Endoskopisk versus laparoskopisk myotomi til behandling af idiopatisk akalasi (POEMrct)

Achalasia betragtes som en primær esophageal motilitetsforstyrrelse, der defineres som en utilstrækkelig afslapning af den nedre esophageal sphincter. Ufuldstændig afslapning af den nedre esophageal sphincter (LES), øget LES-tonus og aperistaltik af spiserøret er karakteristika for akalasi. Forekomsten topper mellem 20 og 40 år. De mest almindeligt rapporterede symptomer er dysfagi (både for faste stoffer og væsker), regurgitation og brystsmerter. Diagnosen stilles med esophageal manometri og barium synke radiografiske undersøgelser og også med endoskopi, der udføres for at udelukke neoplastiske eller inflammatoriske sygdomme. Endoskopiske terapier består af enten ballondilatation (EBD) eller botulinumtoksininjektion (EBTI). Den kirurgiske behandling for akalasi er Heller Myotomi, som i dag næsten udelukkende udføres laparoskopisk. I forhold til EBD og EBTI har kirurgisk myotomi vist vedvarende terapeutisk effekt hos cirka 90 % af patienterne, hvilket kan være særligt relevant for unge patienter med akalasi.

For nylig er der udviklet en endoskopisk teknik til at skabe myotomi via en submucosal tunnel, kaldet PerOral Endoscopic Myotomi (POEM). Teknikken blev først rapporteret af Pasricha et al. i et svinestudie, og Inoue et al. senere rapporterede de første kliniske resultater hos achalasia-patienter, som viste signifikant reducerede dysfagi-symptomer og nedsat hvilende lavere esophageal sphincter (LES) tryk hos 17 patienter med en gennemsnitlig opfølgning på 5 måneder. Ingen alvorlige komplikationer relateret til POEM blev stødt på i dette indledende enkeltcenterforsøg. Adskillige mindre pilotundersøgelser fra Asien, Europa og USA har gentaget de lovende resultater med hensyn til gennemførlighed, sikkerhed og kortsigtet effekt, hvilket får os til at håbe på en lignende succesrate sammen med reduceret patientens ubehag. På nuværende tidspunkt har POEM potentialet til at være den første arfri fleksibel endokirurgisk intervention for at blive en etableret klinisk behandling. Teknikken anvender en submucosal esophageal tunnel, hvorigennem en distal esophageal myotomi ned til den proksimale mave udføres. For at POEM kan integreres i den kliniske rutine, er komparative data vedrørende sikkerhed og effekt nødvendige. Vores undersøgelsesgruppe har til hensigt at sammenligne sikkerhed og langsigtet effekt af POEM med laparoskopisk Heller-myotomi, den nuværende guldstandard, i et non-inferiority-design.

Patienter med symptomatisk akalasi og medicinsk indikation for interventionel terapi vil blive randomiseret til enten POEM-terapi eller standard laparoskopisk Heller-myotomi (med anti-refluksprocedure) (LHM). De vil blive fulgt tæt op i et defineret tidsmønster, der udvikler individuelle livskvalitets- og akalasiscores samt kliniske scores og diagnostik over en periode på 5 år.

På grund af overvejelser vedrørende sammenligneligheden med andre akalsiaforsøg (Boeckxstaens,NEJM 2011), er primært resultat i november 2012 blevet ændret til Eckardt Score i stedet for lavere sphictertryk. Ændring blev foretaget, før patientinkluderingen startede. Prøvestørrelsen blev ikke påvirket af ændringen.