Regime di terapia multifarmaco uniforme per pazienti affetti da lebbra (U-MDT)

In passato sia il trattamento dei nuovi malati di lebbra che i criteri di classificazione ai fini del trattamento hanno subito importanti cambiamenti. Al momento, i malati di lebbra di nuova diagnosi sono classificati in PB e MB solo in base al numero di lesioni. Più di 5 lesioni portano a una classificazione come paziente MB e trattamento per 12 mesi con MDT composto da tre farmaci, ovvero rifampicina, dapsone e clofazimina. Da una a 5 lesioni porta a una classificazione come paziente PB e trattamento per 6 mesi con MDT composto da due farmaci, cioè rifampicina e dapsone.

Nonostante tutti i dati favorevoli dal punto di vista dell'applicazione pratica, questo regime terapeutico presenta ancora alcuni vincoli, tra cui la lunga durata del trattamento. Soprattutto in quelle situazioni in cui il controllo della lebbra è integrato nella classificazione dei servizi sanitari generali è un problema per l'operatore sanitario generale che ha ricevuto solo uno o due giorni di formazione sulla lebbra.

Un regime uniforme per la lebbra semplificherebbe il trattamento sul campo. I risultati dei programmi di controllo e dei progetti di ricerca hanno dimostrato che i tassi di recidiva dopo MDT sono estremamente bassi, circa lo 0,2% annuo tra i casi di MB nel regime a 24 dosi. I bassi tassi di recidiva indicano che c'era spazio per abbreviare il corso di MDT a meno di 24 dosi mensili di rifampicina più dosi autosomministrate di dapsone e clofazimina. Sebbene alcuni articoli abbiano suggerito che i tassi di recidiva dopo MDT possano essere significativamente più alti nei pazienti affetti da MB con un indice batterico iniziale uguale o superiore a 3, l'attuale universo diagnostico della lebbra include pochi di questi pazienti e il numero totale di recidive causate da loro spiegherebbe per una percentuale minima di casi in un programma di controllo. Dal 1998, l'OMS consiglia un ciclo di trattamento di 12 mesi per la lebbra MB. Il problema principale quando si valuta un nuovo regime di trattamento per la lebbra è che non sono disponibili dati validi e affidabili per l'attuale regime di trattamento: i tassi di recidiva non sono mai stati determinati in modo sistematico e lo stesso vale per i tassi di compromissione della funzione nervosa e della reazione, i principali causa del danno ai nervi che porta a handicap e deformità nei malati di lebbra.

Attualmente, l'OMS sta esplorando la possibilità di introdurre un breve regime di trattamento uniforme per tutti i tipi di pazienti affetti da lebbra chiamato Uniform Multidrug Therapy (U-MDT), in sostituzione dell'attuale terapia multifarmaco regolare (R-MDT). Questo U-MDT consisterebbe nel trattamento di tutti i pazienti per 6 mesi con un regime composto da tre farmaci: rifampicina, dapsone e clofazimina. L'efficacia di questo U-MDT è attualmente in fase di studio in uno studio di trattamento aperto non controllato. La classificazione dei pazienti viene effettuata solo in base a criteri clinici: non sono inclusi strisci cutanei o altri test di laboratorio. La diagnosi di recidiva si baserà solo sulla diagnosi clinica. Non sarà quindi possibile identificare i gruppi ad alto rischio di recidiva, come i pazienti altamente positivi allo striscio cutaneo.

L'obiettivo del nostro studio è valutare sia i regimi R-MDT che U-MDT in uno studio randomizzato al fine di:

1. determinare l'efficacia dell'attuale regime R-MDT per quanto riguarda i tassi di ricaduta e l'accettabilità per il paziente.
2. determinare l'efficacia del regime U-MDT per quanto riguarda il tasso di recidiva e l'accettabilità per il paziente.