Immunoablazione a intensità ridotta e trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (AHSCT) per la sclerosi multipla
Valutazione della sicurezza e dell'efficacia dell'immunoablazione a intensità ridotta e del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (AHSCT) nella sclerosi multipla
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Marviel T Berboso, RN
- Numero di telefono: 3613 8888999
- Email: Inquiry.CTC@makatimed.net.ph
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Jose Maria C Avila, MD
- Numero di telefono: 3614 8888999
- Email: stemcell@makatimed.net.ph
Luoghi di studio
-
-
-
Makati, Filippine, 1229
- Reclutamento
- Makati Medical Center
-
Contatto:
- Marviel T Berboso, RN
- Numero di telefono: 3613 8888999
- Email: Inquiry.CTC@makatimed.net.ph
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di sclerosi multipla progressiva con o senza recidive
- Punteggio EDSS compreso tra 1,5 e 7,0, inclusa la rapida progressione documentata rispetto all'anno precedente che non risponde alle terapie convenzionali o nessuna opzione terapeutica disponibile
- Età compresa tra 18 e 60 anni con una storia di almeno una lesione captante alla risonanza magnetica cerebrale
- Con conta assoluta dei neutrofili ≥ 1.000/mm^3, conta piastrinica ≥ 100.000/mm^3 ed emoglobina ≥ 9,0 g/dL
Criteri di esclusione:
- Pazienti con insufficienza cardiaca, renale, polmonare, epatica o di altri organi che limiterebbe la loro capacità di ricevere una terapia immunosoppressiva ad alta dose, chemioterapia ad alte dosi e/o HSCT autologo
- Pazienti con qualsiasi infezione attiva o cronica, ad es. infezione virale, fungina o batterica incontrollata
- Diabete non controllato
- Pazienti sieropositivi per HIV1, HIV2, antigene di superficie dell'epatite B ed epatite C
- Pazienti la cui aspettativa di vita è fortemente limitata da un'altra malattia
- Pazienti con evidenza di mielodisplasia o altra citopenia non autoimmune
- Pazienti che hanno ricevuto un agente citotossico entro un mese prima di questo studio
- Pazienti in gravidanza o a rischio di gravidanza, compresi quelli che non vogliono praticare
- Pazienti con malattie psichiatriche, deficienza mentale o disfunzione cognitiva
- Pazienti incapaci di fornire il consenso informato scritto in conformità con le linee guida del comitato etico della ricerca
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Cellula staminale ematopoietica autologa con regime BEAM
HSCT autologo dopo regime BEAM a intensità ridotta
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BEAM a intensità ridotta per immunoablazione
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza: eventi avversi
Lasso di tempo: 12 mesi
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Tipo, occorrenza, gravità, tempistica, gravità e correlazione di eventi avversi e anomalie di laboratorio
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Efficacia: Punteggio EDSS
Lasso di tempo: 1 mese dopo l'infusione, 3 mesi dopo l'infusione, 6 mesi dopo l'infusione, 12 mesi dopo l'infusione
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Misurazione della progressione della malattia in base al cambiamento nel basale del punteggio EDSS
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1 mese dopo l'infusione, 3 mesi dopo l'infusione, 6 mesi dopo l'infusione, 12 mesi dopo l'infusione
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Efficacia: punteggio RAND-36
Lasso di tempo: 1 mese dopo l'infusione, 3 mesi dopo l'infusione, 6 mesi dopo l'infusione, 12 mesi dopo l'infusione
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Misurazione della qualità della vita in base alla variazione della linea di base del punteggio RAND-36
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1 mese dopo l'infusione, 3 mesi dopo l'infusione, 6 mesi dopo l'infusione, 12 mesi dopo l'infusione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Darwin Albert A Dasig, MD, Makati Medical Center
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Burt RK, Loh Y, Cohen B, Stefoski D, Balabanov R, Katsamakis G, Oyama Y, Russell EJ, Stern J, Muraro P, Rose J, Testori A, Bucha J, Jovanovic B, Milanetti F, Storek J, Voltarelli JC, Burns WH. Autologous non-myeloablative haemopoietic stem cell transplantation in relapsing-remitting multiple sclerosis: a phase I/II study. Lancet Neurol. 2009 Mar;8(3):244-53. doi: 10.1016/S1474-4422(09)70017-1. Epub 2009 Jan 29. Erratum In: Lancet Neurol. 2009 Apr;8(4):309. Stefosky, Dusan [corrected to Stefoski, Dusan].
- Frischer JM, Bramow S, Dal-Bianco A, Lucchinetti CF, Rauschka H, Schmidbauer M, Laursen H, Sorensen PS, Lassmann H. The relation between inflammation and neurodegeneration in multiple sclerosis brains. Brain. 2009 May;132(Pt 5):1175-89. doi: 10.1093/brain/awp070. Epub 2009 Mar 31.
- Akkok CA, Liseth K, Hervig T, Ryningen A, Bruserud O, Ersvaer E. Use of different DMSO concentrations for cryopreservation of autologous peripheral blood stem cell grafts does not have any major impact on levels of leukocyte- and platelet-derived soluble mediators. Cytotherapy. 2009;11(6):749-60. doi: 10.3109/14653240902980443.
- Appelbaum FR, Bacigalupo A, Soiffer R. Anti-T cell antibodies as part of the preparative regimen in hematopoietic cell transplantation--a debate. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jan;18(1 Suppl):S111-5. doi: 10.1016/j.bbmt.2011.11.002. No abstract available.
- Burt RK, Balabanov R, Han X, Sharrack B, Morgan A, Quigley K, Yaung K, Helenowski IB, Jovanovic B, Spahovic D, Arnautovic I, Lee DC, Benefield BC, Futterer S, Oliveira MC, Burman J. Association of nonmyeloablative hematopoietic stem cell transplantation with neurological disability in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis. JAMA. 2015 Jan 20;313(3):275-84. doi: 10.1001/jama.2014.17986.
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- Fassas A, Anagnostopoulos A, Kazis A, Kapinas K, Sakellari I, Kimiskidis V, Tsompanakou A. Peripheral blood stem cell transplantation in the treatment of progressive multiple sclerosis: first results of a pilot study. Bone Marrow Transplant. 1997 Oct;20(8):631-8. doi: 10.1038/sj.bmt.1700944.
- Fassas A, Kimiskidis VK. Autologous hemopoietic stem cell transplantation in the treatment of multiple sclerosis: rationale and clinical experience. J Neurol Sci. 2004 Aug 15;223(1):53-8. doi: 10.1016/j.jns.2004.04.020.
- Iannalfi A, Bambi F, Tintori V, Lacitignola L, Bernini G, Mariani MP, Sanvito MC, Pagliai F, Brandigi F, Muscarella E, Tapinassi F, Faulkner L. Peripheral blood progenitor uncontrolled-rate freezing: a single pediatric center experience. Transfusion. 2007 Dec;47(12):2202-6. doi: 10.1111/j.1537-2995.2007.01447.x. Epub 2007 Aug 21.
- Mancardi GL, Sormani MP, Gualandi F, Saiz A, Carreras E, Merelli E, Donelli A, Lugaresi A, Di Bartolomeo P, Rottoli MR, Rambaldi A, Amato MP, Massacesi L, Di Gioia M, Vuolo L, Curro D, Roccatagliata L, Filippi M, Aguglia U, Iacopino P, Farge D, Saccardi R; ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group, On behalf of the Autoimmune Disease Working Party (ADWP) of the European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT); ASTIMS Haemato-Neurological Collaborative Group On behalf of the Autoimmune Disease Working Party ADWP of the European Group for Blood and Marrow Transplantation EBMT. Autologous hematopoietic stem cell transplantation in multiple sclerosis: a phase II trial. Neurology. 2015 Mar 10;84(10):981-8. doi: 10.1212/WNL.0000000000001329. Epub 2015 Feb 11.
- Passweg JR, Baldomero H, Bregni M, Cesaro S, Dreger P, Duarte RF, Falkenburg JH, Kroger N, Farge-Bancel D, Gaspar HB, Marsh J, Mohty M, Peters C, Sureda A, Velardi A, Ruiz de Elvira C, Madrigal A; European Group for Blood and Marrow Transplantation. Hematopoietic SCT in Europe: data and trends in 2011. Bone Marrow Transplant. 2013 Sep;48(9):1161-7. doi: 10.1038/bmt.2013.51. Epub 2013 Apr 15.
- Reich-Slotky R, Colovai AI, Semidei-Pomales M, Patel N, Cairo M, Jhang J, Schwartz J. Determining post-thaw CD34+ cell dose of cryopreserved haematopoietic progenitor cells demonstrates high recovery and confirms their integrity. Vox Sang. 2008 May;94(4):351-7. doi: 10.1111/j.1423-0410.2007.001028.x. Epub 2008 Jan 2.
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- Snowden JA, Saccardi R, Allez M, Ardizzone S, Arnold R, Cervera R, Denton C, Hawkey C, Labopin M, Mancardi G, Martin R, Moore JJ, Passweg J, Peters C, Rabusin M, Rovira M, van Laar JM, Farge D; EBMT Autoimmune Disease Working Party (ADWP); Paediatric Diseases Working Party (PDWP). Haematopoietic SCT in severe autoimmune diseases: updated guidelines of the European Group for Blood and Marrow Transplantation. Bone Marrow Transplant. 2012 Jun;47(6):770-90. doi: 10.1038/bmt.2011.185. Epub 2011 Oct 17.
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- Zozulya AL, Wiendl H. The role of regulatory T cells in multiple sclerosis. Nat Clin Pract Neurol. 2008 Jul;4(7):384-98. doi: 10.1038/ncpneuro0832. Epub 2008 Jun 24.
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Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento primario
Completamento dello studio (Anticipato)
Completamento dello studio
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Primo inviato
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
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Primo Inserito
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
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Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie autoimmuni
- Sclerosi multipla
- Sclerosi
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antinfettivi
- Agenti antivirali
- Inibitori enzimatici
- Antimetaboliti, Antineoplastici
- Antimetaboliti
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti antineoplastici, fitogenici
- Inibitori della topoisomerasi II
- Inibitori della topoisomerasi
- Etoposide
- Melfalan
- Citarabina
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- MMCIRB 2015-024
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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