- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT07523100
Eine Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit der universellen STAR-T-Zelltherapie bei Multipler Sklerose.
Eine klinische Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit der universellen STAR-T-Zellinjektion bei Patienten mit Multipler Sklerose.
Dies ist eine Phase-I-Studie mit einem einzigen Arm, offenem Label, Dosis-Eskalation und Dosis-Expansion.
Das Hauptziel ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit der universellen STAR-T-Zellinjektion bei Patienten mit progredienter oder schubförmig remittierender Multipler Sklerose (MS) zu untersuchen. Die sekundären Ziele sind die Bewertung der Wirksamkeit der universellen STAR-T-Zellinjektion bei der Behandlung von Patienten mit progredienter oder schubförmig remittierender MS; und die Beurteilung der pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Eigenschaften der universellen STAR-T-Zellinjektion.
Der primäre Endpunkt dieser Studie ist die Inzidenzrate der dosislimitierenden Toxizität (DLT) sowie die Arten, Schwere und Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AE). Die sekundären Forschungsendpunkte dieser Studie sind die Wirksamkeitsendpunkte sowie die Expansion und Persistenz der universellen STAR-T-Zellen im Körper.
Diese Studie ist eine explorative klinische Studie der universellen STAR-T-Zellinjektion zur Behandlung von progredienter oder schubförmig remittierender MS. Die Studie wird in zwei Phasen durchgeführt: Dosis-Eskalation und Dosis-Expansion. Die Dosis-Eskalationsgruppe 1 (1,5E6 STAR-T-Zellen) beginnt, gefolgt von Dosis-Eskalationsgruppe 2 (3E6 STAR-T-Zellen) und Dosis-Eskalationsgruppe 3 (4,5E6 STAR-T-Zellen).
Expansionsstudienphase: Nach Abschluss der Dosis-Eskalationsphase wird basierend auf der Sicherheit, den PK-Ergebnissen und den vorläufigen Wirksamkeitsdaten jeder Dosisgruppe während der Eskalationsphase die empfohlene Dosis für die Dosis-Expansionsstudie bestimmt. Es ist geplant, 3 bis 6 Probanden einzuschließen, um die Sicherheit und Wirksamkeit der universellen STAR-T-Zelle weiter systematisch zu bewerten.
Diese Studie umfasst die Screening-Periode (von D-28 bis D-6), die Vorbehandlungs- und Ruhebeobachtungsperiode (von D-5 bis D-1), die Zellinfusions- und Hauptstudienendpunkt-Beobachtungsperiode (von D0 bis W12 nach der Infusion) und die Nachbeobachtungsperiode (von W12 nach der Infusion bis W104).
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Daishi Tian
- Telefonnummer: 13607178809
- E-Mail: tiands@tjh.tjmu.edu.cn
Studienorte
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, China, 430030
- Tongji Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science & Technology
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- 1. Alter von 18 bis 65 Jahren (einschließlich), ohne Geschlechtsbeschränkung.
2. Patienten mit MS, bei denen in der Vergangenheit gemäß den spezifizierten Diagnosekriterien diagnostiziert wurde und die derzeit keine wirksamen Behandlungsoptionen haben, müssen die folgenden Anforderungen erfüllen, einschließlich:
- Gemäß den revidierten McDonald-Diagnosekriterien von 2024 klinisch diagnostiziert mit progredienter MS (einschließlich primär progredienter PPMS oder sekundär progredienter SPMS) oder schubförmig remittierender MS (RRMS), und ihr Behinderungsstatus zum Zeitpunkt des Screenings entspricht einem EDSS-Score von 2-7 (einschließlich).
- Für RRMS-Patienten müssen sie eine der folgenden Bedingungen erfüllen: a) Sie haben eine Behandlung mit ≥1 wirksamem DMT (Fenogomid, Cinemodid, Ozamod und Anti-CD20 monoklonale Antikörpertherapie, etc.) nicht angeschlagen; b) Sie hatten mindestens 2 klinische Schübe in den letzten 2 Jahren, oder sie hatten 1 klinischen Schub in den letzten 2 Jahren und die MRT zeigt ≥1 neue Gd-verstärkte Läsion, oder sie hatten ≥1 neue Gd-verstärkte Läsion in der MRT innerhalb der letzten 6 Monate; c) Es gibt ≥2 aktive Gd-verstärkte Läsionen in der T1-gewichteten Hirn-MRT zum Zeitpunkt des Screenings.
3. Die Funktionen wichtiger Organe müssen die folgenden Anforderungen erfüllen:
- Knochenmarkfunktion muss erfüllen: a. Neutrophilenzahl ≥ 1×10⁹/L (keine Kolonie-stimulierende Faktorbehandlung innerhalb von 2 Wochen vor der Untersuchung, und durch die Krankheit verursachte Neutropenie ist ausgeschlossen); b. Hämoglobin ≥ 60 g/L;
- Leberfunktion: ALT ≤ 3×ULN (durch die Krankheit verursachte ALT-Erhöhung kann ausgeschlossen werden); AST ≤ 3×ULN (durch die Krankheit verursachte AST-Erhöhung kann ausgeschlossen werden); TBIL ≤ 1,5×ULN (durch die Krankheit verursachte TBIL-Erhöhung kann ausgeschlossen werden);
- Nierenfunktion: Kreatinin-Clearance (CrCl) ≥ 30 ml/Minute (Cockcroft/Gault-Formel, akuter durch die Krankheit verursachter CrCl-Abfall ist ausgeschlossen);
- Gerinnungsfunktion: International Normalized Ratio (INR) ≤ 1,5×ULN, Prothrombinzeit (PT) ≤ 1,5×ULN;
- Herzfunktion: Gute hämodynamische Stabilität;
- 4. Für weibliche Probanden mit Fortpflanzungsfähigkeit und ihre männlichen Partner sowie männliche Probanden, deren weibliche Partner im gebärfähigen Alter sind, ist erforderlich, während der Studienbehandlungsdauer und für mindestens 12 Monate nach Ende der Studienbehandlung medizinisch anerkannte Verhütungsmaßnahmen anzuwenden oder auf sexuelle Aktivität zu verzichten; weibliche Probanden im gebärfähigen Alter müssen innerhalb von 7 Tagen vor Studieneinschluss ein negatives Serum-HCG-Testergebnis haben und dürfen sich nicht in der Stillzeit befinden.
- 5. Freiwillige Teilnahme an dieser klinischen Studie, Unterzeichnung der Einwilligungserklärung nach Aufklärung, gute Compliance und Zusammenarbeit mit der Nachbeobachtung.
Ausschlusskriterien:
Wenn die Probanden eines der folgenden Ausschlusskriterien erfüllen, werden sie nicht in diese Studie aufgenommen:
- 1. Die Periode der Verwendung von Immunsuppressiva mit therapeutischer Wirkung auf die Krankheit vor Einschluss liegt innerhalb von fünf Halbwertszeiten oder die biologischen Wirkstoffe wurden 4 Wochen lang verwendet. Für Probanden, die eine Rituximab-Behandlung erhalten haben, beträgt die Zeit seit der letzten Anwendung von Rituximab weniger als 3 Monate (außer bei B-Zell-Rekonstitution);
- 2. Schwere Vorgeschichte von Arzneimittelallergie oder allergische Konstitution;
- 3. Unkontrollierbare oder behandlungsbedürftige Infektionen wie Pilze, Bakterien, Viren, etc.;
- 4. Aktive Tuberkulose zum Zeitpunkt des Screenings;
- 5. Herzfunktionsstörung (NYHA-Herzfunktionsklassifikation > Grad II) und Unverträglichkeit der Lymphozytenaufreinigung und Zellreinfusion der Studie.
- 6. Probanden mit angeborenen Immunglobulinmängeln;
- 7. Probanden mit einer Vorgeschichte von nicht remittierenden malignen Tumoren innerhalb der letzten fünf Jahre;
- 8. Probanden mit terminalem Nierenversagen;
- 9. Probanden mit positivem Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-B-Core-Antikörper (HBcAb) und peripherem HBV-DNA-Titer höher als die Nachweisgrenze; Probanden mit positivem Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörper und positivem HCV-RNA im peripheren Blut; Probanden mit positivem Humanes Immundefizienz-Virus (HIV)-Antikörper; Probanden mit positiven Syphilis-Testergebnissen;
- 10. Männliche und weibliche Probanden, die schwanger sind oder einen Kinderwunsch während der Teilnahme an dieser Studie oder innerhalb von 2 Jahren nach Erhalt der Studienbehandlung haben;
- 11. Probanden, bei denen die Forscher andere Gründe für einen Ausschluss aus dieser Studie sehen.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Universal STAR-T-Zell-Injektion
|
Die Probanden erhalten die Universal STAR-T-Zellinjektion, und die Dosissteigerung beginnt bei 1,5E6 Zellen/kg oder die Startdosis kann basierend auf den gesammelten Daten angepasst werden.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
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Dosislimitierende Toxizität
Zeitfenster: Innerhalb von 28 Tagen nach der Infusion
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Innerhalb von 28 Tagen nach der Infusion
|
|
Die Arten, der Schweregrad und die Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (AE)
Zeitfenster: Innerhalb von 6 Monaten nach der Infusion
|
Innerhalb von 6 Monaten nach der Infusion
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Wirksamkeitsendpunkt
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Wochen nach der Infusion
|
Definition der Behandlungseffektivität: Eine Erhöhung des EDSS-Scores (eine Erhöhung um 1 Punkt für Scores unter 5 und 0,5 Punkte für Scores von 5 und darüber) wird als Verschlechterung definiert.
Wenn keine Verschlechterung auftritt, wird sie als wirksam angesehen; oder eine Reduzierung der jährlichen Rückfallrate (ARR).
|
Innerhalb von 12 Wochen nach der Infusion
|
|
Die in vivo-Expansion und Persistenz universeller STAR-T-Zellen.
Zeitfenster: Innerhalb von 12 Monaten nach der Infusion.
|
Wichtige PK-Parameter: Spitzenverstärkung (Cmax), Zeit bis zum Spitzenwert (Tmax), Fläche unter der Blutkonzentrations-Zeit-Kurve (AUC), sowie Studien zu Zellsubtypen und dominanten Klonen usw. Wichtige PD-Parameter: Veränderungen bei Zytokinen, Spiegel und Eigenschaften der Immunzellrekonstitution wie CD19-positive B-Zellen usw. Forschung zu Immunogenität und anderen Aspekten: Studien zur Produktion von Anti-Drogen-Antikörpern (ADA) im peripheren Blut gegen die universelle STAR-T-Zellinjektionslösung und die Erzeugung von replikationsfähigen Adeno-assoziierten Viren (RCA). |
Innerhalb von 12 Monaten nach der Infusion.
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- YTS209-001
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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