Multicentrikus Prospektív Vizsgálat a Radiológiai Bizonyíték Nélküli Sclerosis Multiplex Relapszusok Előfordulásának Elemzéséről: Mítosz vagy Valóság? (MYTH-MS)
Multicentrikus prospektív vizsgálat a sclerosis multiplex relapszusok radiológiai bizonyíték nélküli előfordulásának elemzésére: mítosz vagy valóság?
A MYTH-MS tanulmány egy multicentrikus prospektív vizsgálat, amely a klinikai relapszusok előfordulását vizsgálja relabáló-remittáló sclerosis multiplex (RRMS) betegekben, akiknél nincs radiológiai aktivitás az MRI-n.
Bár az MS relapszusok jellemzően gadolíniummal felerősített leziókkal járnak együtt az MRI-n, egyes betegek akut neurológiai tüneteket mutatnak radiológiai korrelátumok nélkül, amelyeket stabil MRI-vel járó akut klinikai eseményeknek (ACES) neveznek. Ezeknek az eseményeknek a gyakorisága, mechanizmusai és klinikai relevanciája korábbi tanulmányok korlátai miatt továbbra is tisztázatlan.
A fő cél annak meghatározása, hogy az RRMS-betegek mekkora hányada tapasztal relapszust gadolíniummal felerősített leziók nélkül a korai agyi és gerincvelői MRI-n. A másodlagos célok közé tartozik a klinikai, radiológiai, biológiai és pszichológiai prediktorok azonosítása, a neurológusok diagnosztikai pontosságának értékelése, valamint a klinikai eredmények, mint például a rokkantság, a kogníció és az életminőség értékelése egy 6 hónapos követés során.
Összesen 136, közelmúltbeli neurológiai exacerbációval rendelkező beteget fogunk bevonni. Minden résztvevő klinikai értékelésen, kognitív és pszichológiai vizsgálaton, valamint korai MRI-n esik át, amelyet 6 hónapos követés követ. Egy kiegészítő tanulmány vérbiomarkereket (NfL, GFAP és cirkuláló DNS) fog feltárni, hogy segítsen megkülönböztetni a valódi gyulladásos relapszusokat az ACES-től.
Ez a tanulmány célja, hogy javítsa az MS exacerbációk megértését és diagnosztikáját, valamint optimalizálja a betegellátást a félrediagnosztizálás és a szükségtelen kezelések csökkentésével.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Részletes leírás
A sclerosis multiplex (SM) egy krónikus gyulladásos betegség a központi idegrendszerben, amelyet relapszusok jellemeznek, amelyek új vagy romló neurológiai tünetek epizódjainak felelnek meg. Ezek a relapszusok általában fokális gyulladásos aktivitással járnak, amely mágneses rezonanciavizsgálaton (MRI) gadolíniummal felerősített leziókként észlelhető. A klinikai gyakorlatban azonban a betegek egy részének olyan tünetei vannak, amelyek relapszusra utalnak, de nincsenek megfelelő radiológiai leletek, ezeket stabil MRI-vel járó akut klinikai eseményeknek (ACES) nevezik. Ezen események klinikai jelentősége, mögöttes mechanizmusai és gyakorisága bizonytalan marad.
A MYTH-MS vizsgálat egy multicentrikus, prospektív kohorszvizsgálat, amelynek célja annak meghatározása, hogy a relabáló-remittáló sclerosis multiplex (RRMS) betegek mekkora hányada tapasztal klinikai relapszust gadolíniummal felerősített leziók nélkül a korai agyi és gerincvelői MRI-n. A vizsgálat azt is célul tűzte ki, hogy jobban jellemezze ezeket az eseményeket a kapcsolódó klinikai, radiológiai, biológiai és pszichológiai tényezők azonosításával.
Jogosult résztvevők olyan felnőttek RRMS-sel, akiknél közelmúltbeli neurológiai romlás mutatkozik, amely relapszusra utal. A bevonáskor a betegek szabványosított klinikai értékelésen esnek át, beleértve neurológiai vizsgálatot, rokkantságértékelést, kognitív tesztelést és a betegek által jelentett eredményeket az életminőségre és pszichológiai állapotra vonatkozóan. Korai agyi és gerincvelői MRI gadolínium injekcióval történik a tünetek kezdetét követő meghatározott időablakon belül.
A vizsgálat értékeli a neurológusok diagnosztikai teljesítményét is a radiológiai aktivitás jelenlétére vonatkozó klinikai megítélésük összehasonlításával, valamint egy valódi relapszus versus pszeudo-relapsusz valószínűségével, továbbá diagnosztikai bizonyosságuk szintjével.
A résztvevőket hat hónapig követik nyomon, hogy értékeljék a klinikai eredményeket, beleértve a rokkantság progresszióját, kognitív teljesítményt, életminőséget és pszichológiai paramétereket, valamint felmérjék a relapszus kezelésének hatását az MRI leletek alapján.
Egy kiegészítő biológiai vizsgálatot is végeznek, hogy értékeljék a neuronális és glialis sérülés cirkuláló biomarkerjeit (pl. neurofilamentum könnyű lánc [NfL], glialis fibrilláris savas fehérje [GFAP] és cirkuláló sejtmentes DNS). Ezeket a biomarkereket alapvonalon és követéskor elemezik, hogy feltárják potenciális szerepüket a gyulladásos relapszusok és az ACES megkülönböztetésében.
Az SM exacerbációk radiológiai aktivitással és anélküli átfogó jellemzésével ez a vizsgálat célja a diagnosztikai pontosság javítása, a klinikai döntéshozatal bizonytalanságának csökkentése és a terápiás stratégiák optimalizálása az RRMS betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Kévin BIGAUT, MCU-PH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3 88 12 85 68
- E-mail: kevin.bigaut@chru-strasbourg.fr
Tanulmányi helyek
-
-
-
Colmar, Franciaország, 68024
- Hospices Civils de Colmar
-
Kapcsolatba lépni:
- François SELLAL, PH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3 89 12 41 50
- E-mail: francois.sellal@ch-colmar.fr
-
Dijon, Franciaország, 21079
- CHU de Dijon Bourgogne
-
Kapcsolatba lépni:
- Thibault MOREAU, PU-PH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3 80 29 55 84
- E-mail: thibault.moreau@chu-dijon.fr
-
Haguenau, Franciaország, 67504
- Centre Hospitalier de Haguenau
-
Kapcsolatba lépni:
- Sophie CARRE, PH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3.88.06.31.02
- E-mail: sophie.carre@ch-haguenau.fr
-
Metz, Franciaország, 57085
- CHR Metz-Thionville
-
Kapcsolatba lépni:
- Basile WITTWER, PH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3 87 55 77 77
- E-mail: basile.wittwer@chr-metz-thionville.fr
-
Mulhouse, Franciaország, 68051
- Grpe Hosp Region Mulhouse & Sud Alsace
-
Kapcsolatba lépni:
- Mathilde GOUDOT, PH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3 89 64 64 64
- E-mail: mathilde.goudot@ghrmsa.fr
-
Nancy, Franciaország, 54035
- CHU de Nancy
-
Kapcsolatba lépni:
- Guillaume MATHEY, MCU-PH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3 83 85 16 88
- E-mail: G.MATHEY@chru-nancy.fr
-
Reims, Franciaország, 51092
- CHU Reims
-
Kapcsolatba lépni:
- Sami, CCU-AH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3 26 78 70 75
- E-mail: sbenhammida@chu-reims.fr
-
Strasbourg, Franciaország, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
Kapcsolatba lépni:
- Kévin BIGAUT, MCU-PH
- Telefonszám: +33 +33 (0)3 88 12 85 68
- E-mail: kevin.bigaut@chru-strasbourg.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok:
- 18 és 70 év közötti felnőtt korú személy.
- Relabáló-remittáló sclerosis multiplex a McDonald 2024 kritériumai szerint.
- A beteg sclerosis multiplexre irányuló betegségmódosító kezelésben (DMT) részesül.
- Legutóbbi EDSS pontszám 0 és 7,0 között, amely kevesebb mint 1 éve történt.
- A betegnek 24 óránál hosszabb és 7 napnál rövidebb ideig tartó neurológiai rosszabbodása van (kizárólag fáradtság és fájdalom nélkül).
- A beteg képes megérteni a vizsgálat céljait és az ahhoz kapcsolódó kockázatokat, és tájékozott beleegyezést adott.
- A beteg a társadalombiztosítási egészségbiztosítási rendszerhez tartozik vagy annak kedvezményezettje.
Kizárási kritériumok:
- Primér progresszív vagy szekunder progresszív sclerosis multiplex.
- Krónikus pszichotikus zavar diagnózisa.
- Fertőzés az elmúlt héten.
- Testhőmérséklet > 38,5°C a V0-nál (alapvizsgálat).
- Kortikoszteroid bolusz vagy plazmacsere a bevonás előtti hónapban.
- Krónikus kortikoszteroid vagy immunszuppresszív kezelés más betegség miatt.
- MRI vagy gadolínium ellenjavallata.
- Nem kontrollált szív-, vese- vagy májbetegség.
- A beteg részt vesz egy másik intervenciós vizsgálatban, vagy még kizárási időszakban van.
- Terhes vagy szoptató nő.
- Súlyos klausztrofóbia.
- A beteg szabadságától megfosztott (pl. bebörtönzött).
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Diagnosztikai
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: RRMS betegek akut neurológiai exacerbációkkal
|
Standardizált MRI vizsgálat az agy és a gerincvelő gadolínium injekcióval. A gadolíniummal felerősödő leziók jelenlétének vagy hiányának kimutatására, amely a vizsgálat elsődleges végpontja. Tartalmaz Susceptibility Weighted Imaging (SWI)-t a paramágneses peremű leziók keresésére és gadolínium utáni FLAIR szekvenciákat a leptomeningiális felerősödés kimutatására. Rutin vér- és vizeletvizsgálatok, beleértve a CRP-t, a vérkép értékelését és a vizeletvizsgálatot (leukociták, nitritek) a fertőzések kizárására, amelyek álrelapszust okozhatnak. Kiegészítő tanulmány biomarkerek: A beleegyező betegektől vérvétel történik specifikus molekuláris markerek mérésére: NfL (Neurofilamentumok): Az axonális károsodás markere. GFAP (Glialis Fibrilláris Savas Fehérje): Az asztrociták aktiválásának markere. cfDNS (Sejtmentes DNS): A sejti stressz vagy halál értékelésére használják
Más nevek:
Standardizált skálák:
Funkcionális zavarok szűrése: Egy speciális klinikai vizsgálatot végeznek a Funkcionális Neurológiai Zavarok (FND/TNF) pozitív jeleinek azonosítására, amelyek utánozhatnak egy relapszust. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az RRMS-betegek aránya, akiknél a koponya és a gerincvelő MRI vizsgálatán gadolínium-fokozódást mutató elváltozások jelen vannak vagy hiányoznak
Időkeret: a 0. és a 6. nap között elvégezve
|
Ez a mérőszám az "Akut klinikai események stabil MRI-vel" (ACES) gyakoriságát értékeli. A résztvevők egy standardizált MRI-vizsgálaton vesznek részt az agy és a gerincvelő területén gadolínium kontrasztanyaggal egy szigorú 0–6 napos időablakon belül egy gyanított neurológiai relapszus kezdete után. A fő eredményt úgy definiáljuk, hogy hiányoznak a gadolíniummal felerősödő lelkiók (amelyek aktív gyulladást jeleznek), a klinikai tünetek jelenléte ellenére. Az adatokat a teljes kohorsz százalékában jelentik, amely megfelel ezeknek a kritériumoknak, egy központosított radiológiai felülvizsgálat segítségével értékelve egy standardizált olvasási rács alkalmazásával. Ez lehetővé teszi a klinikai relapszusok pontos jellemzését, amelyek azonnali radiológiai megerősítés nélkül maradnak. |
a 0. és a 6. nap között elvégezve
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Mentális zavarok
- Autoimmun betegség
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Szomatoform rendellenességek
- Sclerosis multiplex
- Sclerosis multiplex, visszaeső-remittáló
- Konverziós zavar
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- RC25_0053
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .