- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT07523100
Et studie af sikkerheden og tolerabiliteten af universel STAR-T-celleterapi til multipel sklerose.
En klinisk undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af universel STAR-T-celleinjektion hos patienter med multipel sklerose.
Dette er en fase I, en-armet, åben-label, dosis-eskalations- og dosis-ekspansionsundersøgelse.
Det primære mål er at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af den universelle STAR-T-celleinjektion hos patienter med progressiv eller tilbagevendende-remitterende multipel sklerose (MS). De sekundære mål er at evaluere effektiviteten af den universelle STAR-T-celleinjektion i behandlingen af patienter med progressiv eller tilbagevendende-remitterende MS; og at vurdere de farmakokinetiske (PK) og farmakodynamiske (PD) egenskaber af den universelle STAR-T-celleinjektion.
Det primære endepunkt i denne undersøgelse er forekomstraten af dosisbegrænsende toksicitet (DLT), samt typerne, alvorligheden og hyppigheden af bivirkninger (AE). De sekundære forskningsendepunkter i denne undersøgelse er effektivitetsendepunkterne samt ekspansionen og persistensen af de universelle STAR-T-celler i kroppen.
Denne undersøgelse er en eksplorativ klinisk prøve af den universelle STAR-T-celleinjektion til behandling af progressiv eller tilbagevendende-remitterende MS. Undersøgelsen udføres i to faser: dosiseskalation og dosisudvidelse. Dosiseskalationsgruppe 1 (1,5E6 STAR-T-celler) starter, efterfulgt af dosiseskalationsgruppe 2 (3E6 STAR-T-celler) og dosiseskalationsgruppe 3 (4,5E6 STAR-T-celler).
Ekspansionsundersøgelsesfase: Efter dosiseskalationsstadiet er afsluttet, vil den anbefalede dosis til dosisudvidelsesundersøgelsen blive bestemt baseret på sikkerheden, PK-resultaterne og foreløbige effektivitetsdata fra hver dosisgruppe under eskalationsstadiet. Det er planlagt at inkludere 3 til 6 forsøgspersoner for yderligere systematisk at evaluere sikkerheden og effektiviteten af den universelle STAR-T-celle.
Denne undersøgelse omfatter screeningsperioden (fra D-28 til D-6), pre-clearance-behandlings- og hvileobservationsperioden (fra D-5 til D-1), celleinfusions- og hovedundersøgelsesendepunktsobservationsperioden (fra D0 til U12 efter infusion) og opfølgningsperioden (fra U12 efter infusion til U104).
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Daishi Tian
- Telefonnummer: 13607178809
- E-mail: tiands@tjh.tjmu.edu.cn
Studiesteder
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430030
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 1. Alder fra 18 til 65 år (inklusive), uden kønsrestriktion.
2. Patienter med MS, der tidligere er diagnosticeret i henhold til de specificerede diagnostiske kriterier og i øjeblikket ikke har effektive behandlingsmuligheder, skal opfylde følgende krav, herunder:
- Ifølge de reviderede 2024 McDonald-diagnostiske kriterier er de klinisk diagnosticeret med progressiv MS (herunder primær progressiv PPMS eller sekundær progressiv SPMS) eller recidiverende-remitterende MS (RRMS), og deres funktionsnedsættelsesstatus ved screenings tidspunktet opfylder en EDSS-score på 2-7 (inklusive).
- For RRMS-patienter skal de opfylde en af følgende betingelser: a) De har ikke haft effekt af behandling med ≥1 effektiv DMT (fenogomid, cinemodid, ozamod og anti-CD20 monoklonal antistofterapi osv.); b) De har haft mindst 2 kliniske recidiver inden for de sidste 2 år, eller de har haft 1 klinisk recidiv inden for de sidste 2 år og MRI viser ≥1 ny Gd-forstærket læsion, eller de har haft ≥1 ny Gd-forstærket læsion på MRI inden for de sidste 6 måneder; c) Der er ≥2 aktive Gd-forstærkede læsioner på T1-vægtet hjerne-MRI ved screenings tidspunktet.
3. Funktionerne i vigtige organer skal opfylde følgende krav:
- Knoglemarvsfunktionen skal opfylde: a. Neutrofilantal ≥ 1×10⁹/L (ingen kolonistimulerende faktorbehandling inden for 2 uger før undersøgelsen, og neutrofilreduktion forårsaget af sygdommen er udelukket); b. Hæmoglobin ≥ 60 g/L;
- Leverfunktion: ALT ≤ 3×ULN (ALT-forhøjelse forårsaget af sygdommen kan udelukkes); AST ≤ 3×ULN (AST-forhøjelse forårsaget af sygdommen kan udelukkes); TBIL ≤ 1,5×ULN (TBIL-forhøjelse forårsaget af sygdommen kan udelukkes);
- Nyrefunktion: Kreatininclearance (CrCl) ≥ 30 ml/minut (Cockcroft/Gault-formel, akut CrCl-nedgang forårsaget af sygdommen er udelukket);
- Koagulationsfunktion: International normaliseret forhold (INR) ≤ 1,5×ULN, protrombin tid (PT) ≤ 1,5×ULN;
- Hjertefunktion: God hemodynamisk stabilitet;
- 4. For kvindelige forsøgspersoner med reproduktiv evne og deres mandlige partnere, samt mandlige forsøgspersoner, hvis kvindelige partnere er i den fødedygtige alder, kræves det, at de anvender medicinsk godkendte præventionsforanstaltninger eller afholder sig fra seksuel aktivitet under studiebehandlingsperioden og i mindst 12 måneder efter afslutningen af studiebehandlingen; kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have et negativt serum HCG-testresultat inden for 7 dage før studieindskrivning og må ikke være i ammeperioden.
- 5. Frivilligt deltagelse i denne kliniske undersøgelse, underskrevet informeret samtykkeformular, havde god compliance og samarbejdede med opfølgningen.
Eksklusionskriterier:
Hvis forsøgspersonerne opfylder et af følgende eksklusionskriterier, vil de ikke blive inkluderet i denne undersøgelse:
- 1. Perioden med brug af immundæmpende midler med terapeutisk effekt på sygdommen før indskrivning er inden for fem halveringstider, eller de biologiske midler er blevet brugt i 4 uger. For forsøgspersoner, der har modtaget rituximab-behandling, er tiden siden sidste brug af rituximab mindre end 3 måneder (undtagen for dem med B-celle-rekonstitution);
- 2. Har en alvorlig historie med lægemiddelallergi eller er allergisk konstitution;
- 3. Har ukontrollerbare eller kræver behandling infektioner såsom svampe, bakterier, vira osv.;
- 4. Har aktiv tuberkulose ved screenings tidspunktet;
- 5. Har hjertefunktionsnedsættelse (NYHA hjertefunktionsklassifikation > grad II) og kan ikke tolerere undersøgelsens lymfocytpurificering og cellegeninfusion.
- 6. Forsøgspersoner med medfødt immunglobulinmangel;
- 7. Forsøgspersoner med en historie med vedvarende ondartede svulster inden for de sidste fem år;
- 8. Forsøgspersoner med terminal nyresvigt;
- 9. Forsøgspersoner med positiv hepatitis B-overfladeantigen (HBsAg), hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) og perifert blod HBV DNA-titer højere end detektionsgrænsen; forsøgspersoner med positiv hepatitis C-virus (HCV) antistof og positiv HCV RNA i perifert blod; forsøgspersoner med positivt humant immundefektvirus (HIV) antistof; forsøgspersoner med positive syfilis testresultater;
- 10. Mandlige og kvindelige forsøgspersoner, der er gravide eller har en fertilitetsplan under deltagelse i denne undersøgelse eller inden for 2 år efter modtagelse af studiebehandling;
- 11. Forsøgspersoner, som forskerne vurderer har andre årsager, der forhindrer dem i at blive inkluderet i denne undersøgelse.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Universel STAR-T-celleinjektion
|
Patienterne vil modtage Universal STAR-T-celleinjektion, og dosiseskaleringen vil begynde ved 1,5E6 celler/kg, eller startdosen kan justeres baseret på akkumulerede data.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Dosisbegrænsende toksicitet
Tidsramme: Inden for 28 dage efter infusion
|
Inden for 28 dage efter infusion
|
|
Typerne, sværhedsgraden og hyppigheden af bivirkninger (AE)
Tidsramme: Inden for 6 måneder efter infusion
|
Inden for 6 måneder efter infusion
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektivitetsendepunkt
Tidsramme: Inden for 12 uger efter infusion
|
Definition af behandlingseffektivitet: En stigning i EDSS-scoren (en stigning på 1 point for scorer under 5 og 0,5 point for scorer på 5 og derover) defineres som forværring.
Hvis der ikke opstår forværring, betragtes det som effektivt; eller en reduktion i den årlige recidivrate (ARR). |
Inden for 12 uger efter infusion
|
|
Den in vivo ekspansion og persistens af universelle STAR-T celler.
Tidsramme: Inden for 12 måneder efter infusion.
|
Nøgle PK-parametre: toppforstærkning (Cmax), tid til topp (Tmax), areal under blodkoncentrations-tidskurven (AUC), samt undersøgelser af cellesubtyper og dominerende kloner osv. Nøgle PD-parametre: ændringer i cytokiner, niveauer og karakteristika ved immun celle rekonstitution såsom CD19-positive B-celler osv. Forskning i immunogenicitet og andre aspekter: Undersøgelser af produktionen af anti-lægemiddel antistoffer (ADA) i perifert blod mod den universelle STAR-T celle injektionsvæske og dannelsen af replikationstype adeno-associerede vira (RCA). |
Inden for 12 måneder efter infusion.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- YTS209-001
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Multipel sklerose (MS)
-
Mohamed Moshref abd alsattarIkke rekrutterer endnu
-
GeNeuro Innovation SASAfsluttetMultipel sklerose (MS) | Klinisk isoleret syndrom (CIS) | Sekundær progressiv MS | Primær progressiv MS | Relapserende-Remitterende MSFrankrig, Spanien, Schweiz
-
University of California, San FranciscoGenentech, Inc.RekrutteringMultipel sclerose | MS (multipel sklerose) | FRK | Multipel sklerose (MS) - Relapsing-remitting | Multipel sklerose (MS) Primær progressiv | Multipel sklerose (MS) Sekundær progressivForenede Stater
-
Association de Recherche Bibliographique pour les...Centre Hospitalier Universitaire de Nice; Centre Hospitalier Princesse...AfsluttetSund og rask | Klinisk isoleret syndrom | Multipel sklerose (MS) | Radiologisk isoleret syndrom | Multipel sklerose (MS) Relapsing Remitting | Multipel sklerose (MS) Primær progressiv | Multipel sklerose (MS) Sekundær progressivMonaco
-
Moein AminNovartis PharmaceuticalsIkke rekrutterer endnuMultipel sklerose (MS) - Relapsing-remitting | Multipel sklerose (MS) Primær progressiv | Multipel sklerose (MS) Sekundær progressivForenede Stater
-
University of MiamiNational Multiple Sclerosis Society; CerecinAfsluttetRecidiverende remitterende MS | Sekundær progressiv MS | Primær progressiv MSForenede Stater
-
German University in CairoAfsluttetMultipel sklerose (MS) - Relapsing-remittingEgypten
-
BayerAfsluttetRelapsing Remitting MS (RRMS) | Sekundær progressiv MS (SPMS)Frankrig, Tyskland, Korea, Republikken, Saudi Arabien, Spanien, Taiwan, Tjekkiet, Italien, Jordan, Libanon, Kalkun, Israel, Portugal, Holland, Iran, Islamisk Republik
-
BiogenAfsluttetTilbagevendende former for MSIsrael
-
University of Illinois at ChicagoRekrutteringMultipel sclerose | Multipel sklerose (MS) - Relapsing-remitting | Multipel sklerose Akut og progressiv | Multipel sklerose (MS) Primær progressiv | Multipel sklerose (MS) Sekundær progressivForenede Stater
Kliniske forsøg med Universal STAR-T-celleinjektion
-
Xuanwu Hospital, BeijingBioray LaboratoriesIkke rekrutterer endnuMultipel sclerose | Neuromyelitis Optica Spectrum Disorders | Kronisk inflammatorisk demyeliniserende polyradiculoneuropati | Myasthenia Gravis, generaliseretKina
-
Peking UniversityIkke rekrutterer endnu
-
The Children's Hospital of Zhejiang University...RekrutteringSystemisk lupus erythematosusKina
-
The Affiliated Nanjing Drum Tower Hospital of Nanjing...RekrutteringSystemisk lupus erythematosus (SLE)Kina
-
Wuhan Union Hospital, ChinaGuangzhou Bio-gene Technology Co., LtdRekrutteringSystemisk lupus erythematosusKina
-
CARsgen Therapeutics Co., Ltd.Aktiv, ikke rekrutterendeMyelomatoseForenede Stater, Canada
-
Ruijin HospitalShanghai Essight Bio Co.,LtdRekruttering
-
920th Hospital of Joint Logistics Support Force...Gracell Biotechnology Shanghai Co., Ltd.; Kunming Hope of Health HospitalRekrutteringRecidiverende eller refraktær B-celle akut lymfoblastisk leukæmi | Recidiverende eller refraktær B-celle non-hodgkin lymfomKina
-
Changzhou No.2 People's HospitalIkke rekrutterer endnuSystemisk lupus erythematosus | Systemisk sklerose | Myasthenia gravis | Autoimmun hæmolytisk anæmi | ANCA-associeret vaskulitis | Inflammatorisk myopati | IgG4-RDKina
-
First Affiliated Hospital of Zhejiang UniversityST Phi Therapeutics Co., LtdRekruttering