Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio del trattamento progestinico del sanguinamento mestruale pesante nei disturbi della coagulazione (HMB-BD)

9 dicembre 2025 aggiornato da: Maureen Baldwin, Oregon Health and Science University
L'obiettivo di questo studio osservazionale prospettico multicentrico e del registro di adolescenti e giovani adulti statunitensi con disturbi emorragici ereditari è determinare gli esiti di sanguinamento, la soddisfazione, le variazioni dei parametri emostatici e la qualità della vita riportata dal paziente dopo 6 mesi di utilizzo di uno dei due comunemente usati trattamenti ormonali per la soppressione mestruale - dispositivo intrauterino levonorgestrel (LNG-IUD) e noretindrone acetato (NETA). Nell'ambito di questa applicazione confronteremo i due trattamenti e confronteremo i risultati dopo i risultati del trattamento LNG-IUD con un gruppo di controllo senza disturbi emorragici, con l'obiettivo di determinare i benefici e gli esiti attesi di queste opzioni terapeutiche per questa popolazione.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il sanguinamento mestruale abbondante (HMB) è comune tra gli adolescenti e i giovani adulti con un disturbo emorragico ereditario (BD) e ha un impatto negativo sulla qualità della vita correlata alla salute e sullo stato di salute fisica e mentale. Sono disponibili opzioni di trattamento efficaci che riducono il sanguinamento e migliorano la qualità della vita, ma non sono state studiate in quelli con BD, quindi non sappiamo se esiste un'efficacia simile in questa condizione. Inoltre, non conosciamo l'impatto del trattamento sui test diagnostici per BD o sul miglioramento della carenza di ferro. Date queste lacune nella conoscenza, l'obiettivo principale dello studio sul trattamento progestinico per il sanguinamento mestruale pesante nei disturbi della coagulazione è quello di condurre uno studio e un registro di coorte osservazionale prospettico multicentrico, arruolando adolescenti e giovani adulti con sanguinamento mestruale abbondante curati presso centri clinici mestruali collaboranti a livello nazionale che stanno scegliendo di iniziare l'uso di una delle due opzioni di trattamento mestruale progestinico comunemente utilizzate: sistema intrauterino a rilascio di levonorgestrel (LNG-IUD) o noretindrone acetato orale 5 mg al giorno (NETA) (N=300). Nell'Obiettivo 1, confronteremo i risultati relativi a (a) gestione dell'emorragia, (b) qualità della vita e (c) ripristino dei livelli di accumulo di ferro dopo sei mesi di trattamento con entrambe le opzioni in quelli con diagnosi di disturbo emorragico ereditario. L'esito primario sarà il successo del trattamento con un punteggio Pictorial Blood Loss Assessment Chart (PBAC) <50 punti entro sei mesi. Gli obiettivi secondari per valutare la gestione dell'emorragia includeranno la necessità di una gestione adiuvante, il cambiamento della PBAC dal basale a 6 mesi e il successo del trattamento auto-riportato. I risultati sulla qualità della vita includeranno il cambiamento nelle scale convalidate per valutare la qualità della vita correlata alla salute che sono specifiche per adolescenti e giovani adulti nel contesto di abbondanti sanguinamenti mestruali. Confronteremo i livelli di ferritina a sei mesi rispetto al basale per determinare la quantità relativa di beneficio ottenuto da entrambe le opzioni di trattamento. Nell'Obiettivo 2, confronteremo i risultati dopo LNG-IUD in quelli con e senza disturbo emorragico, valutando i tassi di espulsione e la continuazione del metodo tra i due gruppi oltre agli esiti valutati per l'Obiettivo 1. Nell'obiettivo 3, miglioreremo la nostra comprensione dell'impatto dello stress fisiologico sugli studi diagnostici BD confrontando il cambiamento nei parametri emostatici prima e dopo il successo del trattamento in quelli con HMB senza un disturbo emorragico precedentemente diagnosticato. Questo studio dimostrerà i benefici relativi delle opzioni di trattamento della soppressione mestruale per adolescenti e giovani adulti con sanguinamento mestruale abbondante e disturbi emorragici ereditari, fornirà stime specifiche della popolazione per il beneficio atteso che possono essere utilizzate nella consulenza terapeutica e metterà in evidenza l'impatto del trattamento stato sui risultati dei test diagnostici.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
300

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: OHSU Women's Health Research Unit
  • Numero di telefono: 5034943666
  • Email: whru@ohsu.edu

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Maureen Baldwin, MD MPH
  • Numero di telefono: 5034949762
  • Email: schaum@ohsu.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Non ancora reclutamento
        • Stanford
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Non ancora reclutamento
        • Colorado Anschutz Medical Campus
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Non ancora reclutamento
        • EMORY
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Non ancora reclutamento
        • University of Michigan Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Mercy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University
        • Contatto:
          • Women's Health Research Unit
          • Numero di telefono: 503-494-3666
          • Email: whru@ohsu.edu
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17003
        • Non ancora reclutamento
        • Penn State Health
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Non ancora reclutamento
        • Seattle Children's Hospital
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
        • Non ancora reclutamento
        • University of Washington
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Adolescenti e giovani adulti di età compresa tra 10 e 24 anni con e senza un disturbo emorragico ereditario che ricevono assistenza medica per sanguinamento mestruale abbondante presso un centro clinico statunitense partecipante. Tutti i siti clinici partecipano a un consorzio nazionale di cliniche interdisciplinari di ematologia-ginecologia.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Post-menarca
  • Età 10-24
  • Decisione di avviare una sperimentazione di terapia progestinica con LNG-IUD o NETA
  • In grado di fornire il consenso e il consenso informato scritto di un genitore (età <18) o il consenso informato scritto (età 18+)
  • Deve soddisfare i criteri di prova per sanguinamento mestruale abbondante
  • Deve soddisfare i criteri di prova per un disturbo della coagulazione o avere un esame minimo per escludere il disturbo della coagulazione

Criteri di esclusione:

  • Incinta o in cerca di gravidanza

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Disturbi della coagulazione con LNG-IUD
Adolescenti e giovani adulti di età compresa tra 10 e 24 anni con diagnosi di disturbo emorragico che pianificano l'uso di LNG-IUD.
Droga: Sistema intrauterino di levonorgestrel
Sistema intrauterino di levonorgestrel 52 mg
Altri nomi:
  • Mirena
  • Liletta
Disturbo non emorragico con LNG-IUD
Adolescenti e giovani adulti di età compresa tra 10 e 24 anni senza diagnosi di disturbo emorragico che pianificano l'uso di LNG-IUD.
Droga: Sistema intrauterino di levonorgestrel
Sistema intrauterino di levonorgestrel 52 mg
Altri nomi:
  • Mirena
  • Liletta
Disturbi della coagulazione utilizzando NETA
Adolescenti e giovani adulti di età compresa tra 10 e 24 anni con diagnosi di disturbo emorragico che pianificano l'uso di NETA.
Droga: Acetato di noretindrone
noretindrone acetato 5 mg al giorno
Altri nomi:
  • Aygestin

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di successo del trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione con punteggio pittorico di valutazione della perdita di sangue <50 punti
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei livelli del Fattore di von Willebrand (VWF).
Lasso di tempo: Basale a 6 mesi
Mediana di gruppo della variazione individuale dei livelli del Fattore di von Willebrand
Basale a 6 mesi
Punteggio mediano della Scala di valutazione del sanguinamento con metodo pittorico (PBAC)
Lasso di tempo: 6 mesi
Mediana del gruppo del punteggio di valutazione della perdita di sangue con immagini.
I punteggi PBAC partono da 0 per rappresentare nessuna perdita di sangue, con punteggi PBAC più alti che rappresentano un'emorragia mestruale abbondante.
Non esiste un punteggio PBAC massimo.
6 mesi
Tasso di successo del trattamento riportato dal paziente
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione con successo terapeutico riportato dal paziente. Il successo terapeutico sarà misurato con una risposta bivariata Sì o No.
6 mesi
Variazione del punteggio del questionario sul sanguinamento mestruale negli adolescenti (aMBQ)
Lasso di tempo: Da baseline a 6 mesi
Mediana del gruppo della variazione individuale nel punteggio del questionario sul sanguinamento mestruale adolescenziale. I punteggi aMBQ possono variare da 0 a 77, con punteggi più alti che rappresentano una qualità della vita correlata alla salute peggiore.
Da baseline a 6 mesi
Variazione nei punteggi del Patient-Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS-25 o PROMIS-29)
Lasso di tempo: Dalla baseline a 6 mesi
Mediana del gruppo delle variazioni individuali nel punteggio del sistema di misurazione degli esiti riportati dal paziente dopo il trattamento. I punteggi PROMIS-25 e PROMIS-29 sono misurati su una scala standardizzata di punteggi T, dove un punteggio di 50 rappresenta la media della popolazione e punteggi più alti indicano esiti peggiori. Ai partecipanti che avranno 18 anni o più a sei mesi dall'inizio del trattamento verrà somministrata la versione per adulti PROMIS-25, mentre a quelli di età <18 anni verrà somministrata la versione pediatrica PROMIS-29.
Dalla baseline a 6 mesi
Variazione della ferritina sierica dopo il trattamento
Lasso di tempo: Da baseline a 6 mesi
Mediana del gruppo della variazione individuale della ferritina
Da baseline a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Oregon Health and Science University

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
University of Washington
NIH National Heart, Lung, and Blood Institute

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Maureen Baldwin, MD MPH, Oregon Health and Science University
  • Investigatore principale: Allison Wheeler, University of Washington

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
24 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 giugno 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 giugno 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 giugno 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
17 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
9 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • LNG-IUD BD Study

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Questo studio raccoglierà dati clinici, di laboratorio e di indagine da partecipanti di età compresa tra 10 e 24 anni in più siti clinici accademici. I dati clinici a livello di partecipante saranno conservati attraverso il deposito dei dati in un archivio pubblico ad accesso controllato. Renderemo i nostri dati scientifici il più ampiamente e liberamente disponibili possibile salvaguardando la privacy dei partecipanti (de-identificati prima dell'invio al repository) e proteggendo i dati riservati e proprietari.

Periodo di condivisione IPD

I dati scientifici saranno condivisi il prima possibile dopo il completamento dello studio partecipante. I dati scientifici inclusi nei manoscritti pubblicati saranno disponibili al momento della pubblicazione; tutti gli altri dati scientifici generati saranno condivisi entro e non oltre la fine del premio. I dati dello studio saranno conservati nel repository a tempo indeterminato, per almeno 5 anni.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I set di dati dello studio saranno raccolti con il seguente consenso informato: il set di dati può essere utilizzato solo per lo studio di condizioni sanitarie, mediche o biomediche e non include lo studio delle origini o della discendenza della popolazione. Richiederemo inoltre a tutte le persone che richiedono dati di stipulare un accordo di condivisione dei dati che: 1) riconosca che i dati saranno privati ​​di marcatori identificativi e identificazione; 2) prende atto che tali dati saranno utilizzati esclusivamente a fini di ricerca; e 3) richiede agli investigatori di fare riferimento alla pubblicazione seminale che descrive la raccolta dei dati. Il set di dati può essere utilizzato solo per lo studio di condizioni sanitarie, mediche o biomediche e non include lo studio delle origini o degli antenati della popolazione. L'IRB dell'istituzione richiedente o un organismo equivalente deve approvare l'uso richiesto.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Impostazioni dei cookie

Utilizziamo i cookie per assicurarci di darti la migliore esperienza sul nostro sito web. Per maggiori dettagli leggi attentamente la nostra Informativa sulla privacy e sui cookie. ...>>>Puoi modificare le tue preferenze o revocare il tuo consenso in qualsiasi momento eliminando i cookie dal tuo sito web o computer come descritto nella policy. Accettalo e scegli le tue preferenze spuntando le caselle corrispondenti nella sezione "Gestisci impostazioni" di seguito. Leggi attentamente i nostri Termini di servizio prima di procedere con l'utilizzo di qualsiasi parte di questo sito web.
«Gestisci impostazioni