Sicurezza, tollerabilità ed efficacia di CGP77116 nei pazienti con sclerosi multipla (SM)

La sclerosi multipla (SM) è una malattia del sistema nervoso. La causa esatta della SM è sconosciuta, ma si ritiene che sia una condizione autoimmune. Le condizioni autoimmuni sono malattie che inducono il sistema immunitario e le difese naturali del corpo ad attaccare le cellule sane. Nel caso della SM, il sistema immunitario inizia ad attaccare la mielina, le cellule che costituiscono la guaina che ricopre i nervi. Senza mielina i nervi non sono in grado di trasmettere i segnali in modo efficace e si verificano i sintomi.

I ricercatori sono interessati a testare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una nuova terapia (CGP77116) per la sclerosi multipla (SM). CGP77116 è una piccola proteina simile alla proteina nella mielina. CGP77116 è progettato per modificare la reazione immunitaria che distrugge la mielina normale. CGP77116 è una terapia sperimentale, il che significa che non è stata approvata dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti. Tuttavia, in studi preliminari su animali si è dimostrata efficace nel modificare la reazione autoimmune associata allo sviluppo della SM.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e l'effetto di CGP77116 sull'attività della malattia nei pazienti con sclerosi multipla misurata mediante risonanza magnetica (MRI) e studi immunologici.

Lo studio è suddiviso in tre parti:

I) BASELINE: nella prima parte dello studio i pazienti saranno sottoposti a 6 risonanze magnetiche per un periodo di 5 mesi. Durante questo periodo, i pazienti saranno valutati in base alla presenza di lesioni da SM osservate alla risonanza magnetica. I pazienti le cui lesioni da SM sono altamente attive saranno inseriti nella seconda parte dello studio.

II) TRATTAMENTO: nella seconda parte dello studio, i pazienti con lesioni MS attive inizieranno a ricevere CGP77116. Il farmaco verrà somministrato per iniezione una volta alla settimana per un mese e poi una volta al mese per altri 8 mesi.

III) FOLLOW-UP: nella terza e ultima parte dello studio, i pazienti saranno sottoposti a risonanza magnetica ogni 2 mesi per 6 mesi e successivamente ogni 3 mesi per ulteriori 6 mesi. I risultati delle risonanze magnetiche saranno utilizzati per misurare l'efficacia di CGP77116.