Účinnost a bezpečnost fexinidazolu u dětí ve věku nejméně 6 let a vážících více než 20 kg s lidskou africkou trypanosomiázou (HAT) v důsledku T.b. Gambiense: Prospektivní, multicentrická, otevřená studie, plug-in do Pivotal Study

Kritéria pro zařazení:

• Formulář informovaného souhlasu podepsaný jedním z rodičů nebo zákonným zástupcem dítěte
• Souhlas dítěte s účastí ve studii shromážděný za přítomnosti nestranného svědka
• Věk mezi 6 a 15 lety
• > 20 kg tělesné hmotnosti
• Kluk nebo holka
• Schopnost pozřít alespoň jedno kompletní jídlo denně (nebo alespoň jeden sáček Plumpy'Nut®)
• Schopný spolknout 600 mg tablety fexinidazolu
• Karnofského index > 50
• Přítomnost trypanozomů v krvi a/nebo lymfě a/nebo CSF
• Trvalá adresa a schopnost dodržovat plán následných návštěv

Kritéria vyloučení:

• Dítě odmítá být zahrnuto do procesu
• Tělesná hmotnost < 20 kg
• Těžká podvýživa, definovaná jako BMI pod 16 (- 2 Z-skóre normy podle referenčních údajů WHO 2007 o růstu)
• Neschopnost užívat perorální léky
• Těhotenství nebo kojení
• Klinicky relevantní zdravotní stav jiný než HAT, který podle názoru zkoušejícího může ohrozit bezpečnost subjektu nebo narušit účast ve studii, mimo jiné včetně významného onemocnění jater nebo kardiovaskulárního systému, aktivní dokumentované infekce nebo podezření na ni, trauma centrálního nervového systému (CNS) nebo záchvatové poruchy, kóma nebo změněné vědomí
• Vážně zhoršený celkový stav, jako je kardiovaskulární šok, respirační tíseň nebo terminální onemocnění
• Jakýkoli zdravotní stav (kromě symptomů specifických pro HAT) bránící komunikaci s vyšetřovatelem, jak je požadováno pro dokončení této studie
• Jakákoli kontraindikace imidazolových přípravků (známá přecitlivělost na imidazoly)
• Historie léčby HAT v posledních 2 letech
• Pacienti, kteří byli dříve zařazeni do studie nebo již užívali fexinidazol.
• Očekávané následné potíže (migranti, uprchlíci, potulní prodejci atd.).
• Současné zneužívání alkoholu nebo drog
• Klinicky významné abnormální laboratorní nálezy, včetně AST a/nebo ALT > 2krát ULN // Celkový bilirubin > 1,5krát ULN // Těžká leukopenie (< 2000/mm3) // Draslík (K+) < 3,5 mmol // Jakékoli jiné klinicky významné abnormální hodnoty laboratorní hodnota (viz podrobnosti v příručce pro vyšetřovatele)
• Těhotenství potvrzené pozitivním těhotenským testem v moči získaným do 24 hodin (h) před zahájením studijní léčby (viz část 5.8.3 Antikoncepce; str. 36) pro dívky starší 12 let
• Abnormality EKG hodnocené centrálním kardiologem
• QTcF≥ 450 ms, měřeno automaticky (pokud je první měření abnormální, druhé hodnocení bude provedeno nejméně o 10-20 minut později, s pacientem v klidové poloze).
• Pacienti, kteří nejsou testováni na malárii a/nebo nejsou na tuto infekci adekvátně léčeni
• Pacienti, kteří nejsou adekvátně léčeni na půdní helmintické choroby