Uno studio multicentrico randomizzato e controllato sul trattamento dei CTIT refrattari con Romiplostim N01 rispetto alla trombopoietina umana ricombinante

Criterio di inclusione:

1. Firmare un modulo di consenso informato scritto prima dell'iscrizione;
2. Fascia d'età dai 18 ai 75 anni;
3. Tumori solidi o tumori ematologici confermati da tessuto o patologia;
4. pazienti affetti da CTIT causati da terapia antitumorale;
5. Almeno 2 settimane di trattamento con due tipi di fattori di crescita piastrinici e nessuna risposta (inclusi rhTPO o TPO-RA)
6. Non hanno ricevuto un trattamento con Roptistine/Roptistine N01;
7. Punteggio PS ECOG: 0-2;
8. Valore piastrinico <30 × 109/L;
9. Il tempo di sopravvivenza stimato durante lo screening è ≥ 12 settimane;
10. I soggetti in età fertile accettano di adottare misure contraccettive affidabili (compresi preservativi maschili o femminili, schiuma contraccettiva, gel contraccettivo, pellicola contraccettiva, crema contraccettiva, supposte contraccettive, astinenza e posizionamento di dispositivi intrauterini, ecc.) durante tutto il periodo dello studio; Esclusi i partecipanti di sesso femminile che sono stati sottoposti a isterectomia, salpingectomia bilaterale, legatura bilaterale delle tube o più di 1 anno dopo la menopausa, nonché i partecipanti di sesso maschile che sono stati sottoposti a salpingectomia o legatura bilaterale;
11. Partecipare volontariamente a questo studio, firmare un modulo di consenso informato e avere una buona compliance.

Criteri di esclusione:

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I pazienti con una qualsiasi delle seguenti condizioni non sono idonei per l'inclusione in questo studio:

1. Affetti da malattie del sistema emopoietico diverse dalla trombocitopenia (CIT) causate da farmaci chemioterapici antitumorali, incluse ma non limitate a leucemia, trombocitopenia immunitaria primaria, malattie mieloproliferative, mieloma multiplo e sindrome mielodisplastica;
2. Screening per trombocitopenia causata da cause diverse dalla CIT entro i primi 6 mesi, inclusi ma non limitati a malattia epatica cronica, iperfunzione splenica, infezioni e sanguinamento;
3. Invasione o metastasi del midollo osseo;
4. Hanno ricevuto radioterapia pelvica e spinale, nonché radioterapia del campo osseo, o attualmente/previsti per ricevere radioterapia entro i tre mesi precedenti lo screening;
5. Screening per una storia di gravi malattie cardiovascolari nei primi 6 mesi, come insufficienza cardiaca congestizia (punteggio NYHA sulla funzionalità cardiaca III-IV), aritmie note che aumentano il rischio di tromboembolia, come la fibrillazione atriale, dopo impianto di stent coronarico, angioplastica, e innesto di bypass dell'arteria coronaria;
6. Qualsiasi storia di trombosi arteriosa o venosa verificatasi entro i primi 6 mesi dallo screening;
7. Screening per manifestazioni cliniche di sanguinamento grave entro le prime due settimane, come sanguinamento gastrointestinale o del sistema nervoso centrale;
8. Tumori cerebrali o metastasi cerebrali;
9. È necessario un trattamento urgente, come la sindrome della vena cava e la sindrome da compressione del midollo spinale;
10. Valore assoluto dei neutrofili < 1,0 × 109/L, emoglobina < 80 g/L, che consente l'uso di fattori stimolanti le colonie di granulociti e di globuli rossi conformi alle norme cliniche per la terapia con infusione di EPO;
11. Anomalie significative della funzionalità epatica: pazienti senza metastasi epatiche, ALT/AST>3ULN (limite superiore del valore normale), TBIL>3ULN； Sono presenti pazienti con metastasi epatiche, ALT/AST≥5ULN, TBIL≥5ULN；
12. Disfunzione renale: creatinina ematica ≥ 1,5ULN o eGFR ≤ 60 ml/min (formula di Cockcroft Gault);
13. Entro il primo mese prima dello screening, pazienti che hanno ricevuto un trattamento con loperstina/loperstina N01 o trombopoietina umana ricombinante (rhTPO);
14. Trasfusione di piastrine ricevuta entro i primi 3 giorni dalla randomizzazione;
15. Pazienti di cui si sa o si prevede che siano allergici o intolleranti alla Roxetina N01 o agli eccipienti rhTPO
16. Individui infetti da HIV;
17. Donne in gravidanza o in allattamento;
18. Partecipato a qualsiasi studio clinico su qualsiasi altro farmaco o dispositivo sperimentale tre mesi prima dello screening;
19. I ricercatori ritengono che la partecipazione allo studio comporti un rischio significativo per la salute o la sicurezza dei soggetti o altre circostanze che potrebbero influenzare la valutazione dell'efficacia.