Studio dell'impianto subretinico di cellule RPE derivate da cellule staminali embrionali umane nell'AMD secca avanzata

Criterio di inclusione:

1. Pazienti in grado di comprendere e disposti a firmare il consenso informato
2. Pazienti adulti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 55 e 85 anni (inclusi) che non sono dipendenti dei siti di sperimentazione
3. In condizioni di salute sufficientemente buone da aspettarsi ragionevolmente la sopravvivenza per almeno cinque anni dopo il trattamento
4. Reperti clinici compatibili con AMD secca avanzata con evidenza di una o più aree di ≥1,25 millimetri quadrati di atrofia geografica che coinvolge la fovea centrale
5. Atrofia geografica definita come attenuazione o perdita di RPE osservata mediante biomicroscopia, OCT o FAF
6. L'acuità visiva meglio corretta (BCVA) dell'occhio per ricevere l'impianto sarà uguale o inferiore a 20/200 nella prima metà dei pazienti dello studio e tra 20/80 e 20/400 (inclusi) nella seconda metà del i pazienti. Il BCVA dell'occhio che NON deve ricevere l'impianto sarà migliore o uguale all'occhio che riceverà l'impianto
7. Idoneo dal punto di vista medico per sottoporsi a vitrectomia pars plana e alla procedura di impianto chirurgico, inclusa la possibilità di posizionare postoperatoriamente e utilizzare farmaci postoperatori come richiesto
8. Medicalmente adatto per anestesia generale o sedazione endovenosa monitorata, se necessario
9. Pazienti che sono pseudofachici o afachici nell'occhio dello studio
10. Se designato come donatore di organi, disposto a rinunciare alla donazione di organi dal vivo
11. Disponibilità ad acconsentire alla rimozione post mortem dell'impianto dall'occhio trattato per l'analisi dello sponsor. Il paziente può anche scegliere di donare l'occhio impiantato e non trattato, per l'analisi istologica.
12. In grado di comprendere i requisiti dello studio e disposto e in grado di partecipare al follow-up a lungo termine.

Criteri di esclusione:

1. Presenza di neovascolarizzazione coroidale attiva o inattiva (CNV)
2. Presenza o anamnesi di distrofia retinica, retinite pigmentosa, corioretinite, coroidopatia sierosa centrale o qualsiasi altra malattia oculare infiammatoria eccetto la sindrome dell'occhio secco
3. Presenza o anamnesi di distrofia corneale grave allo stadio terminale
4. Storia di ipertensione oculare indotta da steroidi o glaucoma
5. Presenza di neuropatia ottica glaucomatosa da moderata a grave nell'occhio dello studio, IOP incontrollata, uso di due o più agenti topici per controllare la pressione intraoculare; storia di chirurgia filtrante del glaucoma
6. Presenza di retinopatia diabetica non proliferativa da moderata a grave nell'occhio dello studio
7. Presenza di qualsiasi retinopatia diabetica proliferativa nell'occhio dello studio
8. Presenza di diabete mellito non controllato (HbA1c > 8) al momento dello screening
9. Anamnesi di distacco di retina o riparazione del distacco di retina nell'occhio dello studio diverso da lacerazioni retiniche periferiche o fori trattati esclusivamente con laser o crioterapia
10. Presenza di qualsiasi altra malattia oculare che minacci la vista
11. Storia di disturbi cognitivi o demenza che possono influire sulla capacità del paziente di partecipare al processo di consenso informato e di completare adeguatamente le valutazioni
12. Storia di qualsiasi immunodeficienza
13. Evidenza di malattia oculare erpetica o di altra natura virale
14. Qualsiasi uso corrente di terapia immunosoppressiva diversa dai corticosteroidi intermittenti o a basso dosaggio
15. Partecipazione nei 3 mesi precedenti a qualsiasi sperimentazione clinica di un farmaco mediante somministrazione oculare o sistemica (nei 18 mesi precedenti per i prodotti a rilascio prolungato)
16. Miopia assiale superiore a -8 diottrie nell'occhio che deve essere impiantato
17. Lunghezza assiale superiore a 28 mm nell'occhio che deve essere impiantato
18. Storia di malignità negli ultimi 5 anni (ad eccezione del carcinoma basocellulare [asportato] trattato con successo o del carcinoma a cellule squamose della pelle trattato con successo)
19. Storia di infarto miocardico nei 12 mesi precedenti
20. Alanina transaminasi/aspartato aminotransferasi (ALT/AST) >3,0 volte il limite superiore del normale o qualsiasi malattia epatica nota
21. Insufficienza renale, come definita dalla clearance stimata della creatinina < 45 ml/min
22. Un test positivo (o "reattivo") per l'HIV, l'epatite B o l'epatite C
23. Una concentrazione di emoglobina inferiore a 10 gm/dl, una conta piastrinica inferiore a 100K/µL o una conta assoluta dei neutrofili inferiore a 1000/µL all'ingresso nello studio
24. Rimozione della lente oculare nelle 6 settimane precedenti in entrambi gli occhi
25. Qualsiasi altro intervento chirurgico oculare nell'occhio dello studio nei 3 mesi precedenti
26. Se femmina, gravidanza, desiderio di rimanere incinta o allattamento
27. Qualsiasi altra condizione medica che, a giudizio dello sperimentatore, interferirà con la capacità del paziente di rispettare il protocollo, comprometterà la sicurezza del paziente o interferirà con l'interpretazione dei risultati dello studio