Endoskopowa kontra laparoskopowa miotomia w leczeniu achalazji idiopatycznej (POEMrct)

Achalazja jest uważana za pierwotne zaburzenie motoryki przełyku, które definiuje się jako niewystarczające rozluźnienie dolnego zwieracza przełyku. Niepełne rozluźnienie dolnego zwieracza przełyku (LES), zwiększone napięcie LES i aperystaltyka przełyku są charakterystyczne dla achalazji. Szczyty zachorowań występują między 20 a 40 rokiem życia. Najczęściej zgłaszanymi objawami są dysfagia (zarówno dla pokarmów stałych, jak i płynnych), zarzucanie pokarmu i ból w klatce piersiowej. Rozpoznanie ustala się na podstawie manometrii przełyku i badania radiologicznego połknięcia baru, a także wykonując endoskopię w celu wykluczenia chorób nowotworowych lub zapalnych. Terapie endoskopowe obejmują dylatację balonową (EBD) lub wstrzyknięcie toksyny botulinowej (EBTI). Chirurgicznym leczeniem achalazji jest miotomia Hellera, obecnie wykonywana prawie wyłącznie laparoskopowo. W porównaniu z EBD i EBTI miotomia chirurgiczna wykazała trwałą skuteczność terapeutyczną u około 90% pacjentów, co może być szczególnie istotne w przypadku młodych pacjentów z achalazją.

Ostatnio opracowano endoskopową technikę tworzenia miotomii przez tunel podśluzówkowy, nazwaną PerOral Endoscopic Myotomy (POEM). Technika ta została po raz pierwszy opisana przez Pasricha i in. w badaniu na świniach, a Inoue et al. później opisali pierwsze wyniki kliniczne u pacjentów z achalazją, które wykazały znacznie zmniejszoną punktację objawów dysfagii i zmniejszone spoczynkowe ciśnienie w dolnym zwieraczu przełyku (LES) u 17 pacjentów ze średnim okresem obserwacji wynoszącym 5 miesięcy. W tym początkowym, jednoośrodkowym badaniu nie napotkano żadnych poważnych powikłań związanych z POEM. W kilku mniejszych badaniach pilotażowych przeprowadzonych w Azji, Europie i USA powtórzono obiecujące wyniki dotyczące wykonalności, bezpieczeństwa i krótkoterminowej skuteczności, co daje nadzieję na podobny wskaźnik powodzenia i zmniejszenie dyskomfortu pacjenta. Obecnie POEM ma potencjał, aby być pierwszym elastyczna interwencja endochirurgiczna bez blizn, aby stać się uznanym leczeniem klinicznym. Technika ta wykorzystuje podśluzówkowy tunel przełykowy, przez który przeprowadza się dystalną miotomię przełyku aż do proksymalnej części żołądka. Aby POEM zostało włączone do rutyny klinicznej, niezbędne są dane porównawcze dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności. Nasza grupa badawcza zamierza porównać bezpieczeństwo i długoterminową skuteczność POEM z laparoskopową miotomią Hellera, obecnym złotym standardem, w projekcie równoważności.

Pacjenci z objawową achalazją i wskazaniami medycznymi do leczenia interwencyjnego zostaną losowo przydzieleni do terapii POEM lub do standardowej laparoskopowej miotomii Hellera (z procedurą antyrefluksową) (LHM). Będą oni uważnie obserwowani w określonym czasie, zmieniając indywidualną ocenę jakości życia i achalazji, jak również wyniki kliniczne i diagnostykę przez okres 5 lat.

Ze względu na względy dotyczące porównywalności z innymi badaniami nad achalsją (Boeckxstaens,NEJM 2011), w listopadzie 2012 r. główny wynik zmieniono na punktację Eckardta zamiast niższego ciśnienia zwieraczy. Poprawkę wprowadzono przed rozpoczęciem włączania pacjentów. Zmiana nie miała wpływu na wielkość próby.