Bezpieczeństwo, tolerancja i skuteczność CGP77116 u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym (MS)

Stwardnienie rozsiane (SM) jest chorobą układu nerwowego. Dokładna przyczyna stwardnienia rozsianego nie jest znana, ale uważa się, że jest to choroba autoimmunologiczna. Choroby autoimmunologiczne to choroby, które powodują, że układ odpornościowy organizmu i naturalne mechanizmy obronne atakują zdrowe komórki. W przypadku stwardnienia rozsianego układ odpornościowy zaczyna atakować mielinę, komórki tworzące osłonkę pokrywającą nerwy. Bez mieliny nerwy nie są w stanie skutecznie przekazywać sygnałów i pojawiają się objawy.

Naukowcy są zainteresowani testowaniem bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności nowej terapii (CGP77116) na stwardnienie rozsiane (MS). CGP77116 to małe białko podobne do białka w mielinie. CGP77116 ma na celu modyfikację reakcji immunologicznej, która niszczy normalną mielinę. CGP77116 jest terapią eksperymentalną, co oznacza, że ​​nie została zatwierdzona przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków. Jednak we wstępnych badaniach na zwierzętach wykazano, że skutecznie modyfikuje reakcję autoimmunologiczną związaną z rozwojem SM.

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i wpływu CGP77116 na aktywność choroby u pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, jak zmierzono za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI) i badań immunologicznych.

Badanie podzielone jest na trzy części:

I) LINIA PODSTAWOWA: w pierwszej części badania pacjenci zostaną poddani 6 MRI w okresie 5 miesięcy. W tym czasie pacjenci będą oceniani na podstawie obecności zmian stwardnienia rozsianego widocznych na MRI. Pacjenci, u których zmiany w SM są wysoce aktywne, zostaną włączeni do drugiej części badania.

II) LECZENIE: w drugiej części badania pacjenci z aktywnymi zmianami SM zaczną otrzymywać CGP77116. Lek będzie podawany we wstrzyknięciu raz w tygodniu przez jeden miesiąc, a następnie raz w miesiącu przez dodatkowe 8 miesięcy.

III) KONTROLA: w trzeciej i ostatniej części badania pacjenci będą poddawani rezonansowi magnetycznemu co 2 miesiące przez 6 miesięcy, a następnie co 3 miesiące przez dodatkowe 6 miesięcy. Wyniki rezonansu magnetycznego zostaną wykorzystane do pomiaru skuteczności CGP77116.