Efficacia di ORM-12741 per la prevenzione del fenomeno di Raynaud (REINO)

Criterio di inclusione:

• Consenso informato scritto ottenuto
• Età di 10-75 anni (inclusi)
• Indice di massa corporea (BMI) tra 10-30 kg/m2 (inclusi)
• Pazienti di sesso maschile o femminile con diagnosi di fenomeno di Raynaud attivo (RP) secondario a sclerosi sistemica. La RP attiva sarà definita come una storia di sensibilità al freddo associata a cambiamenti di colore di cianosi o pallore, nonché di almeno 6 attacchi settimanali durante i mesi invernali. La diagnosi di sclerosi sistemica sarà definita dai criteri della European League Against Rheumatism (EULAR).
• Sintomi stabili per RP e requisiti di farmaci entro 2 mesi prima dello screening
• Test di gravidanza negativo per donne in età fertile

Criteri di esclusione:

• Trattamento con nitrati
• Trattamento con bloccanti dei canali del calcio (CCB) per indicazioni diverse dal sollievo dei sintomi della RP
• Trattamento con bloccanti dei canali del calcio (CCB) per il sollievo dei sintomi della RP che, a parere dello sperimentatore, non può essere interrotto dalla visita di screening fino alla fine dell'ultima sessione sperimentale
• Modifiche nel dosaggio di altri farmaci vasoattivi entro 1 mese prima dello screening o durante lo studio
• Fumo o cessazione del fumo utilizzando prodotti a base di nicotina entro 3 mesi prima dello screening
• Ulcera digitale ischemica attiva in corso e/o cancrena tissutale
• Storia di simpaticectomia
• Trombosi venosa profonda degli arti superiori o linfedema nei 3 mesi precedenti lo screening.
• Disturbi cardiovascolari, polmonari, gastrointestinali, epatici, renali, neurologici, psichiatrici o maligni clinicamente significativi o qualsiasi altra grave malattia concomitante che, a parere dello sperimentatore, interferirebbe con l'interpretazione dei risultati dello studio o costituirebbe un rischio per la salute del soggetto se /partecipa allo studio
• Frequenza cardiaca supina (FC) >100 battiti al minuto (bpm) dopo 10 minuti di riposo allo screening
• Pressione sistolica in posizione supina (PAS) >160 o diastolica (PAD) >100 mmmHg dopo 10 minuti di riposo alla visita di screening
• Qualsiasi altro valore anomalo di laboratorio, segni vitali o ECG che possa, a giudizio dello sperimentatore, interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio o causare un rischio per la salute del soggetto se prende parte allo studio.
• Incinta o allattamento o in previsione di una gravidanza nei prossimi 4 mesi
• Soggetti di sesso femminile in età fertile (es. mestruate o da meno di 2 anni dopo la menopausa) se non usano un contraccettivo adeguato (contraccezione ormonale, dispositivo intrauterino [IUD] o sterilizzazione chirurgica, schiuma spermicida insieme al preservativo sul partner maschile)
• Soggetti con chirurgia elettiva pre-pianificata durante il periodo di studio stimato
• Donazione di sangue o perdita di una quantità significativa di sangue entro 30 giorni prima dello screening
• Partecipazione a uno studio sui farmaci entro 30 giorni prima dello screening
• Ipersensibilità nota al principio attivo o ad eventuali eccipienti del farmaco
• Abuso di droghe recente o attuale (sospetto).
• Abuso di alcol recente o attuale (bere regolarmente più di 14 unità a settimana per le donne o 21 unità a settimana per i maschi 1 unità = 4 cl di alcolici o equivalente)
• Incapacità di astenersi dal consumare bevande contenenti caffeina per almeno 12 ore prima e durante le visite di trattamento, ad es. propensione ad avere mal di testa quando ci si astiene dal bere bevande contenenti caffeina
• Incapacità di partecipare a tutti i periodi di trattamento
• Vene non idonee per venipuntura ripetuta o per incannulamento
• Il soggetto non è in grado di deglutire una capsula di prova alla visita di screening
• Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con l'interpretazione dei risultati dello studio o costituirebbe un rischio per la salute del paziente se prende parte allo studio