Sicurezza ed effetto tumoricida di Foscan PDT a basso dosaggio in pazienti con tumori del dotto biliare inoperabili (PDT)

Il colangiocarcinoma è un tumore associato a una prognosi grave. L'unico trattamento curativo è la chirurgia o il trapianto di fegato. Solo circa il 10-20% dei pazienti con tumore viene operato. Nella maggior parte dei pazienti, il tumore viene spesso diagnosticato in fase avanzata. Molti pazienti non vengono operati a causa della loro età avanzata o di malattie concomitanti. Questi pazienti soffrono di prurito intenso a causa di ittero ostruttivo, sepsi biliare ricorrente e insufficienza epatica progressiva che porta alla morte. La qualità della vita in questi pazienti è scarsa. La sopravvivenza mediana in questi pazienti è di circa 6 mesi. Il trattamento palliativo consiste nell'inserimento di stent in corrispondenza dell'ERCP o attraverso una via percutanea transepatica. Molti ritornano con colangite ricorrente che richiede frequenti cambi di stent. La terapia fotodinamica (PDT) in combinazione con lo stenting è l'unico trattamento provato che conferisce un vantaggio in termini di sopravvivenza rispetto al solo stenting. Due studi randomizzati controllati hanno mostrato un significativo vantaggio in termini di sopravvivenza nei pazienti trattati con PDT in aggiunta allo stenting rispetto al solo stenting. Orner et al. 1 ha randomizzato 39 pazienti con colangiocarinoma inoperabile a stent endoscopici con o senza PDT. La sopravvivenza mediana in quelli sottoposti a PDT era di 493 giorni rispetto a quella di 98 giorni in quelli con stent da soli. La differenza di sopravvivenza era ancora ampia a favore dell'uso della PDT in un altro studio controllato randomizzato di Zoepf et al. 2 (sopravvivenza mediana 630 vs. 210 giorni). Inoltre, la PDT migliora la qualità della vita e la colestasi nei pazienti con colangiocarcinoma. In una serie dalla Germania, la sopravvivenza dopo PDT e stent rispetto alle resezioni R1 e R2. 3 Nonostante le prove, la PDT per il colangiocarcinoma inoperabile non è disponibile a Hong Kong.

Il meso-tetraidrossifenilclorina (mTHPC, Foscan®) è un fotosensibilizzante per la PDT nel colangiocarcinoma. Rispetto ad altri agenti come Photofin e Photosan, il trattamento PDT con temoporfina a basse dosi (3 mg per trattamento) è associato a una penetrazione tissutale più profonda (4-6 mm) e a un periodo ridotto di fotosensibilità.

In questo studio, speriamo di valutare la sicurezza della PDT utilizzando temoporfina più stent endoscopici in pazienti con tumori del dotto biliare inoperabili. Inoltre, come studio preliminare, abbiamo cercato di determinare se il trattamento può ridurre il volume del tumore a breve termine.