Miotomia endoscopica contro laparoscopica per il trattamento dell'acalasia idiopatica (POEMrct)

L'acalasia è considerata un disturbo primario della motilità esofagea che è definito come un rilassamento insufficiente dello sfintere esofageo inferiore. Il rilassamento incompleto dello sfintere esofageo inferiore (LES), l'aumento del tono del LES e l'aperistalsi dell'esofago sono caratteristiche dell'acalasia. Picchi di incidenza tra i 20 e i 40 anni. I sintomi più comunemente riportati sono la disfagia (sia per i solidi che per i liquidi), il rigurgito e il dolore toracico. La diagnosi viene stabilita con la manometria esofagea e gli studi radiografici della deglutizione con bario e anche con l'endoscopia eseguita per escludere malattie neoplastiche o infiammatorie. Le terapie endoscopiche consistono nella dilatazione con palloncino (EBD) o nell'iniezione di tossina botulinica (EBTI). Il trattamento chirurgico per l'acalasia è la miotomia di Heller, oggi eseguita quasi esclusivamente per via laparoscopica. Superiore all'EBD e all'EBTI, la miotomia chirurgica ha mostrato un'efficacia terapeutica sostenuta in circa il 90% dei pazienti, il che può essere particolarmente rilevante per i giovani pazienti con acalasia.

Recentemente è stata sviluppata una tecnica endoscopica per creare la miotomia attraverso un tunnel sottomucoso, denominata PerOral Endoscopic Myotomy (POEM). La tecnica è stata segnalata per la prima volta da Pasricha et al. in uno studio sui suini, e Inoue et al. in seguito hanno riportato i primi risultati clinici in pazienti con acalasia che hanno mostrato punteggi dei sintomi della disfagia significativamente ridotti e una diminuzione della pressione dello sfintere esofageo inferiore (LES) a riposo in 17 pazienti con un follow-up medio di 5 mesi. In questo studio iniziale monocentrico non sono state riscontrate complicanze gravi correlate al POEM. Diversi studi pilota più piccoli in Asia, Europa e Stati Uniti hanno replicato i risultati promettenti in termini di fattibilità, sicurezza ed efficacia a breve termine, portandoci a sperare in un tasso di successo simile insieme a un ridotto disagio per il paziente. Attualmente, POEM ha il potenziale per essere il primo intervento endochirurgico flessibile senza cicatrice per diventare un trattamento clinico consolidato. La tecnica utilizza un tunnel esofageo sottomucoso attraverso il quale viene eseguita una miotomia esofagea distale fino allo stomaco prossimale. Affinché POEM sia integrato nella routine clinica, sono necessari dati comparativi relativi a sicurezza ed efficacia. Il nostro gruppo di studio intende confrontare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di POEM con la miotomia laparoscopica di Heller, l'attuale gold standard, in un disegno di non inferiorità.

I pazienti con acalasia sintomatica e indicazione medica per la terapia interventistica saranno randomizzati alla terapia POEM o alla miotomia Heller laparoscopica standard (con procedura anti-reflusso) (LHM). Saranno seguiti da vicino in un modello temporale definito che evolve la qualità della vita individuale e i punteggi dell'acalasia, nonché i punteggi clinici e la diagnostica per un periodo di 5 anni.

A causa di considerazioni relative alla comparabilità con altri studi sull'acalsia (Boeckxstaens,NEJM 2011), nel novembre 2012 l'outcome primario è stato modificato in Eckardt Score invece che in pressione inferiore dello sfitre. L'emendamento è stato fatto prima dell'inizio dell'inclusione dei pazienti. La dimensione del campione non è stata influenzata dall'emendamento.