La sicurezza e la valutazione dell'efficacia di NEUROSTEM®-AD nei pazienti con malattia di Alzheimer
Sperimentazione clinica di fase 1 in aperto, a centro singolo, per valutare la sicurezza e l'efficacia di NEUROTSTEM®-AD in pazienti con demenza di tipo Alzheimer
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La maggior parte dei trattamenti per la malattia di Alzheimer sono farmaci chimici progettati per aumentare temporaneamente l'acetilcolina, sulla base dell'ipotesi colinergica. Questi farmaci possono migliorare i sintomi ma non sono in grado di inibire la progressione della malattia. Sono stati sviluppati nuovi farmaci contro la malattia, ma non hanno ancora avuto successo.
Le cellule staminali mesenchimali (MSC) sono in grado di differenziarsi in vari tessuti. A causa delle caratteristiche delle cellule è stato ampiamente studiato nella rigenerazione dei tessuti. Inoltre, è stato recentemente riportato l'effetto paracrino delle MSC nel microambiente. MSC è stato sviluppato come prodotto di terapia cellulare di immunomodulazione perché è noto che non provoca rigetto immunologico nell'allo- e xeno-trapianto. Studi clinici hanno dimostrato che le MSC derivate dal sangue del cordone ombelicale sono immunologicamente stabili e non tossiche.
Questo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di NEUROSTEM®-AD (cellule staminali mesenchimali derivate dal sangue del cordone ombelicale umano) e di valutare la dose massima tollerata (MTD). Questo studio ha anche lo scopo di indagare l'efficacia di questo farmaco in studio nei pazienti con demenza di tipo Alzheimer.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Seoul, Corea, Repubblica di
- Samsung Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Uomini e donne coreani di età pari o superiore a 50 anni
- Demenza come determinata dai criteri del DSM-IV
- Probabile morbo di Alzheimer come determinato dai criteri NINCDS-ADRDA
- Punteggio K-MMSE compreso tra 10 e 24
- Risultato positivo dell'imaging PIB-PET (SUV > 1,5, confrontando il risultato per il cervelletto con il risultato per il lobo frontale)
- Soggetto volontario partecipante che sottoscrive il modulo di consenso
Criteri di esclusione:
- Soggetto con patologie psicologiche (es. depressione, schizofrenia, disturbo bipolare, ecc.)
- Soggetto con demenza causata da malattia diversa dal morbo di Alzheimer (es. infezione del sistema nervoso centrale, morbo di Creutzfeld-Jacob, grave trauma cranico, morbo di Pick, morbo di Huntington e morbo di Parkinson)
- Soggetto con demenza vascolare come determinato dai criteri clinici del DSM IV e dai criteri di imaging di Erkinjuntii
- Soggetto con grave iperintensità della sostanza bianca (WMH); Per WMH grave si intende che la lunghezza della sostanza bianca profonda è di 25 mm o più e la lunghezza del cappuccio/banda periventricolare è di 10 mm o più.
- Soggetto che ha avuto ictus in 3 mesi.
- Soggetto con malattia epatica (due volte superiore al range normale di ALT/AST)
- Soggetto con grave insufficienza renale (1,5 mg/dL di creatinina sierica o più)
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Emoglobina < 9,5 g/dL per gli uomini, < 9,0 g/dL per le donne; Conta leucocitaria totale < 3000/mm3; Bilirubina totale ≥ 3 mg/dL
- Soggetto che si sospetta abbia malattie polmonari attive, in base al risultato della radiografia di controllo della Visita 1
- Donne in età fertile che rifiutano di praticare la contraccezione
- Soggetti che sono stati esclusi in precedenza dal processo di selezione dei soggetti per questo studio
- Una conta piastrinica < 150.000/mm3; Pt ≥ 1,5; INR o aPTT ≥ 1,5 X controllo
- Soggetto con cancro
- Storia di abuso di alcol o droghe
- Soggetto che non può sottoporsi a screening MRI, CT o PET
- Soggetto che non può essere sottoposto ad anestesia o iniezione cerebrale stereotassica
- Soggetto ritenuto inappropriato dagli investigatori
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: NEUROSTEM®-AD
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DOSE A - 250.000 cellule per 5 uL per 1 sito di ingresso, 3 milioni di cellule per cervello DOSE B - 500.000 cellule per 5 uL per 1 sito di ingresso, 6 milioni di cellule per cervello
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con evento avverso
Lasso di tempo: 12 settimane dalla post-somministrazione
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Numero di partecipanti con evento avverso, numero di partecipanti con normale gamma di segni vitali, reazione linfocitaria mista ed esame di laboratorio
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12 settimane dalla post-somministrazione
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazioni rispetto al basale in ADAS-cog a 12 settimane post-dose
Lasso di tempo: 12 settimane dalla post-somministrazione
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Variazioni rispetto al basale di ADAS-cog, S-IADL, K-MMSE, CGA-NPI, ADAS-Cog, transtiretina sierica, amiloide-beta e tau nel liquido cerebrospinale, PIB-PET e FDG-PET a 12 settimane dopo la somministrazione.
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12 settimane dalla post-somministrazione
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Duk L. Na, M.D., Samsung Medical Center
Pubblicazioni e link utili
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Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MP-CR-007
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