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Salvataggio di cellule beta nel diabete di tipo 1 di nuova insorgenza con Efalizumab (BRiTE)

9 maggio 2014 aggiornato da: Mark Rigby, Emory University

Salvataggio di cellule beta nel diabete mellito di tipo 1 di nuova insorgenza con l'anticorpo LFA-1 Efalizumab

In questo studio terapeutico monocentrico, studieremo la capacità di efalizumab di proteggere le restanti cellule beta in adolescenti e giovani adulti a cui è stato diagnosticato di recente il diabete mellito di tipo 1. Efalizumab è un anticorpo monoclonale che impedisce l'attivazione dei linfociti T specifici per l'antigene nei siti di infiammazione. Efalizumab è stato approvato dalla FDA nel 2003 per il trattamento della psoriasi. È stato dimostrato che è sicuro, ben tollerato ed efficace nel colpire i disturbi mediati dalle cellule T come quelli osservati nell'autoimmunità.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Poiché esistono dati che dimostrano che un intervento precoce può prevenire un'ulteriore distruzione delle cellule beta produttrici di insulina, ai pazienti che saranno arruolati in questo studio sarà stato diagnosticato il diabete di tipo 1 entro 6 settimane dall'arruolamento e dall'inizio della terapia. I pazienti che soddisfano i criteri di screening saranno randomizzati con un rapporto 2 a 1 per ricevere iniezioni sottocutanee settimanali di efalizumab per 26 settimane rispetto a un'iniezione di placebo. I ricercatori e i pazienti saranno accecati dall'assegnazione del gruppo di trattamento. Tutti i pazienti saranno seguiti per due anni.

L'endpoint primario per questo studio sarà la differenza rispetto al basale nella capacità del corpo di rispondere a un test di tolleranza al pasto misto a 12 mesi dopo l'arruolamento. Il test Mixed Meal Tolerance aiuterà a testare la produzione di insulina da parte del pancreas. Confrontando i risultati di questi test tra il gruppo trattato e il gruppo placebo, speriamo di poter dimostrare la conservazione della funzione delle cellule beta nel gruppo trattato con efalizumab.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi o femmine di età compresa tra 12 e 35 anni, non verranno fatte preferenze o discriminazioni in base all'etnia.
  • Diagnosi recente di diabete mellito di tipo 1, il partecipante può essere arruolato nello studio entro 6 settimane dalla diagnosi.
  • Positivo per almeno un autoanticorpo del diabete. La positività agli autoanticorpi insulinici verrà utilizzata come criterio di selezione solo se l'insulina non è stata utilizzata almeno nei 10 giorni precedenti.
  • Disponibilità a fornire il consenso informato scritto (sia del soggetto che del rappresentante legalmente autorizzato del soggetto)
  • Avere cure diabetiche di routine sotto un endocrinologo e capacità di seguire il protocollo di studio per la durata dello studio di 2 anni.
  • Sebbene non venga effettuata alcuna preferenza o discriminazione basata sull'etnia o sul genere, i partecipanti (e la famiglia e/o i tutori ove applicabile) devono dimostrare di aver compreso lo studio, compresi i suoi obblighi e i potenziali rischi.
  • Se una donna in età fertile, sono necessari un test di gravidanza negativo e l'impegno all'uso di due forme di contraccezione efficace o all'astinenza per la durata dello studio.
  • Se un maschio non sterile, è necessario l'impegno all'uso di due forme di contraccezione efficace (controllo delle nascite) per la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Grave allergia allergica o anafilassi agli anticorpi monoclonali umani
  • Ricovero ospedaliero per malattie cardiache, ictus o malattie polmonari nell'ultimo anno
  • Storia di abuso di sostanze negli ultimi 5 anni
  • Anamnesi di infezioni da micobatteri batteriche, virali o fungine o atipiche in corso
  • Storia di infezioni opportunistiche
  • Diagnosi di cirrosi epatica indipendentemente dalla causa o dalla gravità
  • Diagnosi, anamnesi o evidenza di laboratorio di infezione da epatite B o C
  • Enzimi epatici 2 > volte il limite superiore della norma
  • Storia di attivo o trattamento per la tubercolosi o test cutaneo positivo
  • Storia di malignità negli ultimi 5 anni
  • Recente inizio o modifica del regime terapeutico di beta-bloccanti, inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina, interferoni, farmaci antimalarici chinidina o litio nell'ultimo mese
  • Sieropositività per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Evidenza sierologica o clinica di infezione recente o acuta da virus di Epstein-Barr o citomegalovirus
  • Donne in gravidanza, in allattamento o che stanno pianificando una gravidanza durante il periodo di studio di 2 anni
  • Perdita progressiva dell'udito
  • Storia di trapianto di organi o midollo osseo, anemia falciforme, fibrosi cistica, anemia autoimmune, convulsioni, trombocitopenia autoimmune, leuco/linfopenia, vasculite, altre malattie autoimmuni.
  • Uso corrente di farmaci immunosoppressori
  • Piano o requisito per ricevere nuove vaccinazioni di qualsiasi tipo entro i primi 12 mesi dello studio, o vaccini di richiamo o di completamento con vaccini vivi o vivi attenuati
  • Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa mettere a rischio la sicurezza del soggetto a seguito dell'esposizione al farmaco.
  • Partecipazione a un'altra indagine o processo medico simultaneo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: UN
Questo gruppo riceverà iniezioni settimanali di efalizumab per 6 mesi
Droga: efalizumab
Gli iscritti randomizzati a efalizumab riceveranno la prima dose di 0,7 mg/kg somministrata per via sottocutanea al momento dell'arruolamento e 1,0 mg/kg per via sottocutanea settimanalmente per 26 settimane somministrata autonomamente o in famiglia dopo l'addestramento all'iniezione. Queste sono le dosi iniziali e successive approvate dalla FDA di efalizumab utilizzate per il trattamento della psoriasi
Altri nomi:
  • Raptivo
Comparatore placebo: B
Questo gruppo riceverà iniezioni di placebo per 6 mesi
Droga: placebo
Agli iscritti che ricevono il placebo verrà somministrata un'iniezione sottocutanea di volume e aspetto uguali al trattamento con lo stesso programma.
Altri nomi:
  • nessuna applicabile

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
L'endpoint primario per questo studio sarà la differenza rispetto al basale nella capacità del corpo di rispondere a un test di tolleranza al pasto misto a 12 mesi dopo l'arruolamento.
Lasso di tempo: 2 anni
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emory University

Collaboratori

Juvenile Diabetes Research Foundation
Genentech, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Mark R Rigby, MD, PhD, Emory University, Children's Healthcare of Atlanta
  • Investigatore principale: Eric Felner, MD, Children's Healthcare of Atlanta, Emory University
  • Investigatore principale: Sol Jacobs, MD, Emory University
  • Investigatore principale: Christian Larsen, MD, DPhil, Emory University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 agosto 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2008

Primo Inserito (Stima)

20 agosto 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

12 maggio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2014

Ultimo verificato

1 maggio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB0007365
  • BRiTE Trial for T1DM (Altro identificatore: Other)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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