Adiuvante PRGN-2012 in pazienti adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente
Uno studio di fase I/II sull'adiuvante PRGN-2012 in pazienti adulti con papillomatosi respiratoria ricorrente
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Amy Lankford, PhD
- Numero di telefono: 301-556-9900
- Email: clinicaltrials@precigen.com
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
CRITERIO DI INCLUSIONE:
- Età 18 anni e oltre
Diagnosi clinica di RRP
- Diagnosi istologica di papilloma confermata dal rapporto patologico di un laboratorio certificato CLIA
- Presenza di papillomi laringotracheali con o senza RRP polmonare
- Una storia di 2 o più interventi negli ultimi 12 mesi per il controllo del PRR
- Performance status clinico dell'ECOG di 0-1
- Disponibilità a sottoporsi a valutazione endoscopica e interventi chirurgici con biopsie nel rispetto di questo protocollo
- Nessuna terapia sistemica per RRP per almeno 3 emivite del/i precedente/i farmaco/i. Per il trattamento sistemico con bevacizumab è necessario un periodo di washout di 30 giorni
- Sono ammessi i partecipanti che hanno ricevuto una precedente immunoterapia per RRP
- I partecipanti devono avere un'adeguata funzionalità degli organi e del midollo come definito di seguito:
- I soggetti sessualmente attivi (uomini e donne) con potenziale riproduttivo devono accettare di utilizzare due metodi contraccettivi: uno altamente efficace e un altro metodo efficace durante il trattamento vaccinale e per almeno 120 giorni dopo il trattamento vaccinale. I metodi altamente efficaci sono definiti come: dispositivo intrauterino (IUD), ormonale (pillole anticoncezionali, iniezioni, impianti), legatura delle tube e vasectomia del partner; altri metodi efficaci sono definiti come preservativo in lattice, diaframma e cappuccio cervicale.
- Sieronegativo per l'antigene dell'epatite B, i test positivi per l'epatite B possono essere ulteriormente valutati mediante test di conferma (quantità di DNA dell'epatite B, carica virale HBV) e, se i test di conferma sono negativi, il partecipante può essere arruolato.
- Sieronegativo per l'anticorpo dell'epatite C a meno che non sia negativo per l'antigene. Se il test anticorpale dell'epatite C è positivo, i partecipanti devono essere testati per la presenza dell'antigene mediante Hep C RNA quant, carica virale HCV ed essere negativi per HCV RNA
- Tutti i partecipanti devono avere la capacità di comprendere e la disponibilità a firmare un consenso informato scritto
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- Una storia di sbrigliamento chirurgico dei papillomi tale che, secondo il team di studio, è improbabile che un partecipante possa avere in sicurezza un intervallo di sei settimane tra gli interventi chirurgici.
- Storia di malattia cardiovascolare significativa (cioè attiva): incidente vascolare cerebrale/ictus (<6 mesi prima dell'arruolamento), infarto del miocardio (<6 mesi prima dell'arruolamento), angina instabile, insufficienza cardiaca congestizia (maggiore o uguale a New York Heart Association Classificazione Classe II), o grave aritmia cardiaca che richiede farmaci.
- Qualsiasi grave condizione medica o psichiatrica acuta o cronica, inclusa ideazione o comportamento suicidario recente (nell'ultimo anno) o attivo, malattia epatica, malattia polmonare (ad eccezione di quanto specificato nei criteri di inclusione) o anomalie di laboratorio che, nel parere dei ricercatori, può aumentare il rischio associato alla partecipazione allo studio o alla somministrazione del farmaco in studio, compromettere la capacità del soggetto di ricevere la terapia del protocollo o interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio e, a giudizio del ricercatore, renderebbe il partecipante inappropriato per l'ingresso in questo studio. I partecipanti con asma da lieve a moderata o broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) ben controllati con farmaci orali o inalati possono iscriversi.
- Soggetti con una condizione che richiede un trattamento sistemico con corticosteroidi (> 10 mg al giorno di prednisone equivalenti) o altri farmaci immunosoppressori entro 14 giorni dalla somministrazione del farmaco in studio. In assenza di malattia autoimmune attiva, sono consentiti steroidi per via inalatoria, topici intranasali o introoculari e dosi sostitutive surrenali <10 mg giornalieri equivalenti di prednisone.
- Partecipanti che stanno ricevendo qualsiasi altro agente investigativo
- Tossicità persistente correlata a precedente terapia di Grado >1 NCI-CTCAE v 5.0; tuttavia, sono accettabili alopecia, neuropatia sensoriale di grado inferiore o uguale a 2 o altri eventi avversi di grado inferiore o uguale a 2 che non costituiscono un rischio per la sicurezza in base al giudizio dello sperimentatore.
- Abuso noto di alcol o droghe.
- - Partecipante che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe non essere in grado di rispettare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio.
- Storia di allergia per studiare i componenti della droga.
- Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio perché PRGN-2012 è un agente con potenziale sconosciuto per effetti teratogeni o abortivi. Poiché esiste un rischio sconosciuto ma potenziale di eventi avversi nei lattanti secondari al trattamento della madre con PRGN-2012, l'allattamento al seno deve essere interrotto se la madre è trattata con PRGN-2012. Questi potenziali rischi possono applicarsi anche ad altri agenti utilizzati in questo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Fase I; Livello 1 dose
È stato utilizzato un design di escalation di dose standard per valutare PRGN-2012 a un livello di dose di 1 × 10^11
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Nella fase 1, il livello di dose 1 dello studio clinico, PRGN-2012 viene somministrato a unità di particelle 1 × 10^11 come terapia adiuvante prima della chirurgia di debulking standard.
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Sperimentale: Fase I; Livello 2 dose
È stato utilizzato un design di escalation di dose standard per valutare PRGN-2012 a un livello di dose di 5 × 10^11
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Nella fase 1, il livello della dose 2 dello studio clinico, PRGN-2012 viene somministrato a unità di particelle 5 × 10^11 come terapia adiuvante prima della chirurgia di debulking standard.
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Sperimentale: Fase II; Livello 2 dose
Una dose di 5 x 10^11 PU è stata istituita come RP2D e è stata implementata la porzione di fase 2.
La porzione di fase 2 è progettata come studio di espansione della dose, in cui i pazienti sono stati trattati presso l'RP2D per valutare la sicurezza e l'efficacia di PRGN-2012.
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La porzione di fase 2 è progettata come studio di espansione della dose in cui i pazienti vengono trattati in RP2D di 5 x 10^11 PU.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Determinare la percentuale di soggetti con una risposta completa dopo il trattamento con PRGN-2012
Lasso di tempo: 1 anno
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Una risposta completa è definita come l’assenza di necessità di intervento chirurgico nei 12 mesi successivi al trattamento
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1 anno
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Determinare l'incidenza delle tossicità dose-limitanti per valutare la sicurezza e identificare RP2D di PRGN-2012
Lasso di tempo: 28 giorni
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L'incidenza delle tossicità dose-limitanti nella Fase 1 sarà riportata per livello di dose.
Il livello di dose al quale meno o uguale a 1 paziente su 6 sperimenta DLT sarà identificato come RP2D.
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28 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza del PRGN 2012 all'RP2D
Lasso di tempo: 1 anno
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La tossicità sistemica sarà valutata attraverso l'acquisizione degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) nei pazienti di Fase 1 e Fase 2.
La gravità dei TEAE sarà valutata utilizzando la scala CTCAE (Common Terminology Criteria for Adverse Events) v 5.0.
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1 anno
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Risposte immunitarie
Lasso di tempo: 1 anno
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Variazione delle cellule T specifiche per l’HPV post-trattamento rispetto al basale
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1 anno
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Variazione dei punteggi di valutazione della stadiazione RRP nel tempo
Lasso di tempo: 1 anno
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Variazione assoluta e percentuale rispetto al basale del punteggio Derkay nel tempo dopo l’inizio del trattamento PRGN-2012
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1 anno
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Cambiamento nei punteggi delle funzioni vocali nel tempo
Lasso di tempo: 1 anno
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Variazione assoluta e percentuale rispetto al basale del punteggio VHI-10 nel tempo dopo l’inizio del trattamento PRGN-2012
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1 anno
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Tempo alla recidiva della malattia papillomatosa dopo il completamento del trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
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Verrà registrato il tempo necessario alla recidiva della malattia papillomatosa dopo il completamento del trattamento.
Verrà valutato il tempo dal completamento del trattamento al primo intervento chirurgico.
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1 anno
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Percentuale di soggetti con riduzione del numero di interventi chirurgici dopo il completamento del trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
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Il numero di interventi chirurgici nei 12 mesi successivi al trattamento verrà confrontato con il numero di interventi chirurgici nei 12 mesi pretrattamento per identificare i soggetti che presentano una riduzione del numero di interventi chirurgici.
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1 anno
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Numero di interventi chirurgici durante i 12 mesi precedenti e i 12 mesi successivi al trattamento
Lasso di tempo: 1 anno
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Il numero di interventi chirurgici nei 12 mesi successivi al trattamento verrà confrontato con il numero di interventi chirurgici nei 12 mesi pretrattamento.
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1 anno
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Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: 1 anno
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Determinare la percentuale di soggetti con una diminuzione di almeno il 50% nel numero di interventi chirurgici durante il periodo di 12 mesi successivo al completamento del trattamento con PRGN-2012 rispetto al numero di interventi chirurgici durante i 12 mesi precedenti l'inizio del trattamento con PRGN-2012.
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1 anno
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Tasso di risposta parziale RRP polmonare nei partecipanti con malattia polmonare
Lasso di tempo: 1 anno
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La frazione di partecipanti con una risposta parziale RRP polmonare sarà riportata in tutti i partecipanti polmonari trattati.
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1 anno
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Tasso di risposta completa alla RRP polmonare nei partecipanti con malattia polmonare
Lasso di tempo: 1 anno
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La frazione di partecipanti con una risposta completa RRP polmonare sarà riportata in tutti i partecipanti polmonari trattati.
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1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Investigatori
Investigatori
- Direttore dello studio: Amy Lankford, PhD, Precigen, Inc
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie urogenitali
- Malattie genitali
- Processi patologici
- Neoplasie
- Attributi della malattia
- Infezioni
- Malattie virali
- Malattie delle vie respiratorie
- Neoplasie per tipo istologico
- Neoplasie, ghiandolari ed epiteliali
- Malattie trasmissibili
- Malattie sessualmente trasmissibili, virali
- Malattie trasmesse sessualmente
- Infezioni da virus del DNA
- Neoplasie, cellule squamose
- Infezioni da virus tumorali
- Ricorrenza
- Infezioni delle vie respiratorie
- Infezioni da papillomavirus
- Papilloma
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 210013
- 21-C-0013
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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