Efficacia e sicurezza del fexinidazolo nei bambini di almeno 6 anni e di peso superiore a 20 kg affetti da tripanosomiasi africana umana (HAT) dovuta a T.b. Gambiense: uno Studio Prospettico, Multicentrico, Aperto, plug-in dello Studio Pivotal

Criterio di inclusione:

• Modulo di consenso informato firmato da uno dei genitori o dal legale rappresentante del bambino
• Assenso del bambino a partecipare allo studio raccolto in presenza di un testimone imparziale
• Età compresa tra 6 e 15 anni
• > 20 kg di peso corporeo
• Maschio o femmina
• In grado di ingerire almeno un pasto completo al giorno (o almeno una bustina di Plumpy'Nut®)
• In grado di deglutire compresse di fexinidazolo da 600 mg
• Indice di Karnofsky > 50
• Presenza di tripanosomi nel sangue e/o nella linfa e/o nel liquido cerebrospinale
• Indirizzo permanente e capacità di rispettare il programma delle visite di follow-up

Criteri di esclusione:

• Bambino che rifiuta di essere incluso nel processo
• Peso corporeo < 20 Kg
• Malnutrizione grave, definita come avente un BMI inferiore a 16 (- 2 Z-score della norma secondo i dati di riferimento sulla crescita 2007 dell'OMS)
• Incapacità di assumere farmaci per via orale
• Gravidanza o allattamento
• Condizione medica clinicamente rilevante diversa dall'HAT che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a repentaglio la sicurezza del soggetto o interferire con la partecipazione allo studio, inclusi ma non limitati a malattie epatiche o cardiovascolari significative, infezione attiva documentata o sospetta, trauma del sistema nervoso centrale (SNC) o disturbi convulsivi, coma o coscienza alterata
• Condizioni generali gravemente deteriorate, come shock cardiovascolare, distress respiratorio o malattia terminale
• Qualsiasi condizione medica (eccetto i sintomi specifici di HAT) che ostacola la comunicazione con lo sperimentatore come richiesto per il completamento di questo studio
• Qualsiasi controindicazione ai prodotti a base di imidazolo (ipersensibilità nota agli imidazoli)
• Storia del trattamento HAT negli ultimi 2 anni
• Pazienti precedentemente arruolati nello studio o che hanno già ricevuto fexinidazolo.
• Difficoltà previste di follow-up (migranti, rifugiati, venditori ambulanti, ecc.).
• Abuso attuale di alcol o droghe
• Risultati di laboratorio anomali clinicamente significativi, inclusi AST e/o ALT > 2 volte ULN // Bilirubina totale > 1,5 volte ULN // Leucopenia grave (< 2000/mm3) // Potassio (K+) < 3,5 mmol // Qualsiasi altra anomalia clinicamente significativa valore di laboratorio (vedere i dettagli nel Manuale dello sperimentatore)
• Gravidanza confermata da un test di gravidanza sulle urine positivo ottenuto entro 24 ore (h) prima dell'inizio del trattamento in studio (vedere Sezione 5.8.3 Contraccezione; p36) per le ragazze di età pari o superiore a 12 anni
• Anomalie dell'ECG valutate da un cardiologo centrale
• QTcF≥ 450 ms, misurato automaticamente (se la prima misurazione è anormale, verrà eseguita una seconda valutazione almeno 10-20 minuti dopo, con il paziente in posizione di riposo).
• Pazienti non testati per la malaria e/o non trattati adeguatamente per questa infezione
• Pazienti non trattati adeguatamente per malattie elmintiche trasmesse dal suolo