Occlusione tracheale endoluminale fetoscopica nell'ernia diaframmatica congenita sinistra grave (CHOP_FETO)
Prova pilota dell'occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) nell'ernia diaframmatica congenita sinistra grave (CDH)
CDH è un difetto congenito caratterizzato dallo sviluppo, molto precocemente durante la gestazione, di un foro nel diaframma, il muscolo respiratorio che separa il torace dall'addome. Di conseguenza, l'intestino e altri organi nell'addome possono spostarsi nel torace e premere sui polmoni in via di sviluppo. Ciò impedisce ai polmoni di crescere e svilupparsi normalmente.
Nei casi più gravi, CDH può portare a malattie gravi e morte alla nascita. Per questi bambini, il trattamento prima della nascita può consentire ai polmoni di crescere abbastanza prima della nascita in modo che questi bambini siano in grado di sopravvivere e prosperare.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Riepilogo dello studio
Tutti i pazienti completeranno una valutazione prenatale standard presso il Centro per la diagnosi e il trattamento fetale (CFDT) per scoprire se sono candidati. Le valutazioni cliniche standard includono: anamnesi ed esame fisico, ecografia di livello II, ecocardiogramma fetale, risonanza magnetica fetale (MRI) e una valutazione psicosociale.
Se ritenuti idonei, i pazienti riceveranno un'ampia consulenza dal team CFDT e coloro che scelgono di partecipare forniranno il consenso scritto e informato per l'arruolamento nello studio.
Fino a 15 donne saranno arruolate nello studio FETO. La madre e il suo bambino non ancora nato saranno sottoposti a due procedure. Un palloncino verrà posizionato nelle vie aeree del nascituro tra i 27+0/7 e i 29+6/7 anni di età gestazionale. Il palloncino blocca le vie aeree e rimane in posizione fino alla rimozione del palloncino. I tempi per la rimozione del palloncino saranno determinati dal team di gestione CFDT e possono verificarsi tra 34 + 0/7 e 34 + 6/7 di età gestazionale.
Le madri arruolate in questo studio devono rimanere vicino al centro fetale, sotto stretta supervisione, dal momento del posizionamento del palloncino fino al parto nell'Unità di consegna speciale della famiglia Garbose.
Il monitoraggio prenatale settimanale avverrà dopo la prima procedura presso il CFDT e il parto pianificato avverrà presso l'Unità di parto speciale della famiglia Garbose a termine.
La stabilizzazione postnatale e il successivo intervento chirurgico per riparare il diaframma si svolgeranno presso il CHOP.
I neonati saranno seguiti al CHOP a 6 mesi, 12 mesi e 2 anni di età e poi a lungo termine nel programma di ipoplasia polmonare presso il Children's Hospital di Philadelphia.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Donne incinte di età pari o superiore a 18 anni, che sono in grado di acconsentire
Gravidanza singola
Fetale:
- Cariotipo normale
- Diagnosi di CDH sinistro isolato con fegato in su
- Gestazione all'iscrizione prima di 29 settimane più 5 giorni
- Ipoplasia polmonare SEVERA con rapporto ecografico osservato/previsto tra polmone e testa (O/E LHR) < 25%
Criteri di esclusione:
- Donne in gravidanza < 18 anni
- Controindicazione materna alla chirurgia fetoscopica o grave condizione medica materna in gravidanza
- Limitazioni tecniche che precludono la chirurgia fetoscopica
- Allergia al lattice di gomma
- Parto pretermine, accorciamento della cervice (<15 mm all'arruolamento o entro 24 ore dalla procedura di inserimento del palloncino FETO) o anomalia uterina fortemente predisponente al travaglio pretermine, placenta previa
- Ineleggibilità psicosociale, preclusione del consenso
- Ernia diaframmatica fetale: lato destro o bilaterale, maggiori anomalie associate, lato sinistro isolato con O/E LHR ≥ 25%
- Incapacità di rimanere presso il sito FETO durante il periodo di occlusione tracheale, parto e assistenza postnatale
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: FETO in CDH
L'occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) verrà eseguita posizionando un palloncino staccabile all'interno delle vie aeree fetali e rimuovendo il palloncino dopo diverse settimane.
Dispositivi: palloncino staccabile GoldBAL2 e catetere di rilascio BALTACCIBDPE100
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Occlusione tracheale endoluminale fetoscopica (FETO) in CDH con palloncino staccabile GoldBAL2 e catetere di rilascio BALTACCIBDPE100
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Posizionamento e rimozione riusciti del palloncino.
Lasso di tempo: 7 settimane
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Il corretto posizionamento e rimozione del palloncino verrà conteggiato per paziente. L'inserimento di FETO verrà tentato fino a 3 volte in una singola donna incinta/feto. La durata massima dell'impianto del palloncino, se posizionato a 27 settimane 0 giorni e rimosso alla 34a settimana, è di 7 settimane. Per quei palloncini posizionati più tardi nella gestazione o rimossi prima in modo elettivo o emergente, la durata sarà più breve. |
7 settimane
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Holly L Hedrick, MD, Children's Hospital of Philadelphia and the Center for Fetal Diagnosis and Treatment
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Jani JC, Nicolaides KH, Gratacos E, Valencia CM, Done E, Martinez JM, Gucciardo L, Cruz R, Deprest JA. Severe diaphragmatic hernia treated by fetal endoscopic tracheal occlusion. Ultrasound Obstet Gynecol. 2009 Sep;34(3):304-10. doi: 10.1002/uog.6450.
- Deprest J, Nicolaides K, Done' E, Lewi P, Barki G, Largen E, DeKoninck P, Sandaite I, Ville Y, Benachi A, Jani J, Amat-Roldan I, Gratacos E. Technical aspects of fetal endoscopic tracheal occlusion for congenital diaphragmatic hernia. J Pediatr Surg. 2011 Jan;46(1):22-32. doi: 10.1016/j.jpedsurg.2010.10.008.
- Deprest JA, Gratacos E, Nicolaides K, Done E, Van Mieghem T, Gucciardo L, Claus F, Debeer A, Allegaert K, Reiss I, Tibboel D. Changing perspectives on the perinatal management of isolated congenital diaphragmatic hernia in Europe. Clin Perinatol. 2009 Jun;36(2):329-47, ix. doi: 10.1016/j.clp.2009.03.004.
- Danzer E, Hedrick HL. Controversies in the management of severe congenital diaphragmatic hernia. Semin Fetal Neonatal Med. 2014 Dec;19(6):376-84. doi: 10.1016/j.siny.2014.10.001. Epub 2014 Nov 7.
- Deprest J, Brady P, Nicolaides K, Benachi A, Berg C, Vermeesch J, Gardener G, Gratacos E. Prenatal management of the fetus with isolated congenital diaphragmatic hernia in the era of the TOTAL trial. Semin Fetal Neonatal Med. 2014 Dec;19(6):338-48. doi: 10.1016/j.siny.2014.09.006. Epub 2014 Nov 11.
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Altri numeri di identificazione dello studio
- 15-011714
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