesi di colangite sclerosante primaria.
  12. Anamnesi di emoglobinopatia o difetto intrinseco dei globuli rossi associato ad anemia.
  13. Anamnesi di splenectomia totale.
  14. Trapianto di cellule staminali ematopoietiche o di organo solido negli ultimi 10 anni.
  15. Anamnesi medica di anemia da carenza di vitamina B12 o folati o infezione nei 3 mesi precedenti lo screening.
  16. Ictus, infarto miocardico, trombosi venosa profonda, embolia polmonare o arteriosa entro 6 mesi prima dello screening.
  17. Anamnesi medica di disturbo trombotico clinicamente significativo.
  18. Se di sesso femminile, in gravidanza o allattamento.
  19. Qualsiasi intervento chirurgico maggiore entro 8 settimane prima dello screening o recupero incompleto da qualsiasi precedente intervento chirurgico.
  20. Uso corrente o recente di corticosteroidi sistemici (entro 3 mesi dallo screening).
  21. Anormalità endoscopiche suggestive di cancro del colon all'endoscopia basale.
  22. Anamnesi di neoplasia maligna negli ultimi 3 anni. Sono consentite le seguenti condizioni anamnestiche/concomitanti: carcinoma basocellulare o spinocellulare della pelle, carcinoma in situ della cervice, carcinoma in situ della mammella, riscontro istologico di cancro alla prostata (T1a o T1b utilizzando il sistema di stadiazione clinica tumore, nodi, metastasi). Un'anamnesi di trattamento completato (medico o chirurgico) di tumori di Stadio 1-2 può essere consentita con accordo preventivo dello Sponsor.
  23. Partecipazione a qualsiasi altro protocollo clinico o studio sperimentale che preveda la somministrazione di terapia sperimentale e/o dispositivi terapeutici entro 30 giorni dallo screening.
  24. Un'anamnesi o una reazione allergica nota a qualsiasi eccipiente del prodotto sperimentale.
  25. Anamnesi di formazione di ADA con anafilassi.
  26. Anamnesi di insufficienza cardiaca non adeguatamente controllata (Classificazione della New York Heart Association 3 o 4) e/o anamnesi di frazione di eiezione ventricolare sinistra <35%.
  27. Infezione fungina, batterica o virale non controllata (definita come segni/sintomi persistenti correlati all'infezione senza miglioramento, nonostante trattamento appropriato).
  28. Gastroenterite infettiva attiva inclusa colite da Clostridium difficile o enterite virale (es. citomegalovirus).
  29. Positività per HIV, antigene di superficie del virus dell'epatite B (HBV) attivo, o anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) attivo.
  30. Condizione medica significativa, anomalia di laboratorio o condizione psichiatrica che impedirebbe al paziente di partecipare allo studio.
  31. Qualsiasi condizione o farmaco concomitante che confonderebbe la capacità di interpretare i dati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Attivo
DISC-0974 60 mg (n = 14) somministrato per via sottocutanea (SC) ogni 28 giorni per 3 dosi
Droga: DISCO-0974
DISC-0974 viene somministrato per via sottocutanea.
Comparatore placebo: Placebo
Placebo (n = 7) somministrato per via SC ogni 28 giorni per 3 dosi
Droga: Placebo
Il placebo viene somministrato per via sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione massima rispetto al basale dell'Hgb fino al Giorno 85
Lasso di tempo: fino a 85 giorni
fino a 85 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Incidenza di segni vitali clinicamente anormali
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Incidenza di esame fisico clinicamente anormale
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Incidenza di elettrocardiogrammi clinicamente anomali
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Incidenza di risultati anomali degli esami di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Variazione rispetto al basale nella concentrazione dei parametri di laboratorio del ferro
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Variazione rispetto al basale della conta dei reticolociti
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Variazione dalla baseline del contenuto di emoglobina reticolocitaria (CHr)
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Variazione rispetto al basale della conta dei globuli rossi (RBC)
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Variazione media dell'Hgb rispetto al basale fino al giorno 85
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Proporzione di partecipanti che raggiungono un aumento di Hgb ≥1 g/dL e ≥2 g/dL fino al Giorno 85. Proporzione di partecipanti che soddisfano i criteri di sospensione della dose (aumento di Hgb ≥2 g/dL rispetto al basale o Hgb assoluto ≥15 g/dL)
Fino a 85 giorni
Cmax - Massima concentrazione del farmaco misurata nel plasma
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
Tmax-Tempo di massima concentrazione del farmaco
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni
AUC-Area sotto la curva della concentrazione del farmaco nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 85 giorni
Fino a 85 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DISC-0974-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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