Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Abatacept negli adulti con sindrome di Sjögrens primaria attiva

• Orencia
• Bristol-Myers Squibb (BMS)-188667

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Il punteggio totale dell'EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) è calcolato come la somma dei punteggi per il livello di attività per ciascun dominio.

Algoritmo di punteggio EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI).

Dominio: (Punteggio) Costituzionale: (No=0, Basso=3, Moderato=6) Linfoadenopatia: (No=0, Basso=4, Moderato=8, Alto=12) Ghiandolare: (No=0, Basso=2, Moderato=4) Articolare: (No=0, Basso=2, Moderato=4, Alto=6) Cutaneo: (No=0, Basso=3, Moderato=6, Alto=9) Polmonare: (No=0, Basso =5, Moderato=10, Alto=15) Renale: (No=0, Basso=5, Moderato=10, Alto=15) Muscolare: (No=0, Basso=6, Moderato=12, Alto=18) Periferico Sistema nervoso (SNP): (No=0, Basso=5, Moderato=10, Alto=15) Sistema nervoso centrale (SNC): (No=0, Moderato=10, Alto=15) Ematologico: (No=0, Basso=2, Moderato=4, Alto=6) Biologico: (No=0, Basso=1, Moderato=2)

(No = Nessuna attività della malattia (DA), Basso = DA basso, Moderato = DA moderato, Alto = DA alto)

Punteggio complessivo, che può variare da 0 a 123, un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia

Il punteggio totale EULAR Sjögren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) è calcolato come media dei 3 singoli componenti.

Intervallo di punteggio totale (0 = Miglior risultato e 10 = Peggior risultato)

I punteggi relativi alle singole componenti ESSPRI saranno utilizzati come tali riportati dai partecipanti e inseriti nel case report form (CRF), senza ulteriori calcoli. Consiste in 3 domande che coprono i sintomi cardinali della sindrome di Sjögren: secchezza, affaticamento e dolore. Ogni dominio ha ottenuto un punteggio su una scala da 0 a 10 (0 = nessun sintomo e 10 = peggior sintomo immaginabile) e il punteggio complessivo è calcolato come media di 3 singoli domini.

Il punteggio di attività della malattia DAS28-CRP è una variabile continua che è un composto di 4 variabili: il conteggio delle 28 articolazioni dolenti (tender28), il conteggio delle 28 articolazioni gonfie (swollen28), la CRP e la valutazione dei partecipanti della misura dell'attività della malattia su una scala analogica visiva (VAS) di 100 mm.

DAS28-CRP = 0,56 * sqrt(tender28) + 0,28 * sqrt(swollen28) + 0,36 * ln(hsCRP+1) + 0,014 * VAS + 0,96.

(sqrt = radice quadrata, ln = logaritmo naturale)

Punteggi positivi = Aumento dell'attività della malattia Punteggi negativi = Riduzione dell'attività della malattia

Il punteggio di attività della malattia DAS28-CRP è una variabile continua che è un composto di 4 variabili: il conteggio delle 28 articolazioni dolenti (tender28), il conteggio delle 28 articolazioni gonfie (swollen28), la CRP e la valutazione dei partecipanti della misura dell'attività della malattia su una scala analogica visiva (VAS) di 100 mm.

DAS28-CRP = 0,56 * sqrt(tender28) + 0,28 * sqrt(swollen28) + 0,36 * ln(hsCRP+1) + 0,014 * VAS + 0,96.

(sqrt = radice quadrata, ln = logaritmo naturale)

Punteggi positivi = Aumento dell'attività della malattia Punteggi negativi = Riduzione dell'attività della malattia

Il punteggio di attività della malattia DAS28-CRP è una variabile continua che è un composto di 4 variabili: il conteggio delle 28 articolazioni dolenti (tender28), il conteggio delle 28 articolazioni gonfie (swollen28), la CRP e la valutazione dei partecipanti della misura dell'attività della malattia su una scala analogica visiva (VAS) di 100 mm.

DAS28-CRP = 0,56 * sqrt(tender28) + 0,28 * sqrt(swollen28) + 0,36 * ln(hsCRP+1) + 0,014 * VAS + 0,96.

(sqrt = radice quadrata, ln = logaritmo naturale)

Punteggi positivi = Aumento dell'attività della malattia Punteggi negativi = Riduzione dell'attività della malattia

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

Articolazione tenera: contare 1-28 Articolazione gonfia: contare 1-28

Punteggi negativi = Riduzione del numero di giunti impattati Punteggi positivi = Aumento del numero di giunti impattati

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

CRP: valore di laboratorio misurato

Numero positivo = Livello aumentato di CRP Numero negativo = Livello ridotto di CRP

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

Valutazione dell'attività della malattia: scala 0-100 [100=Molto grave]

Numeri positivi = Aumento dell'attività della malattia Numeri negativi = Diminuzione dell'attività della malattia

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

Articolazione tenera: contare 1-28 Articolazione gonfia: contare 1-28

Punteggi negativi = Riduzione del numero di giunti impattati Punteggi positivi = Aumento del numero di giunti impattati

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

CRP: valore di laboratorio misurato

Numero positivo = Livello aumentato di CRP Numero negativo = Livello ridotto di CRP

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

Valutazione dell'attività della malattia: scala 0-100 [100=Molto grave]

Numeri positivi = Aumento dell'attività della malattia Numeri negativi = Diminuzione dell'attività della malattia

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

Articolazione tenera: contare 1-28 Articolazione gonfia: contare 1-28

Punteggi negativi = Riduzione del numero di giunti impattati Punteggi positivi = Aumento del numero di giunti impattati

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

CRP: valore di laboratorio misurato

Numero positivo = Livello aumentato di CRP Numero negativo = Livello ridotto di CRP

La variazione media rispetto al basale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169 nei singoli componenti di DAS28-CRP.

Valutazione dell'attività della malattia: scala 0-100 [100=Molto grave]

Numeri positivi = Aumento dell'attività della malattia Numeri negativi = Diminuzione dell'attività della malattia

Il punteggio totale dell'EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) è calcolato come la somma dei punteggi per il livello di attività per ciascun dominio.

Algoritmo di punteggio EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI).

Dominio: (Punteggio) Costituzionale: (No=0, Basso=3, Moderato=6) Linfoadenopatia: (No=0, Basso=4, Moderato=8, Alto=12) Ghiandolare: (No=0, Basso=2, Moderato=4) Articolare: (No=0, Basso=2, Moderato=4, Alto=6) Cutaneo: (No=0, Basso=3, Moderato=6, Alto=9) Polmonare: (No=0, Basso =5, Moderato=10, Alto=15) Renale: (No=0, Basso=5, Moderato=10, Alto=15) Muscolare: (No=0, Basso=6, Moderato=12, Alto=18) Periferico Sistema nervoso (SNP): (No=0, Basso=5, Moderato=10, Alto=15) Sistema nervoso centrale (SNC): (No=0, Moderato=10, Alto=15) Ematologico: (No=0, Basso=2, Moderato=4, Alto=6) Biologico: (No=0, Basso=1, Moderato=2)

(No = Nessuna attività della malattia (DA), Basso = DA basso, Moderato = DA moderato, Alto = DA alto)

Punteggio complessivo, che può variare da 0 a 123, un punteggio più alto indica una maggiore attività della malattia

Il punteggio totale EULAR Sjögren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) è calcolato come media dei 3 singoli componenti.

Intervallo di punteggio totale (0 = Miglior risultato e 10 = Peggior risultato)

I punteggi relativi alle singole componenti ESSPRI saranno utilizzati come tali riportati dai partecipanti e inseriti nel case report form (CRF), senza ulteriori calcoli. Consiste in 3 domande che coprono i sintomi cardinali della sindrome di Sjögren: secchezza, affaticamento e dolore. Ogni dominio ha ottenuto un punteggio su una scala da 0 a 10 (0 = nessun sintomo e 10 = peggior sintomo immaginabile) e il punteggio complessivo è calcolato come media di 3 singoli domini.

Il punteggio totale dell'EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI) è calcolato come la somma dei punteggi per il livello di attività per ciascun dominio.

Algoritmo di punteggio EULAR Sjögren's Syndrome Disease Activity Index (ESSDAI).

Dominio: (Punteggio per livello di attività) Costituzionale: (No=0, Basso=3, Moderato=6) Linfoadenopatia: (No=0, Basso=4, Moderato=8, Alto=12) Ghiandolare: (No=0, Basso =2, Moderato=4) Articolare: (No=0, Basso=2, Moderato=4, Alto=6) Cutaneo: (No=0, Basso=3, Moderato=6, Alto=9) Polmonare: (No= 0, Basso=5, Moderato=10, Alto=15) Renale: (No=0, Basso=5, Moderato=10, Alto=15) Muscolare: (No=0, Basso=6, Moderato=12, Alto= 18) Sistema nervoso periferico (SNP): (No=0, Basso=5, Moderato=10, Alto=15) Sistema nervoso centrale (SNC): (No=0, Moderato=10, Alto=15) Ematologico: (No =0, Basso=2, Moderato=4, Alto=6) Biologico: (No=0, Basso=1, Moderato=2)

(No = nessuna attività della malattia, bassa = attività della malattia bassa, moderata = attività della malattia moderata, alta = attività della malattia elevata)

Il punteggio totale EULAR Sjögren's Syndrome Patient Reported Index (ESSPRI) è calcolato come media dei 3 singoli componenti.

Intervallo di punteggio totale (0 = Miglior risultato e 10 = Peggior risultato)

I punteggi relativi alle singole componenti ESSPRI saranno utilizzati come tali riportati dai partecipanti e inseriti nel case report form (CRF), senza ulteriori calcoli. Consiste in 3 domande che coprono i sintomi cardinali della sindrome di Sjögren: secchezza, affaticamento e dolore. Ogni dominio ha ottenuto un punteggio su una scala da 0 a 10 (0 = nessun sintomo e 10 = peggior sintomo immaginabile) e il punteggio complessivo è calcolato come media di 3 singoli domini.

La variazione media rispetto al basale nel test di Schirmer in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169

La lunghezza in millimetri che la striscia bagna durante il periodo di test di 5 minuti per ciascun occhio. La raccolta viene eseguita separatamente per ciascun occhio.

La variazione media rispetto al basale in OSS in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169

Punteggio di 0 = Nessuna colorazione Punteggio di 12 = colorazione diffusa

Il punteggio totale sarà calcolato come somma del punteggio per questi parametri per ciascun occhio.

Congiuntiva bulbare nasale mediale (MNBC) [scala del punteggio: 0 - 3], colorazione corneale (CORN) delle erosioni epiteliali puntate (PEE) [scala del punteggio: 0 - 3], congiuntiva bulbare temporale laterale (LTBC) [scala del punteggio: 0 - 3], Patches of Confluent Staining (CONF) [scala del punteggio: 0 - 1], PEE osservata nella regione della pupilla, cioè la porzione centrale della cornea di 4 mm di diametro (PUPL) [scala del punteggio: 0 - 1], uno o più filamenti visto ovunque sulla cornea (FILA) [scala di punteggio: 0 - 1]

La variazione media rispetto al basale nel tempo di rottura lacrimale in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169

Il CRF raccoglie il tempo in secondi dalla prima comparsa di un punto secco casuale sulla superficie corneale per 3 ripetizioni in ciascun occhio. Il tempo medio verrà calcolato per ciascun occhio calcolando la media delle 3 misurazioni per ciascun occhio separatamente. Nel caso in cui siano disponibili solo 2 misurazioni, verrà calcolata la media delle 2 misurazioni. Nel caso in cui vi sia solo 1 misurazione, tale misurazione verrà utilizzata per l'analisi.

La variazione media rispetto al basale dei sintomi dei partecipanti utilizzando la scala di valutazione numerica (NRS) per la secchezza della bocca in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169.

La secchezza orale e oculare sono valutate ciascuna dai pazienti con scale di valutazione numeriche da 0 a 10 dove 0 rappresenta nessuna secchezza e 10 rappresenta la massima secchezza

La variazione media rispetto al basale dei sintomi del paziente utilizzando la scala di valutazione numerica (NRS) per la secchezza oculare in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169.

La secchezza orale e oculare sono valutate ciascuna dai pazienti con scale di valutazione numeriche da 0 a 10 dove 0 rappresenta nessuna secchezza e 10 rappresenta la massima secchezza

La valutazione globale del partecipante dell'attività della malattia viene valutata con scale analogiche visive. Il partecipante segna una linea verticale attraverso una linea orizzontale, dove l'inizio della linea orizzontale rappresenta la situazione migliore e la fine della linea orizzontale rappresenta la situazione peggiore. Il CRF raccoglie la distanza in millimetri dall'inizio della scala contrassegnata e la lunghezza della scala in millimetri.

Nei casi in cui la lunghezza della scala sia inferiore o superiore a 100 millimetri, la misurazione dei partecipanti verrà ridimensionata all'equivalente di 100 millimetri utilizzando la formula seguente:

Riscala Misura in mm = (misura come riportata su CRF in mm/lunghezza della linea su CRF in mm) * 100mm

Un punteggio negativo = la valutazione dei partecipanti dell'attività della malattia è migliorata

Un punteggio positivo = la valutazione del partecipante dell'attività della malattia è peggiorata

La valutazione globale del medico dell'attività della malattia viene valutata con scale analogiche visive. Il medico segna una linea verticale attraverso una linea orizzontale, dove l'inizio della linea orizzontale rappresenta la situazione migliore e la fine della linea orizzontale rappresenta la situazione peggiore. Il CRF raccoglie la distanza in millimetri dall'inizio della scala contrassegnata e la lunghezza della scala in millimetri.

Nei casi in cui la lunghezza della scala sia inferiore o superiore a 100 millimetri, la misurazione dei partecipanti verrà ridimensionata all'equivalente di 100 millimetri utilizzando la formula seguente:

Riscala Misura in mm = (misura come riportata su CRF in mm/lunghezza della linea su CRF in mm) * 100mm

Un punteggio negativo = la valutazione medica dell'attività della malattia è migliorata

Un punteggio positivo = la valutazione medica dell'attività della malattia è peggiorata

La variazione media rispetto al basale dell'affaticamento del paziente utilizzando il sistema informativo per la misurazione degli esiti riportati dal paziente (PROMIS) Valutazione dell'affaticamento dell'attività della malattia in tutti i punti temporali misurati fino al giorno 169.

PROMIS Strumenti per la fatica 10 Domande che vanno da un punteggio da 0 a 40. La somma dei valori ti dà la somma grezza. Il grezzo viene inserito in questa formula per darti il ​​​​punteggio grezzo:

Punteggio grezzo = (somma grezza*numero di elementi nella forma abbreviata)/(numero di elementi a cui è stata effettivamente data risposta)

Il punteggio grezzo viene tradotto in un punteggio T utilizzando una tabella. Il punteggio T viene utilizzato come punteggio finale.

Il punteggio T ridimensiona il punteggio grezzo in un punteggio standardizzato con una media di 50 e una deviazione standard (DS) di 10. Il punteggio T standardizzato viene riportato come punteggio finale per ciascun partecipante.

Un punteggio T negativo = prognosi migliore Un punteggio T positivo = prognosi peggiore

Per la FSFI, è uno strumento di 19 elementi utilizzato per valutare le dimensioni chiave della funzione sessuale femminile nelle ultime 4 settimane con 6 domini analizzati. I domini specifici (desiderio, eccitazione, lubrificazione, orgasmo, soddisfazione e dolore) analizzati nel FSFI sono valutati su una scala che va da 0 a 5, con punteggi più alti che indicano prestazioni migliori. I punteggi del dominio sono calcolati sommando i punteggi delle singole domande che compongono il dominio e moltiplicando la somma per il fattore della tabella sottostante. Il punteggio a fondo scala è la somma dei sei punteggi di dominio.

Intervallo di punteggio a fondo scala: 2.0 (punteggio minimo) - 36.0 (punteggio massimo)

Punteggio negativo = Funzionalità ridotta Punteggio positivo = Funzionalità migliorata

L'SF-36 determina la qualità complessiva della vita dei partecipanti valutando 1) limitazioni nel funzionamento fisico dovute a problemi di salute; 2) limitazioni nel ruolo abituale per problemi di salute fisica; 3) dolore fisico; 4) percezioni generali sulla salute; 5) vitalità; 6) limitazioni nel funzionamento sociale a causa di problemi fisici o emotivi; 7) limitazioni nel ruolo abituale dovute a problemi emotivi; e 8) salute mentale generale.

I punteggi di ciascun elemento vengono sommati e calcolati in media (intervallo: da 0=peggiore a 100=migliore). Gli aumenti rispetto al basale indicano un miglioramento