Harvoni Trattamento Porfiria Cutanea Tarda

Criterio di inclusione

1. Disposto e in grado di dare il consenso informato
2. ≥18 anni di età
3. Sintomi e segni coerenti con la PCT e diagnosi biochimica ben documentata (escrezione urinaria totale di porfirine > 500 mcg/g di creatinina con pattern HPLC tipico della PCT con predominanza di 8- e 7-carbossiporfirine)
4. Diagnosi clinica di PCT stabilita da uno studio PI
5. Epatite cronica C: HCV RNA positivo e quantificabile nel siero rilevato entro 90 giorni dall'arruolamento e genotipi HCV 1,4, 5 o 6 documentati per i quali Harvoni è una terapia approvata.
6. Le donne in età fertile devono essere disposte a evitare la gravidanza e utilizzare un metodo contraccettivo accettato ed efficace durante il trattamento.

Criteri di esclusione

1. Donne in gravidanza o che allattano
2. Pazienti che hanno già iniziato il trattamento della PCT con flebotomia o idrossiclorochina a basso dosaggio o clorochina, o che sono stati in tale trattamento negli ultimi 30 giorni
3. Pazienti che hanno già iniziato un altro regime di trattamento per CHC o che hanno assunto tale trattamento negli ultimi 30 giorni
4. Infezione da HIV con conta dei CD4 al basale inferiore a 350/μL o con evidenza di qualsiasi malattia attiva che definisca l'AIDS
5. Abuso di alcol attivo in corso, definito come una storia di consumo di più di 25 bevande alcoliche a settimana durante la maggior parte delle settimane nei 4 mesi precedenti (la storia di abuso di alcol precedente, ma non attuale NON sarà motivo di esclusione perché cerchiamo di trattare soggetti con PCT e CHC del tipo tipicamente osservato nella pratica clinica)
6. Qualsiasi uso di droghe IV attivo in corso
7. Pazienti che stanno assumendo amiodarone o che hanno assunto amiodarone entro 60 giorni prima dell'arruolamento
8. Pazienti che stanno assumendo, o hanno assunto nei 28 giorni precedenti, rifampicina o erba di San Giovanni (Hypericum perforatum), entrambi induttori della P-gp, che possono ridurre significativamente i livelli del farmaco e gli effetti terapeutici di Harvoni
9. Diabete non controllato (Hgb A1c >9,5% entro 60 giorni prima dell'arruolamento)
10. Epatite cronica B
11. Danno epatico autoimmune epatico-epatite autoimmune, colangite biliare primitiva/colangite sclerosante o sindrome da sovrapposizione
12. Epatite alcolica
13. Altri disturbi metabolici del fegato, ad es. Deficit di alfa 1 antitripsina con tipo ZZ Pi, malattia di Wilson
14. Precedente danno epatico noto o sospetto indotto da farmaci entro 6 mesi dall'arruolamento
15. Carcinoma epatocellulare noto o sospetto
16. Nell'elenco dei trapianti di fegato o MELD in corso >12
17. Storia del trapianto di fegato
18. GFR stimato (clearance della creatinina) <30 mL/min (per sofosbuvir eliminato dal rene)
19. ALT o AST sieriche >10 volte il normale
20. Bilirubina sierica >2 mg/dL (esclusi i pazienti con sindrome di Gilbert nota o sospetta)
21. Qualsiasi altra condizione di comorbidità che, a parere dell'investigatore, preclude la partecipazione