Studio farmacocinetico sul melfalan HCl privo di glicole propilenico per il condizionamento mieloablativo in pazienti con mieloma multiplo sottoposti a trapianto autologo

Criterio di inclusione:

• Pazienti con mieloma multiplo (MM) sintomatico che richiedono trattamento al momento o dopo la diagnosi.
• Pazienti con MM, che si qualificano per la terapia ASCT e hanno ricevuto la terapia pretrapianto prima del trapianto.
• Pazienti adulti (≥18 anni di età) che soddisfano i criteri istituzionali locali per ricevere una dose totale di Melfalan di 200 mg/m^2 come regime di condizionamento.
• Pazienti con un innesto autologo adeguato, definito come innesto di cellule del sangue periferico non manipolato, crioconservato, contenente almeno 2 × 106 cellule CD34+/kg, in base al peso del paziente.
• Pazienti con funzionalità d'organo adeguata, misurata da:
• Cardiaco: frazione di eiezione ventricolare sinistra a riposo >40% (documentata entro 30 giorni prima del giorno -3).
• Epatico: bilirubina <2 × il limite superiore della norma (ULN) e alanina transaminasi/aspartato transaminasi (ALT/AST) <3 × ULN.
• Renale: clearance della creatinina >40 ml/min (misurata o calcolata/stimata).
• Polmonare: capacità di diffusione dei polmoni regolata per il monossido di carbonio (DLCO), volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), capacità vitale forzata (FVC) >50% del valore previsto (corretto per il livello di emoglobina [Hgb]) e documentato entro precedenti al giorno -3.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con amiloidosi AL sistemica (amiloidosi da catene leggere da immunoglobuline).
• Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≥2.
• Pazienti con ipertensione non controllata.
• Pazienti con una grave infezione batterica, virale o fungina attiva.
• Pazienti con precedenti tumori maligni ad eccezione del carcinoma basocellulare resecato o del carcinoma cervicale trattato in situ. Sarà consentito il cancro trattato con intento curativo> 5 anni prima. Il cancro trattato con intento curativo <5 anni prima non sarà consentito se non approvato dal monitor medico.
• Pazienti di sesso femminile in gravidanza (gonadotropina corionica umana positiva [ß-HCG]) o in allattamento.
• Pazienti di sesso femminile in età fertile, che non sono disposte a utilizzare adeguate tecniche contraccettive durante e per un mese dopo il trattamento in studio con Melphalan HCl per iniezione (senza glicole propilenico).
• Pazienti sieropositivi per HIV.
• Pazienti che non sono disposti a fornire il consenso informato.
• - Pazienti che ricevono altre terapie antitumorali concomitanti (incluse chemioterapia, radiazioni, trattamento ormonale o immunoterapia, ma esclusi i corticosteroidi) entro 30 giorni prima dell'ASCT o che pianificano di ricevere uno di questi trattamenti prima della dimissione dallo studio.
• Pazienti che partecipano contemporaneamente a qualsiasi altro studio clinico.
• Pazienti ipersensibili o intolleranti a qualsiasi componente della formulazione del farmaco in studio.