Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přípravku DISC-0974-201 u účastníků se zánětlivým onemocněním střev a anémií

30. dubna 2026 aktualizováno: Disc Medicine, Inc

RALLY-IBD: Fáze 2 randomizované, dvojitě zaslepené studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku DISC-0974 u účastníků se zánětlivým onemocněním střev a anémií zánětu

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 přípravku DISC-0974 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti u účastníků se zánětlivým onemocněním střev (IBD) a anémií zánětu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

21

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85258
        • Nábor
        • One of a Kind Clinical Research Center, LLC
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Florin Gaidici, MD
    • Florida
      • Doral, Florida, Spojené státy, 33172
      • Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34741
        • Nábor
        • Clinical Research of Osceola, LLC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Basher Atiquzzaman, MD
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33176
      • Miami Lakes, Florida, Spojené státy, 33015
        • Nábor
        • Ezy Medical Research, Co
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jorge Paoli-Bruno, MD, MBA, FACHE, CPE, FAAFP
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33614
        • Nábor
        • Guardian Angel Research, Inc
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mario F Hernandez, MD
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63123
    • Texas
      • Kingwood, Texas, Spojené státy, 77339
        • Nábor
        • One of a Kind Clinical Research Center, LLC
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sushovan Guha, MD, MA, PhD, FASGE, AGAF
      • Sugar Land, Texas, Spojené státy, 77479
        • Nábor
        • Siena Research Network
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Mehjabin Parkar, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Účastníci musí splňovat všechna následující kritéria při screeningu (pokud není uvedeno jinak), aby byli způsobilí pro zařazení do studie:

  1. Věk ≥18 let v době podepsání informovaného souhlasu.
  2. Stanovená diagnóza IBD (CD, UC nebo IBD-neklasifikovaná) na základě zdokumentovaných nálezů z endoskopie a histopatologie.

  3. Základní endoskopie při screeningu s upraveným Mayo skóre pro UC a CDAI pro Crohnovu chorobu, která zahrnuje mírné onemocnění definované níže:

    a. CDAI <220 a SES-CD 0 až 6 (CD/IBD-neklasifikovaná) upravené Mayo skóre <5 bodů a Mayo endoskopický subskóre 0 až 1 (UC/IBD-neklasifikovaná).

  4. Příznaky anémie podle posouzení vyšetřovatele navzdory optimalizované, stabilní konvenční léčbě IBD po dobu 3 měsíců.
  5. Hgb ≥7 AND <12 g/dL pro ženy a ≥7 AND <13 g/dL pro muže (místní laboratoř) při screeningu.

  6. Mít symptomatickou anémii definovanou jako:

    1. Hgb ≤10 g/dL a symptomatická podle posouzení vyšetřovatele (únava, dušnost v klidu nebo při minimální námaze, palpitace, tachykardie, ortostatická hypotenze nebo závratě), nebo
    2. Hgb >10 g/dL a minimální skóre 4 na Numerické hodnotící škále pro únavu.
  7. Hladina feritinu v séru ≥75 μg/L při screeningu (místní laboratoř).
  8. AST a ALT <2× horní hranice normálu (ULN) při screeningu.
  9. Celkový a přímý bilirubin <ULN při screeningu.
  10. Odhadovaná glomerulární filtrace ≥30 mL/min/1,73 m² podle vzorce Chronic Kidney Disease-Epidemiology Collaboration (CKD-EPI).

  11. Pokud žena, pak BUĎ postmenopauzální (definováno jako alespoň 12 měsíců spontánní amenorey, 6 měsíců spontánní amenorey s hladinou folikuly stimulujícího hormonu (FSH) v séru >40 mIU/mL, nebo alespoň 6 týdnů po chirurgické bilaterální ooforektomii s nebo bez hysterektomie), chirurgicky sterilní, NEBO souhlasí s použitím jedné z následujících vysoce účinných metod antikoncepce (uvedených níže) během studie a po dobu alespoň 8 týdnů po poslední dávce studijního léku:

    • Stabilní hormonální antikoncepce (≥3 měsíce)
    • Intrauterinní tělísko zavedené alespoň 3 měsíce
    • Podvázání vejcovodů nebo jediný mužský partner s vasektomií

  12. Pokud muž s ženským sexuálním partnerem/partnery plodného věku, souhlasí s použitím jedné z následujících vysoce účinných metod antikoncepce během studie a po dobu alespoň 8 týdnů po poslední dávce studijního léku:

    • Stabilní hormonální antikoncepce (≥3 měsíce; ženský partner)
    • Intrauterinní tělísko zavedené alespoň 3 měsíce (ženský partner)
    • Chirurgicky sterilní hysterektomií, bilaterální ooforektomií nebo bilaterální ligací vejcovodů (ženský partner)
    • Potvrzená úspěšná vasektomie
  13. Schopen porozumět a poskytnout písemný informovaný souhlas.
  14. Schopen dodržovat všechny studijní postupy.

Kritéria pro vyloučení:

Účastníci splňující kterékoli z následujících kritérií při screeningu nejsou způsobilí pro zařazení do studie:

  1. Léčba do 2 dnů před screeningem perorálním železem nebo doplňky obsahujícími železo. Účastníci mohou být zváženi pro studii, pokud podstoupí 2denní vyřazovací období před screeningovými laboratorními testy pro perorální železo nebo doplňky obsahující železo. Mezi screeningem a 2 dny před návštěvou v den 1 mohou účastníci pokračovat v užívání perorálního železa nebo doplňků obsahujících železo podle uvážení vyšetřovatele, ale jakékoli studijní odběry krve budou vyžadovat 48hodinové vyřazení z perorálního železa.
  2. Léčba do 30 dnů před screeningem kteroukoli z následujících léčeb anémie: krevní transfuze, ESA (činidlo stimulující erytropoézu) nebo intravenózní železo. Účastníci mohou být zváženi pro studii, pokud podstoupí 30denní vyřazovací období pro ESA nebo intravenózní železo před screeningovými laboratorními testy.
  3. Plánovaná změna léčby IBD do 3 měsíců od screeningu.

  4. Středně těžké nebo těžké IBD hodnocené během screeningového období. Definováno jako:

    1. CD/IBD-neklasifikovaná: účastníci se skóre CDAI ≥220 nebo SES-CD ≥7
    2. UC/IBD-neklasifikovaná: upravené Mayo skóre ≥6 nebo endoskopické subskóre 3
    3. Horečka, tachykardie nebo očekávaná potřeba chirurgického zákroku v následujících 3 měsících
  5. Hospitalizace do 30 dnů před screeningem.
  6. Pozitivní přímý antiglobulinový test s reaktivním eluátem při screeningu nebo anamnéza aktivní hemolytické anémie při screeningu.
  7. Hrubé gastrointestinální krvácení (např. viditelné rektální krvácení, hematochezie, melena) do 4 týdnů před screeningem.
  8. Aktivní gastrointestinální krvácení vyžadující hospitalizaci, krevní transfuzi nebo endoskopickou hemostázu do 8 týdnů před screeningem.
  9. Současné užívání inhibitoru Janus kinázy (JAK).
  10. Anamnéza dědičné hemochromatózy.
  11. Anamnéza primární sklerotizující cholangitidy.
  12. Anamnéza hemoglobinopatie nebo vnitřní vady červených krvinek spojené s anémií.
  13. Anamnéza totální splenektomie.
  14. Transplantace hematopoetických kmenových buněk nebo solidního orgánu v posledních 10 letech.
  15. Anamnéza anémie z nedostatku vitaminu B12 nebo folátu nebo infekce v 3 měsících před screeningem.
  16. Cévní mozková příhoda, infarkt myokardu, hluboká žilní trombóza, plicní nebo arteriální embolie do 6 měsíců před screeningem.
  17. Anamnéza klinicky významné trombózy.
  18. Pokud žena, těhotná nebo kojící.
  19. Jakýkoli větší chirurgický zákrok do 8 týdnů před screeningem nebo neúplné zotavení z jakéhokoli předchozího chirurgického zákroku.
  20. Současné nebo nedávné systémové užívání kortikosteroidů (do 3 měsíců od screeningu).
  21. Endoskopické abnormality podezřelé z karcinomu tlustého střeva na základní endoskopii.
  22. Anamnéza malignity v posledních 3 letech. Následující anamnéza/současné stavy jsou povoleny: bazocelulární nebo spinocelulární karcinom kůže, karcinom in situ děložního hrdla, karcinom in situ prsu, histologický nález karcinomu prostaty (T1a nebo T1b pomocí klinického stagingového systému tumor, uzliny, metastázy). Anamnéza dokončené léčby (lékařské nebo chirurgické) karcinomů stadia 1-2 může být povolena s předchozím souhlasem zadavatele.
  23. Účast v jakémkoli jiném klinickém protokolu nebo výzkumné studii, která zahrnuje podávání experimentální léčby a/nebo terapeutických zařízení do 30 dnů od screeningu.
  24. Anamnéza nebo známá alergická reakce na kteroukoli pomocnou látku vyšetřovaného přípravku.
  25. Anamnéza tvorby ADA s anafylaxí.
  26. Anamnéza nedostatečně kontrolovaného srdečního selhání (klasifikace New York Heart Association 3 nebo 4) a/nebo anamnéza ejekční frakce levé komory <35%.
  27. Nekontrolovaná plísňová, bakteriální nebo virová infekce (definovaná jako přetrvávající příznaky/symptomy související s infekcí bez zlepšení navzdory vhodné léčbě).
  28. Aktivní infekční gastroenteritida včetně kolitidy způsobené Clostridium difficile nebo virové enteritidy (např. cytomegalovirus).
  29. HIV pozitivní, aktivní povrchový antigen viru hepatitidy B (HBV) nebo aktivní protilátka viru hepatitidy C (HCV).
  30. Významný zdravotní stav, laboratorní abnormalita nebo psychiatrický stav, který by pacientovi zabránil v účasti na studii.
  31. Jakýkoli stav nebo současná medikace, která by zkreslila schopnost interpretovat data ze studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní
DISC-0974 60 mg (n = 14) podáváno subkutánně (SC) každých 28 dní po dobu 3 dávek
Lék: DISC-0974
DISC-0974 se podává subkutánně.
Komparátor placeba: Placebo
Placebo (n = 7) podávané SC každých 28 dnů po dobu 3 dávek
Lék: Placebo
Placebo se podává subkutánně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální změna od výchozí hodnoty hemoglobinu (Hgb) do 85. dne
Časové okno: až 85 dní
až 85 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Výskyt klinicky abnormálních vitálních funkcí
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Výskyt klinicky abnormálního fyzikálního vyšetření
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Výskyt klinicky abnormálních elektrokardiogramů
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Výskyt abnormálních výsledků laboratorních testů
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Změna od výchozí hodnoty v koncentraci laboratorních parametrů železa
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Změna oproti výchozí hodnotě počtu retikulocytů
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Změna oproti výchozí hodnotě obsahu hemoglobinu v retikulocytech (CHr)
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Změna od výchozí hodnoty počtu červených krvinek (RBC)
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Průměrná změna hladiny hemoglobinu od výchozí hodnoty do 85. dne
Časové okno: Až 85 dní
Podíl účastníků, kteří dosáhnou zvýšení Hgb o ≥1 g/dL a ≥2 g/dL do 85. dne. Podíl účastníků, kteří splní kritéria pro přerušení dávkování (zvýšení Hgb o ≥2 g/dL oproti výchozí hodnotě nebo absolutní Hgb ≥15 g/dL)
Až 85 dní
Cmax-Maximální koncentrace léčiva měřená v plazmě
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
Tmax - Čas maximální koncentrace léčiva
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní
AUC - Plocha pod křivkou závislosti koncentrace léčiva na čase
Časové okno: Až 85 dní
Až 85 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Disc Medicine, Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Will Savage, MD, PhD, Disc Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DISC-0974-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DISC-0974

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Australia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit