Registro per l'esplorazione delle caratteristiche cliniche ed epidemiologiche delle malattie polmonari interstiziali - ECCITANTE (EXCITING)

Le malattie polmonari interstiziali (ILD) sono un gruppo eterogeneo di oltre 200 entità che possono essere idiopatiche o come risultato di altre malattie e/o trattamenti. Tutte le forme di ILD sono considerate rare o molto rare (e la maggior parte di esse sono malattie cosiddette "orfane"), nel loro insieme sembrano rappresentare un carico epidemiologico, da non sottovalutare, ad es. come sintomi "normali" degli anziani.

La conoscenza dell'epidemiologia delle ILD è molto limitata, in generale e in Germania in particolare. Per la Germania non esistono dati attuali, validi e completi basati sulla popolazione sugli ILD perché per molto tempo non era disponibile alcuna classificazione ILD appropriata. I dati epidemiologici, raccolti prima dell'introduzione dell'attuale classificazione dell'ILD secondo il consenso ATS/ERS e prima che la HRCT fosse considerata il gold standard diagnostico, non sono molto affidabili. Inoltre, sono limitate le indagini sistemiche relative allo sviluppo di un ILD di gruppi a rischio, come pazienti sottoposti a radioterapia o chemioterapia o pazienti con malattia del tessuto connettivo.

Pertanto, si sa solo poco sui costi associati agli ILD. La fibrosi polmonare idiopatica (IPF), come una delle entità patologiche, ha dimostrato di essere associata a un elevato utilizzo e costi sanitari in Inghilterra e negli Stati Uniti, poiché in molti casi il trapianto di polmone è l'unica opzione terapeutica e anche i nuovi trattamenti farmaceutici sono costosi. Ma mancano dati sull'utilizzo dell'assistenza sanitaria e sulle conseguenze finanziarie di altri ILD oltre all'IPF in Germania. Pertanto, questo registro fornirà un importante database per le domande di ricerca sull'economia sanitaria e sui servizi sanitari.

In questo contesto, questo registro osservazionale prospettico multicentrico e non interventistico sulle malattie e sugli esiti di ILD mira a raccogliere dati validi da tutte le forme di assistenza sanitaria sull'incidenza, la prevalenza, la distribuzione regionale, le caratteristiche, la gestione e gli esiti delle diverse ILD in condizioni cliniche condizioni pratiche. In dettaglio, dati demografici quali sesso, età, paese di nascita, luogo di residenza; dati relativi alla malattia come sottotipo di ILD, centro di trattamento, procedure diagnostiche (ad es. HRCT, biopsia polmonare, test di funzionalità polmonare); fattori di rischio (es. stato di fumatore, professione, ILD familiare); comorbilità; La gestione dell'ILD analizzata per tipologia e frequenza delle terapie farmacologiche e non farmacologiche; risultato; e il consumo di risorse saranno registrati. Pertanto, questo registro consentirà di ottenere un rapporto epidemiologico completo e aggiornato per le ILD in Germania e può essere particolarmente utile per scoprire le correlazioni tra l'esposizione al rischio e lo sviluppo della malattia.

Questo studio, con un massimo di 100 siti, inizialmente focalizzato sugli stati federali del Baden-Wuerttemberg e dell'Assia, è previsto per un minimo di 5 anni e 600 pazienti dovrebbero essere arruolati come parte dello studio una visita di screening/basale, sulla quale il Verrà firmato il modulo di consenso e ogni 6 mesi verranno effettuati regolarmente aggiornamenti/contatti telefonici.

Per questo registro sono applicabili le seguenti procedure di qualità:

• Piano di garanzia della qualità che riguarda la convalida dei dati e le procedure di registro, inclusi eventuali piani per il monitoraggio e l'audit del sito.
• Controlli dei dati per confrontare i dati inseriti nel registro rispetto a regole predefinite per l'intervallo o la coerenza con altri campi di dati nel registro.
• Verifica dei dati di origine per valutare l'accuratezza, la completezza o la rappresentatività dei dati del registro confrontando i dati con fonti di dati esterne (ad esempio, cartelle cliniche, moduli di segnalazione di casi cartacei o elettronici o sistemi di risposta vocale interattivi).
• Procedure operative standard per affrontare le operazioni di registro e le attività di analisi, come il reclutamento dei pazienti, la raccolta dei dati, la gestione dei dati, l'analisi dei dati, la segnalazione di eventi avversi e la gestione del cambiamento.
• Valutazione della dimensione del campione per specificare il numero di partecipanti o gli anni dei partecipanti necessari per dimostrare un effetto.
• Pianificare i dati mancanti per affrontare situazioni in cui le variabili vengono segnalate come mancanti, non disponibili, "non segnalate", non interpretabili o considerate mancanti a causa di dati incoerenti o risultati fuori intervallo
• Piano di analisi statistica che descrive i principi analitici e le tecniche statistiche da impiegare per affrontare gli obiettivi primari e secondari, come specificato nel protocollo o nel piano dello studio.