Egy tanulmány az univerzális STAR-T sejtterápia biztonságáról és jól tolerálhatóságáról sclerosis multiplexben.

Bevonási kritériumok:

• 1. 18–65 éves (beleértve), nincs nemi korlátozás.

• 2. Azok az SM-betegek, akik a múltban a meghatározott diagnosztikai kritériumok szerint diagnosztizálva lettek, és jelenleg nincs hatékony kezelési lehetőségük, a következő követelményeknek kell megfelelniük, beleértve:

  1. A 2024-es McDonald diagnosztikai kritériumok felülvizsgálata szerint klinikailag progresszív SM-mel (beleértve az elsődleges progresszív PPMS vagy a másodlagos progresszív SPMS) vagy relabáló-remittáló SM-mel (RRMS) diagnosztizáltak, és szűréskor a rokkantsági állapotuk EDSS pontszáma 2–7 (beleértve).
  2. Az RRMS-betegeknek a következő feltételek bármelyikét teljesíteniük kell: a) Az <code>≥1</code> hatékony DMT (fenogomid, cinemodid, ozamod és anti-CD20 monoklonális antitest-terápia stb.) kezelés sikertelen volt; b) Az elmúlt 2 évben legalább 2 klinikai relapszus volt, vagy az elmúlt 2 évben 1 klinikai relapszus volt, és az MRI <code>≥1</code> új Gd-fokozott leziót mutat, vagy az elmúlt 6 hónapban az MRI-n <code>≥1</code> új Gd-fokozott lezió volt; c) Szűréskor a T1-súlyozott agyi MRI-n <code>≥2</code> aktív Gd-fokozott lezió van.

• 3. A fontos szervek funkcióinak a következő követelményeknek kell megfelelniük:

  1. A csontvelő funkciónak teljesítenie kell: a. Neutrofil szám <code>≥ 1×10⁹/L</code> (a vizsgálat előtti 2 héten belül nincs kolónia-stimuláló faktor kezelés, és a betegség által okozott neutrofilcsökkenés ki van zárva); b. Hemoglobin <code>≥ 60 g/L</code>;
  2. Májfunkció: ALT <code>≤ 3×ULN</code> (a betegség által okozott ALT-emelkedés ki lehet zárva); AST <code>≤ 3×ULN</code> (a betegség által okozott AST-emelkedés ki lehet zárva); TBIL <code>≤ 1,5×ULN</code> (a betegség által okozott TBIL-emelkedés ki lehet zárva);
  3. Vesefunkció: Kreatinin clearance (CrCl) <code>≥ 30 ml/perc</code> (Cockcroft/Gault formula, a betegség által okozott akut CrCl-csökkenés ki van zárva);
  4. Véralvadási funkció: Nemzetközi normalizált arány (INR) <code>≤ 1,5×ULN</code>, protrombin idő (PT) <code>≤ 1,5×ULN</code>;
  5. Szívfunkció: Jó hemodinamikai stabilitás;
• 4. A szaporodóképességű női alanyok és férfi partnereik, valamint azok a férfi alanyok, akiknek női partnere szaporodóképességű, orvosilag jóváhagyott fogamzásgátló intézkedéseket kell alkalmazniuk, vagy tartózkodniuk kell a szexuális tevékenységtől a vizsgálati kezelés alatt és a vizsgálati kezelés befejezésétől számított legalább 12 hónapig; a szaporodóképességű női alanyoknak a vizsgálati regisztráció előtti 7 napon belül negatív HCG szérumteszt eredménnyel kell rendelkezniük, és nem lehetnek szoptatási időszakban.
• 5. Önkéntesen részt vettek ebben a klinikai vizsgálatban, aláírták a tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot, jó compliance-al rendelkeztek, és együttműködtek a követésben.

Kizárási kritériumok:

Ha az alanyok a következő kizárási kritériumok bármelyikének megfelelnek, nem kerülnek be ebben a vizsgálatban:

• 1. A regisztráció előtt a betegségre gyakorolt terápiás hatású immunszuppresszív szerek használatának ideje öt felezési időn belül van, vagy a biológiai szerek használata 4 hét. Azoknál az alanyoknál, akik rituximab kezelést kaptak, az utolsó rituximab használat óta eltelt idő kevesebb, mint 3 hónap (kivéve azokat, akiknél B-sejt rekonstrukció van);
• 2. Súlyos gyógyszerallergia előzménye vagy allergiás alkat;
• 3. Vannak nem kontrollálható vagy kezelést igénylő fertőzések, mint pl. gombák, baktériumok, vírusok stb.;
• 4. Szűréskor aktív tuberkulózis van;
• 5. Van szívfunkció-zavar (NYHA szívfunkció-osztályozás > II. fokozat), és nem tolerálják a vizsgálat limfocita-tisztítását és sejt-visszaadagolását.
• 6. Veleszületett immunglobulinhiányos alanyok;
• 7. Az elmúlt öt évben nem gyógyult rosszindulatú daganatok előzményével rendelkező alanyok;
• 8. Véges stádiumú veseelégtelenségben szenvedő alanyok;
• 9. Pozitív hepatitis B felületi antigén (HBsAg), hepatitis B mag antitest (HBcAb) és perifériás vér HBV DNS titer a detektálási határ feletti alanyok; pozitív hepatitis C vírus (HCV) antitest és perifériás vérben pozitív HCV RNS-sel rendelkező alanyok; pozitív humán immunhiány vírus (HIV) antitesttel rendelkező alanyok; pozitív szifilisz teszt eredménnyel rendelkező alanyok;
• 10. Terhesek vagy szaporodási tervvel rendelkező férfi és női alanyok a vizsgálatban való részvétel alatt vagy a vizsgálati kezelés után 2 éven belül;
• 11. Azok az alanyok, akiket a kutatók más okok miatt nem tartanak alkalmasnak a vizsgálatba történő bevonásra.